キャッスルマン病共同ネットワーク
キャッスルマン病共同ネットワーク（CDCN ）は、キャッスルマン病の研究と啓発に重点を置いた組織です。2012年に設立され、共同ネットワークアプローチを用いてキャッスルマン病に関する複数の研究を推進してきました。
歴史
キャッスルマン病共同ネットワークは、2010年に医学生だったファジェンバウム氏が特発性多中心性キャッスルマン病と診断された後、フリッツ・ヴァン・リー博士とデビッド・ファジェンバウム博士によって2012年に設立されました。 [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ]設立後まもなく、CDCNはキャッスルマン病啓発研究活動（CARE）と合併しました。[ 4 ]
ファジェンバウム氏はCDCNの設立以来、事務局長を務めている。
活動
研究
CDCNは、キャッスルマン病の病因、病態、診断、および管理に関する研究を支援するために助成金を提供しています。CDCNは、複数のプロジェクトを促進するために設計された縦断的研究イニシアチブに関与しています。 [ 4 ]
自然史研究を加速する
ACCELERATE（Accelerating Castlmean Care with an Electronic Longitudinal registry, E-Repository, And Treatment Effectiveness research）自然史研究は、CDCN、ヤンセンファーマシューティカルズ、ペンシルベニア大学の共同プロジェクトです。この研究は、キャッスルマン病と診断された患者から得られた臨床情報のデータベースであり、症状、臨床検査、画像診断、病理、治療法などが含まれています。ACCELERATE研究は、キャッスルマン病の自然史、この疾患に関連する臨床的特徴の範囲、そして治療への反応を記録することを目的として設計されました。患者はオンラインでACCELERATE研究に登録することができます。[ 5 ]
キャッスルバンク
キャッスルバンクは、CDCNとペンシルバニア大学の共同事業であり、キャッスルマン病患者から提供された組織サンプルと世界中の研究者から収集された組織サンプルを集中的に保管するバイオバンクです。 [ 4 ]キャッスルバンクは、組織サンプルを必要とする共同研究プロジェクトをサポートするために使用されています。
薬物の再利用
CDCNは既存の薬の新たな用途の発見に尽力しています。[ 6 ] フリッツ・ヴァン・リーとデイヴィッド・ファジェンバウムは、「長年市場に出回っていた薬、シロリムスをキャッスルマン病の治療薬として再利用できる可能性がある」ことを発見しました。この薬はファジェンバウムの命を救いました。[ 7 ]
CDCNは、薬物転用（承認されている用途以外の用途に薬物を投与すること）に関して、1) 生体試料の研究を行って細胞タイプ、シグナル伝達経路、関与する可能性のある遺伝子/タンパク質を特定する、2) 発見を検証する、3) バイオインフォマティクスツールと薬物データベースを使用して、標的を調節する別の症状に対してFDA承認済みの薬物を特定する、4) 適応外または臨床試験を通じて薬物を投与する、5) 特定の疾患に対する薬物の影響を追跡する、というアプローチを先駆的に採用しています。[ 8 ]
コロナプロジェクト
2020年初頭、CDCNはCORONA（Covid Registry of Off-label and New Agents）プロジェクトを開始しました。[ 9 ] CORONAは、COVID-19患者に投与された治療法を、世界的なパンデミックの開始まで遡って公開している中央リポジトリです。[ 10 ]このプロジェクトの目標は、治療法の使用と報告された有効性の傾向を明らかにし、臨床試験でさらに調査される可能性のある有望な治療法の特定を促進することです。[ 11 ]
CORONAプロジェクトのデータは、COVID-19に関する論文をレビューするボランティアチームによって提供されています。ボランティアは、COVID-19患者に投与された薬剤名、各薬剤で治療された患者数、そして治療された患者の臨床転帰を抽出します。[ 12 ]これらのデータは、これらの薬剤に関する十分な検出力を持つランダム化比較試験の作成を促進するために協力者と共有されます。
フェーズI（完了）
CORONAプロジェクトのフェーズIは2020年3月に完了しました。2,500件以上の論文がレビューされ、9,000人以上のCOVID-19患者に投与された115種類の再利用薬剤が抽出されました。これらの取り組みの結果、系統的文献レビュー「COVID-19の最初の9,152例に投与された治療：系統的レビュー」がInfectious Diseases and Therapy誌に掲載されました。[ 13 ]
フェーズII（進行中）
ボランティアチームは、PubMedに掲載された論文から COVID-19 患者に使用されたと報告されたすべての治療法の最新リストを維持し続けています。
参考文献
- ^ 「彼の医師たちは困惑した。そして彼が引き継いだ」ニューヨーク・タイムズ、2017年2月4日。 2018年7月20日閲覧。
- ^ 「この医学生は、命を救う治療法を見つける前に最後の儀式を受けた。彼の方法は何百万人もの人々を助ける可能性がある」 CNN 。2020年10月22日閲覧。
- ^ 「自分自身の命と他人の命を救うために戦う医師「 . AAMC . 2020年10月23日閲覧。
- ^ a b c Fajgenbaum, David C.; Ruth, Jason R.; Kelleher, Dermot; Rubenstein, Arthur H. (2016-03-17). 「協働ネットワークアプローチ：キャッスルマン病およびその他の希少疾患研究を加速するための新たな枠組み」The Lancet. Haematology . 3 (4): e150–152. doi : 10.1016/S2352-3026(16)00007-7 . ISSN 2352-3026 . PMID 27063967 .
- ^ 「希少キャッスルマン病の医師が治療法の発見に取り組む」 CBSニュース。2018年7月20日閲覧。
- ^ 「Dr. David Fajgenbaum joins Ajay Raju for Overheard at Tredici」2020年10月23日閲覧。
- ^ 「COVID-19を打ち負かす：フィラデルフィアのヘルスケアヒーローたち[スポンサーコンテンツ]」。2020年4月27日。
- ^ 「薬物再利用」 CDCN 2020年10月23日閲覧。
- ^ 「希少疾患を抱え、治療法が見つからなかった医師、自ら治療法を見つける決断」 NPR 。2020年10月23日閲覧。
- ^ Fajgenbaum, David C.; Rader, Daniel J. (2020). 「古い薬に新しい技を教える：COVID-19に対するスタチン？」 .細胞代謝. 32 (2): 145– 147. doi : 10.1016/j.cmet.2020.07.006 . PMC 7402379. PMID 32755604 .
- ^ 「自身の健康不安から、医師がCOVID-19の既存薬の探索を主導」ワシントン・タイムズ。 2020年10月23日閲覧。
- ^ 「再利用薬で自身の命を救った教授が、新型コロナウイルス感染症の治療薬として試されているあらゆる薬を検証。その結果がこちら」 CNN 2020年10月26日閲覧。
- ^ Fajgenbaum, David C.; Khor, Johnson S. (2020). 「COVID-19の最初の9152例に投与された治療：系統的レビュー」 .感染症と治療. 9 (3): 435– 449. doi : 10.1007/ s40121-020-00303-8 . PMC 7251321. PMID 32462545 .
外部リンク
