エラミプレチド
化合物

医薬品化合物
エラミプレチド
臨床データ
商号フォルジニティ
その他の名前SS-31、MTP-131、ベンダビア
ライセンスデータ

投与経路		皮下
ATCコード
  • なし
法的地位
法的地位
識別子
  • (2 S )-6-アミノ-2-[[(2 S )-2-[[(2 R )-2-アミノ-5-(ジアミノメチリデンアミノ)ペンタノイル]アミノ]-3-(4-ヒドロキシ-2,6-ジメチルフェニル)プロパノイル]アミノ]-N - [(2 S )-1-アミノ-1-オキソ-3-フェニルプロパン-2-イル]ヘキサンアミド
CAS番号
  • 736992-21-5
  • HClとして:  72244098-12-0
PubChem CID
  • 11764719
ドラッグバンク
  • DB11981
ケムスパイダー
  • 9939410
ユニイ
  • 87GWG91S09
  • HClとして:  E40WZ3BK2D
ケッグ
  • D10925
  • HClとして:  D11542
CompToxダッシュボード （EPA）
  • DTXSID50471988
化学および物理データ
式C 32 H 49 N 9 O 5
モル質量639.802  g·mol −1
3Dモデル（JSmol）
  • インタラクティブ画像
  • CC1=CC(O)=CC(C)=C1C[C@H](NC(=O)[C@H](N)CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(=O)N[C@@H](CC2=CC=CC=C2)C(N)=O
  • InChI=1S/C32H49N9O5/c1-19-15-22(42)16-20(2)23(19)18-27(41-29(44)24(34)1) 1-8-14-38-32(36)37)31(46)39-25(12-6-7-13-33)30(45)40-26(28(35)43)17-21- 9-4-3-5-10-21/h3-5,9-10,15-16,24-27,42H,6-8,11-14,17-18,33-34H2,1-2H3,(H2,35,43)(H,39,46)(H,40,45)(H,41,44)(H4,36,37,38)/t24-,25+,26+,27+/m1/s1
  • キー:SFVLTCAESLKEHH-WKAQUBQDSA-N

エラミプレチド（開発コードSS-31、MTP-131）[2]は、フォルジニティというブランド名で販売されており、バース症候群の治療薬です。[1] [3]エラミプレチドはミトコンドリアカルジオリピン結合薬です。[1]塩酸塩として使用されます。[1]皮膚の下に注射（皮下注射）して投与されます。[1]

臨床試験で確認された最も一般的な副作用には、軽度から中等度の注射部位反応が含まれます。[4]

エラミプレチドは2025年9月に米国で医療用として承認されました。[4]

医療用途

エラミプレチドは、体重30キログラム（66ポンド）以上のバース症候群患者の筋力改善に適応があります。 [1]

バース症候群は、ミトコンドリア（細胞のエネルギー産生部位）の稀で重篤な生命を脅かす疾患です。[4]バース症候群は主に男性に発症し、典型的には乳児期に重度の心不全を発症し、早期死亡を引き起こします。[4]青年期や成人期まで生存した患者は、しばしば疲労感、スタミナ低下、運動不耐性などの症状を示します。[4]バース症候群患者の生活の質と日常生活機能は、生涯にわたって著しく影響を受けます。[4]

エラミプレチドは、心不全、黄斑変性、創傷治癒促進、高血圧など、他の多くの適応症についても研究されているが、現在はバルト症候群の治療薬としてのみ医学的に承認されている。[5] [6] [ 7 ] [8] [9] [ 10 ] [ 11 ] [12] [13 ] [14] [引用過剰]

社会と文化

エラミプレチドは、2025年9月に米国で医療用として承認されました。[4]米国食品医薬品局（FDA）は、エラミプレチドの優先審査および小児希少疾患指定の申請を承認しました。 [4] FDAは、ステルス・バイオセラピューティクス社にフォージニティの迅速承認を与えました。[4]

名前

エラミプレチドは国際的な一般名である。[15]

エラミプレチドはForzinityというブランド名で販売されています。[16]

参考文献

  1. ^ abcdef https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215244s000lbl.pdf [ベア URL PDF ]
  2. ^ Szeto HH (2014). 「ミトコンドリアの生体エネルギーを回復させる治療薬として、ファーストインクラスのカルジオリピン保護化合物」. British Journal of Pharmacology . 171 (8): 2029– 2050. doi :10.1111/bph.12461 (2025年11月18日非アクティブ). PMC 3976620.  PMID 24117165  .{{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  3. ^ Jacob N, Schecter D, Marshall M, Bansal N, Lamour J, Vernon H, et al. (2025). 「バルト症候群の管理におけるエラミプレチド：最新のエビデンスと症例報告」. Molecular Genetics and Metabolism . 146 ( 1– 2) 109220. doi :10.1016/j.ymgme.2025.109220 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMID  40816230.{{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  4. ^ abcdefghi 「FDA、バース症候群の初の治療法に迅速承認を付与」米国食品医薬品局（FDA） 2025年9月19日。 2025年9月20日閲覧。 パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  5. ^ Steggall A, Mordi I, Lang C (2017). 「心不全治療における代謝調節とミトコンドリア機能不全の標的化」. Diseases . 5 (2): 14. doi : 10.3390/diseases5020014 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMC 5547981. PMID 28933367  . {{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  6. ^ Cano Sanchez M, Lancel S, Boulanger E, Neviere R (2018). 「創傷治癒障害の治療における酸化ストレスとミトコンドリア機能不全の標的化：系統的レビュー」.抗酸化物質. 7 (8): 98. doi : 10.3390/antiox7080098 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMC 6115926. PMID  30042332 . {{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  7. ^ Eirin A, Lerman A, Lerman LO (2018). 「ミトコンドリアの健康促進による高血圧治療」Current Hypertension Reports . 20 (10) 89. doi :10.1007/s11906-018-0889-4 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMC 6524134 . PMID  30120623. {{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  8. ^ Szeto HH (2019). 「ステルスペプチドは細胞のパワーハウスを標的とし、稀少疾患および一般的な加齢関連疾患と闘う」. Protein & Peptide Letters . 25 (12): 1108– 1123. doi :10.2174/0929866525666181101105209 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMID  30381054.{{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  9. ^ Obi C, Smith AT, Hughes GJ, Adeboye AA (2022). 「エラミプレチドによるミトコンドリア機能不全の標的化」. Heart Failure Reviews . 27 (5): 1925– 1932. doi :10.1007/s10741-021-10199-2 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMID  35037146.{{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  10. ^ Nhu NT, Xiao S, Liu Y, Kumar VB, Cui Z, Lee S (2022). 「ミトコンドリア標的小分子テトラペプチドエラミプレチドの神経変性における神経保護効果」. Frontiers in Integrative Neuroscience . 15 747901. doi : 10.3389/fnint.2021.747901 (2025年11月18日非アクティブ). PMC 8801496. PMID  35111001 . {{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  11. ^ Tung C, Varzideh F, Farroni E, Mone P, Kansakar U, Jankauskas SS, et al. (2025). 「エラミプレチド：その構造、作用機序、そして治療の可能性に関するレビュー」. International Journal of Molecular Sciences . 26 (3): 944. doi : 10.3390/ijms26030944 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMC 11816484. PMID 39940712  . {{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  12. ^ Sabbah HN, Alder NN, Sparagna GC, Bruce JE, Stauffer BL, Chao LH, et al. (2025). 「エラミプレチドのミトコンドリア作用機序と治療効果に関する最新知見」. Biomedicine & Pharmacotherapy . 187 118056. doi :10.1016/j.biopha.2025.118056 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMC 12164653. PMID  40294492 . {{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  13. ^ Radovic M、Gartzke LP、Wink SE、Van Der Kleij JA、Politiek FA、Krenning G (2025)。 「長寿命化のための電子輸送システムの目標」。生体分子。15 (5): 614. doi : 10.3390/biom15050614 (2025 年 11 月 18 日に非アクティブ)。PMC 12109555。PMID  40427507。 {{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  14. ^ Patel PS, Pabla NS, Bajwa A (2025). 「急性腎障害の治療におけるミトコンドリアを用いた治療法」Seminars in Nephrology 151676. doi :10.1016/j.semnephrol.2025.151676 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMID  41027799.{{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  15. ^ 世界保健機関(2016). 「医薬品物質の国際一般名（INN）：推奨INN：リスト75」. WHO医薬品情報. 30 (1). hdl : 10665/331046 .
  16. ^ 「ステルス・バイオセラピューティクス、進行性で生命を脅かす超希少遺伝性疾患バース症候群の初の治療薬、フォルジニティ（エラミプレチド塩酸塩）のFDA迅速承認を発表」（プレスリリース）。ステルス・バイオセラピューティクス。2025年9月19日。 2025年9月20日閲覧– PR Newswire経由。

さらに読む

  • Kloner RA, Shi J, Dai W (2015年2月). 「心筋梗塞後左室リモデリングを軽減するための新たな治療法」Annals of Translational Medicine 3 (2): 20. doi :10.3978/j.issn.2305-5839.2015.01.13 (2025年11月18日現在非アクティブ). PMC  4322169. PMID  25738140.{{cite journal}}: CS1 maint: DOIは2025年11月時点で非アクティブです（リンク）
  • 「エラミプレチド（コード：C171874）」EVS Explore . 2025年9月20日閲覧。
  • 「エラミプレチド塩酸塩（コード：C171875）」EVS Explore . 2025年9月20日閲覧。
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