小児腫瘍財団
小児腫瘍財団
略語CTF
形成1978
タイプ非営利団体
位置
主要人物
アネット・バッカー博士、CEO
ガブリエル・グロイスマン、会長
以前は
全米神経線維腫症財団
演壇で話すスーツを着た女性
CEO のアネット バッカー博士が、2024 年にブリュッセルで開催される CTF のグローバル NF カンファレンスで講演しています。

小児腫瘍財団（CTF）は、米国を拠点とする501(c)(3)非営利医療財団であり、神経線維腫症およびシュワン細胞腫症（総称してNF）の創薬エンジンとして機能しています。CTFは、患者に治療法を提供するための研究に資金を提供し、その研究を調整しながら、治癒を目指しています。患者、臨床医、科学者、そして製薬パートナーを結びつけることで、CTFは治療法開発を推進し、臨床ケアを向上させ、世界中のNFコミュニティを支援しています。[1] CTFは、あらゆる形態のNF研究に対する最大の民間資金提供機関です。[2]

神経線維腫症（NF）は、全身の神経に腫瘍を生じる遺伝性疾患群です。NFには、神経線維腫症1型（NF1）と、以前は神経線維腫症2型（NF2）と呼ばれていたNF2関連神経線維腫症（NF2 -SWN）を含む、すべてのタイプの神経鞘腫症（SWN）が含まれます。NFの症状と重症度は多岐にわたり、視力または聴力の低下、骨異常、外観の損傷、学習障害、慢性疼痛、特定の癌のリスク増加などの合併症を引き起こす可能性があります。[3]

歴史

この組織は、1978年にリン・アン・コートマンシュ看護師、神経科医アレン・E・ルーベンシュタイン医師、ジョエル・S・ヒルシュトリット弁護士によって全米神経線維腫症財団（CTF）として設立され、2005年に小児腫瘍財団（CTF）に名称を変更しました。初期の頃は、患者サポートの提供とNFコミュニティの組織化に重点を置いていました。[4] 1980年代後半から1990年代半ばにかけて、彼らの目標にはNFを引き起こす遺伝子の発見が含まれていました。CTFは2005年にトランスレーショナルリサーチに注力し始め、2008年には臨床試験への資金提供も開始しました。[5]社長兼最高科学責任者アネット・バッカーのリーダーシップの下、CTFは新薬発見プロセスを加速するために、より伝統的な資金調達モデルから資金提供パートナーモデルに移行しました。[6]

注目すべき業績

財団は1988年に最初の助成金を交付し、世界初の神経線維腫症研究プログラムを立ち上げました。1985年には、神経線維腫症の科学者と臨床医の初の主要な集まりであるNF会議を開催しました。[7] 1990年と1993年には、それぞれ財団の助成金を受けた研究室でNF1とNF2の遺伝子が特定されました。[5] 1997年、CTFはNFに悩む若者向けの国際サマーキャンプを立ち上げました。2006年、財団は新薬発見イニシアチブへの資金提供を開始し、NFクリニックのネットワーク向けプログラムを試験的に導入しました。2012年には患者登録簿、 2013年には検体バイオバンクを立ち上げました。 [6] 2014年、財団はNF2の治療法を見つけるために機関の垣根を越えて働くNF科学者による初の共同研究であるSynodos for NF2を設立しました。同様のプロジェクトであるNF1のためのシノドスが2015年に開始される予定です。[7]

資金調達モデル

近年、CTFは資金調達モデルを、従来の非営利団体のアプローチから、ミルケン研究所のFasterCuresモデルが提唱するベンチャーキャピタルのアプローチに沿ったものへと転換しました。CTFは現在、NF研究の触媒としての立場を確立し、患者、科学者、研究機関、そしてバイオテクノロジー業界と製薬業界の両方と積極的なパートナーシップを築いています。[6]

主要な取り組みと主要な投資

  • 若手研究者賞（YIA）：1985年に創設されたこの2年間の賞は、ポスドクおよび若手研究者に授与されます。受賞者を独立した研究者として確立することを目的としています。多くの受賞者がNF研究分野および臨床コミュニティのリーダーとなっています。[4]
  • 創薬イニシアチブ（DDI）：2006年に開始されたこの助成金は、 NF治療薬のin vitroおよびin vivoスクリーニングのデータを開発するための前臨床スクリーニングを促進します。[4]
  • 小児腫瘍財団NFクリニックネットワーク： CTFは2007年にNFクリニックネットワークを設立しました。このネットワークには現在、全米各地に47の提携クリニックが加盟しており、いずれもNFの最新のコンセンサス臨床ケアガイドラインを遵守しています。これらのクリニックでは、年間1万人以上のNF患者が治療を受けています。[7]
  • 神経線維腫症会議：1985年、CTFは神経線維腫症に焦点を当てた初の学術会議を開催し、研究の促進と科学コミュニティにおける連携の促進を目標としました。毎年開催されるこの会議は、現在では世界中の神経線維腫症の科学者と臨床医にとって最も優れた会議とされています。[2]
  • NFサミット：NFサミットは、小児腫瘍財団（Children's Tumor Foundation）が主催する、患者と家族のための年次会議です。このイベントには、神経線維腫症およびシュワン細胞腫症の患者、家族、研究者、臨床医、ボランティア、イベント主催者、患者支援者など、神経線維腫症およびシュワン細胞腫症に苦しむ人々が一堂に会します。会議では、NFに関わる人々への情報、支援、そして協力の提供を目的とした教育セッション、ネットワーキングの機会、そしてコミュニティ構築活動が行われます。[8]
  • NF前臨床薬物スクリーニングコンソーシアム（NFPC）：NFPCは、候補薬物療法の特定を加速し、臨床への進展を早めるために設計された、400万ドル、4年間の複数サイトの前臨床薬物スクリーニングコンソーシアムでした。[5]
  • 神経線維腫症治療コンソーシアム（NFTC）：2013年に開始されたジョンズホプキンス大学医学部のNF治療加速プログラムとのこの共同研究は、NF前臨床薬物スクリーニングコンソーシアムで確立された動物モデルを使用して前臨床試験を継続する3年間のプログラムです。[5]
  • 患者登録：この登録の主要目的は、「有望な新治療法の開発を加速すること」です。[9]臨床試験への紹介元として機能し、登録患者にはNFの個々の症状に関する最新の個別情報を提供します。現在、5,000人以上の登録者がいます。[10]
  • Synodos for NF2：2014年に発足したSynodos for NF2は、様々な機関の科学者が協力してリアルタイムでデータを共有し、NF2の治療法を見つけるために協力することに合意したコンソーシアムです。 [11]
  • Synodos for NF1 : 2014年に発表され、2015年初頭に発足したSynodos for NF1は、さまざまな機関の科学者が協力してリアルタイムでデータを共有し、NF1の治療法を見つけるために協力することに合意したコンソーシアムです。[12]

患者サポート

財団は、患者、介護者、その他関係者向けに、様々なテーマに関する教育パンフレットを発行しています。これらのパンフレットの多くは、英語、スペイン語、その他の言語で提供されています。[13] NFレジストリへの参加は、患者とその家族にとってさらなるサポートとなります。NFレジストリは、関連する臨床試験に関する最新情報の提供に加えて、患者とその家族がNF関連の具体的な症状に焦点を当てた情報を受け取る機会も提供します。[14]

アドボカシー

CTFは、神経線維腫症研究への資金提供を全国レベルで推進しています。財団は、国防総省議会主導医学研究プログラム神経線維腫症研究プログラム（CDMRP-NFRP）を通じて、初期資金および継続的な資金確保に重要な役割を果たしているとされています。[15] CTFは、その活動の一環として、ボランティアを組織し、オンライン、書簡、直接対面で議会および上院議員に嘆願書を提出し、CDMPR-NFRPと国立衛生研究所（ NIH）の両方を通じて資金の継続と増額を求めています。[16]

募金プログラム

財団は、NFへの資金提供とNFの認知度向上、そしてNFと共に生きる人々にコミュニティ意識を提供することを目的とした様々なプログラムを後援しています。これらのプログラムには、NFエンデュランス、NFウォーク、キューピッド・アンディー・ラン、ポーカートーナメント・ナショナル・ガラなどが含まれます。[17]

参考文献

  1. ^ 「私たちのインパクト」。小児腫瘍財団。小児腫瘍財団。2025年8月12日。
  2. ^ ab Jessen, Walter. 「2010年NFカンファレンス：一般の人々と研究をつなぐ」www.highlighthealth.com/cancer/the-2010-nf-conference-connecting-the-public-with-the-research/ . Highlight HEALTH . 2014年12月29日閲覧。
  3. ^ 「NFを理解する - 質問に答え、光を当てる」小児腫瘍財団。 2025年8月14日閲覧。
  4. ^ abc ベターマン、ピーター (2005).全米神経線維腫症財団. 小児腫瘍財団. p. 25.
  5. ^ abcd 「イノベータースポットライト：ジョン・リスナー氏とのQ&A」TRAIN Central Station、FasterCures、2013年3月。 2014年10月12日閲覧。
  6. ^ abc Osborne, Randy (2014年4月3日). 「『ゲート』財団？早期リスク回避と追加適応症のためにここに参入」 . BioWorld . Thomson Reuters . 2014年9月15日閲覧。
  7. ^ abc 「財団について：マイルストーン」ctf.org . 小児腫瘍財団. 2014年10月12日閲覧。
  8. ^ 「NFサミット」. 小児腫瘍財団. 2014年12月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。2025年8月14日閲覧。
  9. ^ 「Patient Crossroads」. FAQ . Patient Crossroads . 2015年1月1日閲覧。
  10. ^ 「Patient Crossroads」NFレジストリ. Patient Crossroads . 2015年1月1日閲覧。
  11. ^ 「GenomeWeb」.神経線維腫症と闘うためにSynodos Initiativeが設立. GenomeWeb. 2014年3月10日. 2014年10月20日閲覧。
  12. ^ 「小児腫瘍財団」NF1に関するシノドス：応募者募集小児腫瘍財団2015年1月1日閲覧。
  13. ^ 「リソース」CTF . 小児腫瘍財団. 2025年8月14日.
  14. ^ 「NFレジストリ」.小児腫瘍財団. 2025年8月14日閲覧。
  15. ^ 2003年度労働省、保健福祉省、教育省および関連機関の歳出予算：労働省。米国：米国政府印刷局。2002年。1243、1247頁。
  16. ^ 「支援の方法：アドボカシー」。小児腫瘍財団。 2014年11月11日閲覧。
  17. ^ 「イベントと募金活動」. How You Can Help . 2025年8月12日. 2014年11月2日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2014年10月15日閲覧。

[1] [2]

  • 公式サイト
  1. ^ 引用エラー: 名前付き参照が呼び出されましたが、定義されていません (ヘルプ ページを参照してください)。 :5
  2. ^ 引用エラー: 名前付き参照が呼び出されましたが、定義されていません (ヘルプ ページを参照してください)。 :6
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