アルグルセラーゼ

医薬品
医薬品化合物
アルグルセラーゼ
臨床データ
AHFS / Drugs.comモノグラフ
メドラインプラスa692001
ATCコード
薬物動態データ
消失半減期3.6~10.4分
識別子
  • ヒトβ-グルコセレブロシダーゼ
CAS番号
  • 143003-46-7 チェックはい
ドラッグバンク
  • DB00088 チェックはい
ケムスパイダー
  • なし
ユニイ
  • 27T56C7KK0
ケッグ
  • D09675 チェックはい
チェムブル
  • ChEMBL1201633 ☒
化学および物理データ
C 2532 H 3854 N 672 O 711 S 16
モル質量55 597 .64  g·mol −1
 ☒チェックはい (これは何ですか?)(確認)  

アルグルセラーゼはゴーシェ病の治療薬としてバイオ医薬品として開発されました。これはヒトβ-グルコセレブロシダーゼ酵素を改変したもので、オリゴ糖鎖の非還元末端にマンノース残基が付加されています[1]

セレダーゼは、ジェンザイム社がヒト胎盤組織から製造したアルグルセラーゼのクエン酸 緩衝液の商品名です[1] 1型ゴーシェ病の治療には静脈内投与されます。これは酵素補充療法として承認された最初の薬剤でした[1]

1991年にFDAに承認されました。[ 2]組織から採取する代わりに組み換えDNA技術で作られた類似の薬が承認されたため、市場から撤退しました。組み換えで作られた薬は、採取に使用された組織から病気が伝染する心配がなく、製造コストが低いためです[1] (イミグルセラーゼを参照)。

参考文献

  1. ^ abcd Deegan PB, Cox TM (2012). 「ゴーシェ病治療におけるイミグルセラーゼ:歴史と展望」. Drug Design, Development and Therapy . 6 : 81–106 . doi : 10.2147/DDDT.S14395 . PMC  3340106. PMID  22563238.
  2. ^ 世界保健機関. 規制事項 WHO医薬品情報 5:3 1991. p 123
  3. ^ Aetna. 最終更新日:2014年8月8日 臨床政策速報番号:0442:リソソーム蓄積疾患に対する酵素補充療法
  4. ^ FDA処方薬および市販薬製品リスト。第32版累積補足第3号:2012年3月。処方薬製品リストの追加/削除
  • ハーバード大学ゴーシェ病治療プログラムのCeredaseページ
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