AB-1001

AB-1001はハンチントン病のために開発された実験的な遺伝子治療薬です。脳内のCYP46A1酵素の産生とコレステロール値を増加させることを目的としています。 ^{[ 1 ] [ 2 ]}

参考文献

1. Parkin, Georgia M.; Corey-Bloom, Jody (2023). 「ハンチントン病の臨床試験デザインにおける考察と進歩」 .ハンチントン病のバイオマーカー：臨床転帰の改善. Springer International Publishing. pp.  405– 431. doi : 10.1007/978-3-031-32815-2_17 . ISBN 978-3-031-32815-2。
2. Schultz, Meredith; Durr, Alexandra; Karachi, Carine; O'Callaghan, Michael; Alves, Sandro; Lamontagne, Alain; Hurmic, Hortense; Cartier, Nathalie (2023年4月25日). 「ハンチントン病患者におけるCYP46A1遺伝子療法を用いた脳コレステロール代謝への影響の調査 (P1-11.016)」 . Neurology . 100 (17 Supplement 2). doi : 10.1212/WNL.0000000000203493 . ISSN 0028-3878 . S2CID 258404880 .