ブロスマブ

ブロスマブ
モノクローナル抗体
タイプ全抗体
ソース人間
ターゲットFGF 23
臨床データ
発音しかし、ああ、スー・マブ
商号クリスヴィタ
その他の名前KRN-23、KRN23、ブロスマブ-twza
AHFS / Drugs.comモノグラフ
メドラインプラスa618034
ライセンスデータ
妊娠カテゴリー
投与経路皮下
ATCコード
法的地位
法的地位
薬物動態データ
消失半減期16.4日[ 10 ]
識別子
CAS番号
ドラッグバンク
ケムスパイダー
  • なし
ユニイ
ケッグ
化学および物理データ
式C 6388 H 9904 N 1700 O 2006 S 46
モル質量144 090 .15  g·mol −1

ブロスマブは、クリスビタというブランド名で販売されており、X連鎖性低リン血症および腫瘍誘発性骨軟化症の治療薬として2018年に承認されたヒトモノクローナル抗体薬です。 [ 8 ] [ 11 ] [ 12 ]

医療用途

欧州連合および米国では、ブロスマブは、まれな遺伝性のくる病であるX連鎖性低リン血症（XLH）の成人および1歳以上の小児の治療薬として適応があります。 [ 13 ] XLHは、骨細胞におけるFGF23 （線維芽細胞増殖因子23）と呼ばれるホルモンの過剰産生によって引き起こされます。FGF23は、腎臓におけるリン酸の再吸収を阻害し、腸管におけるビタミンD依存性リン酸の吸収を抑制する役割を果たしています。FGF23の過剰な活性により、血中のリン酸濃度が異常に低くなり（低リン血症）、骨の構成に影響を与えます。[ 14 ]

米国では、ブロスマブは、腫瘍誘発性骨軟化症（TIO）の2歳以上の患者の治療薬としても承認されています。TIOは、腫瘍の発生によって骨が弱くなり軟化する希少疾患です。[ 15 ] TIOに関連する腫瘍は、リン酸塩レベルを低下させる線維芽細胞増殖因子23（FGF23）を放出します。[ 15 ]

副作用

試験では、注射部位反応は非常に多く、患者の52～58％に発生しました。反応の重症度は一般的に軽度で、1～3日で自然に治まりました。[ 16 ]

2018年2月に欧州連合で、骨疾患の放射線学的証拠を有するX連鎖性低リン血症を有する1歳以上の小児および成長期の骨格を有する青年の治療薬としての使用が承認されました。[ 17 ]

2018年4月、米国食品医薬品局（FDA）は、1歳以上の患者を対象に、ブロスマブを本来の目的のために承認しました。[ 13 ] FDAの承認は、画期的治療薬と希少疾病用医薬品の両方の指定に該当しました。[ 13 ] [ 18 ] FDAは、これをファーストインクラスの薬剤とみなしました。[ 19 ]

2018年にイングランドとウェールズの国立医療技術評価機構は、新しい治療法の増分費用対効果について懸念を表明したが[ 20 ]、2019年の時点では、この薬は単純な割引制度を通じて入手可能であった。[ 21 ]

歴史

この薬はウルトラジェニクス社によって開発され、協和発酵キリン社と共同ライセンス契約を結んでいる。[ 22 ]

参考文献

  1. ^ a b「Crysvita」 .医薬品・医療品管理局 (TGA) . 2021年9月17日. 2021年9月17日閲覧。
  2. ^ 「妊娠中の処方薬データベースの更新」医薬品管理局（TGA） 2022年5月12日。 2022年5月13日閲覧。
  3. ^ 「Crysvita burosumab 10 mg/mL solution for injection in a 5 mL vial」医薬品医薬品局（TGA） 2021年9月17日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年9月17日閲覧。
  4. ^ 「Crysvita burosumab 10 mg/mL solution for injection in a 5 mL vial」医薬品行政局（TGA） . 2021年9月17日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。 2021年9月17日閲覧。
  5. ^ 「Crysvita製品情報」カナダ保健省、2012年4月25日。 2022年5月29日閲覧。
  6. ^ 「CrysvitaのSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省、2014年10月23日。 2022年5月29日閲覧。
  7. ^ 「Crysvita 10 mg 注射液 - 製品特性概要（SmPC）」 . (emc) . 2020年4月20日. 2020年6月19日閲覧。
  8. ^ a b「Crysvita-burosumab injection」 . DailyMed . 2021年9月17日閲覧。
  9. ^ 「医薬品承認パッケージ：Crysvita（burosumab-twza）」米国食品医薬品局（FDA） 2018年5月15日。 2020年2月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年2月28日閲覧。
  10. ^ Zhang X, Imel EA, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Ito T, et al. (2016年2月). 「X連鎖性低リン血症の成人を対象とした初の多回漸増投与試験におけるヒトモノクローナル抗FGF23抗体（KRN23）の薬物動態および薬力学」 . Journal of Clinical Pharmacology . 56 ( 2): 176– 85. doi : 10.1002/jcph.570 . PMC 5042055. PMID 26073451 .  
  11. ^世界保健機関 (2017). 「医薬品物質の国際一般名（INN）：推奨INN：リスト77」. WHO医薬品情報. 31 (1). hdl : 10665/330984 .
  12. ^ 「X染色体連鎖性低リン血症（XLH）に対するBurosumab（KRN23）」（PDF）。nd 2018年4月18日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。 2018年4月18日閲覧。
  13. ^ a b c「FDA、稀少な遺伝性くる病であるX連鎖性低リン血症に対する初の治療法を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2018年4月17日。2019年12月11日時点のオリジナルよりアーカイブ。パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  14. ^ 「X連鎖性低リン血症とは？」ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル。2021年6月23日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年2月22日閲覧。
  15. ^ a b「FDA、血中リン酸値の低下と骨軟化を引き起こす希少疾患に対する初の治療法を承認」米国食品医薬品局（プレスリリース）2020年6月18日。 2020年6月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年6月19日閲覧。パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  16. ^ FDA専門家向け医薬品情報
  17. ^ 「Crysvita EPAR」 .欧州医薬品庁（EMA） . 2018年9月17日. 2020年3月1日閲覧。パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  18. ^ 「Crysvitaの希少疾病用医薬品指定」米国食品医薬品局（FDA） 1999年12月24日。 2021年11月4日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年2月27日閲覧。
  19. ^ 2018年の新薬治療承認。米国食品医薬品局（FDA）（報告書）。2019年1月。2019年8月26日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。 2020年9月16日閲覧。
  20. ^ 「英国の費用監視団体、希少疾患治療薬Crysvitaの承認を拒否」 Fierce Pharma、2018年6月15日。
  21. ^ 「1 推奨事項 | 小児および若年者のX連鎖性低リン血症の治療におけるブロスマブ。ガイダンス NICE」 www.nice.org.uk 。2019年6月14日閲覧。
  22. ^ 「X染色体連鎖性低リン血症治療薬KRN23の開発・商品化に向けたUltragenyx社との提携」（プレスリリース）協和キリン、2013年9月4日。 2018年4月17日閲覧。
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