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希少疾病用医療機器とは、希少疾患の患者、介護者、そしてそれらを使用する医療従事者にとって不可欠な機能を提供する医療機器です。しかしながら、希少疾病用に特別に開発される医療機器はごくわずかです（希少疾病用医薬品とは対照的です）。同時に、多くの患者と介護者は、自らの疾患に対する新しい医療機器に対する大きなアンメットニーズを訴えています。
希少疾患医療機器は、希少疾患の広範な分野を反映し、非常に多様な製品群を構成しています。希少疾患に対する機器のニーズは、疾患活動性をモニタリングするための非侵襲性マーカー、患者が自宅で疾患や治療の副作用をモニタリングできるウェアラブル機器や検査、あるいは機能強化スキャンの画像診断など、多岐にわたります。また、リハビリテーション、筋力サポート、栄養サポートなど、生活の質と日常生活動作を最大限にサポートするための機器も求められています。そのため、患者、介護者、医療従事者を、これらのニーズに対応できるテクノロジーに結びつけることが強く求められています。
希少疾患に対する医療技術の開発は、希少疾病用医薬品の開発と同様の課題を多く抱えています。例えば、患者数の少なさ、患者の地理的分布、特定の疾患に関する専門知識の不足、そしてほとんどの疾患が小児期発症であるという事実などです。一部の地域では、希少疾病用医療機器に関する支援的な法規制が整備されています。しかし、地域間の調和は図られておらず、欧州、米国、日本の間で共同申請は行われていません。既存の希少疾病用医療機器法の例として、米国食品医薬品局（FDA）の人道的使用医療機器プログラムが挙げられます。このプログラムは、希少疾病の治療または診断において患者の利益となる医療機器を指定しています。日本では、医薬品医療機器法[1]が、独立して規制されている医療用ソフトウェアプログラムを除き、医療機器申請の審査に関する規制を概説しています。欧州では、2021年に体外診断用医薬品および医療機器に関する新しい規制が施行されたにもかかわらず、希少疾病用医療機器に関する法規制は存在しません。[2] [3]
FDA（米国食品医薬品局）と日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）が提供する承認プロセスでは、医療機器は複数の優遇措置と限定的な有効性証明を条件に販売可能です。希少疾病用医薬品と同様に、これらの疾患に罹患する患者数が少ないため、ほとんどの希少疾病用医療機器は政府の支援と規制当局の優遇措置なしには開発・製造に利益を上げることができません。疾患およびその診断・治療のために開発された医療機器に希少疾病用医薬品の指定が与えられるかどうかは、国の法律（もしあれば）によって左右される公共政策の問題です。
定義
アメリカ合衆国
FDAは現在、希少疾病用医療機器または希少疾病用医療技術の定義を定めていません。最も近いのは人道的使用機器の定義で、「米国において年間8,000人以下の患者に影響を及ぼす、または発症する疾患または症状の治療または診断において患者の利益となることを目的とした医療機器」とされています。[4]
ヨーロッパ
EUには、希少疾病用医療機器または希少疾病用医療技術の定義は存在しません。希少疾病用医療機器は、一般疾患用の医療機器と同様の手続きに従い、医療機器規則（Medical Device Regulation ）を遵守する必要があります。[5]
日本
日本では、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律に基づき、医薬品及び医療機器は「国内の患者5万人未満への使用が予定されており、かつ、医療上の必要性が高い場合」に希少疾病用医薬品又は希少疾病用医療機器として指定される。 [6]
孤立デバイスのサポート
現在、希少疾患医療機器に関する研究と政策・インセンティブの策定を支援するイニシアティブがいくつか存在します。中でも注目すべきは、国際希少疾患研究コンソーシアム（IRDiRC）[7]が、希少疾患の医療技術に特化したワーキンググループを設立したことです。[8]米国では、SHIP-MD [9]コンソーシアムが小児医療機器開発における未充足ニーズを調査し、それらのニーズに対応するソリューションを開発しています。欧州では、CORE-MDプロジェクトが、希少疾患に特化した高リスク医療機器の臨床評価方法論をレビューし、革新性、安全性、臨床効果の適切なバランスを実現するための新たな設計を推奨しています。[10]
参考文献
- ^ 「厚生労働省：医薬品・医療機器」www.mhlw.go.jp . 2023年4月23日閲覧。
- ^ 「プレスコーナー」.欧州委員会 – 欧州委員会. 2023年4月23日閲覧。
- ^ 2017年4月5日の欧州議会及び理事会の体外診断用医療機器に関する規則（EU）2017/746、並びに指令98/79/EC及び委員会決定2010/227/EUの廃止（EEA関連のテキスト）、2017年5月5日、2023年4月23日閲覧
- ^ 保健医療機器・放射線センター (2022年10月3日). 「人道的医療機器免除」. FDA . 2023年4月23日閲覧。
- ^ 2017年4月5日の欧州議会及び理事会の医療機器に関する規則 (EU) 2017/745、指令2001/83/EC、規則 (EC) No 178/2002、規則 (EC) No 1223/2009の改正、ならびに理事会指令90/385/EEC及び93/42/EECの廃止（EEA関連のテキスト）、2017年5月5日、2023年4月23日閲覧。
- ^ 「厚生労働省：医薬品・医療機器」www.mhlw.go.jp . 2023年4月23日閲覧。
- ^ 「IRDiRC – 国際希少疾患研究コンソーシアム」 . 2023年4月23日閲覧。
- ^ 「希少疾患のための医療技術に関するワーキンググループ – IRDiRC」 。 2023年4月23日閲覧。
- ^ 「小児科医療機器イノベーション病院システム（SHIP-MD）」www.nichd.nih.gov 2021年1月6日. 2023年4月23日閲覧。
- ^ 「CORE-MDプロジェクトウェブサイト」CORE-MD . 2023年4月23日閲覧。
