UX701はウィルソン病に対する実験的な遺伝子治療であり、アデノ随伴ウイルスを介して送達され、 ATP7B遺伝子の機能バージョンを回復させます。[1] [2] [3]
参考文献
- ^ Mazhar, Areej; Piper, Marc S. (2023年10月). 「ウィルソン病の最新情報」. Clinical Liver Disease . 22 (4): 117– 121. doi : 10.1097/CLD.0000000000000079 . ISSN 2046-2484. PMC 10615495. PMID 37908869 .
- ^ Zheng, Zi-Wei; Dong, Yi; Wu, Zhi-Ying (2022年9月). 「ウィルソン病治療における最新のイノベーション」. ILIVER . 1 (3): 181– 186. doi : 10.1016/j.iliver.2022.09.002 . PMC 12212692 .
- ^ Cataldo, Jason; Allen, Jack; Sankoh, Serap; Weiss, Karl; Askari, Frederick (2022年3月). 「eP140：ウィルソン病を対象とした、新規二重盲検プラセボ対照シームレスフェーズ1/2/3 AAV9遺伝子治療試験」. Genetics in Medicine . 24 (3): S86. doi : 10.1016/j.gim.2022.01.176 .
