エプロンテルセン

エプロンテルセン
臨床データ
商号ワイヌア
その他の名前AKCEA-TTR-LRx
AHFS / Drugs.comエプロンテルセン
ライセンスデータ
投与経路皮下
ATCコード
法的地位
法的地位
識別子
  • すべて- P -アンボ-5'- O -(((6-(5-((トリス(3-(6-(2-アセトアミド-2-デオキシ-β- D -ガラクトピラノシルオキシ)ヘキシルアミノ)-3-オキソプロポキシメチル))メチル)アミノ-5-オキソペンタナミド)ヘキシル))ホスホ)-2'- O -(2-メトキシエチル)-5-メチル- P -チオウリジリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)-5-メチルシチジリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)-5-メチルウリジリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)-5-メチルウリジリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)グアニリル-(3'→5')-2'-デオキシ- P -チオグアニリル-(3'→5')- P -チオチミジリル-(3'→5')- P -チオチミジリル-(3'→5')-2'-デオキシ- P -チオアデニリル-(3'→5')-2'-デオキシ- 5-メチル- P -チオシチジリル-(3'→5')-2'-デオキシ- P -チオアデニリル-(3'→5')- P -チオチミジリル-(3'→5')-2'-デオキシ- P -チオグアニリル-(3'→5')-2'-デオキシ- P -チオアデニリル-(3'→5')-2'-デオキシ- P -チオアデニリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)アデニリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)-5-メチルウリジリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)-5-メチル- P -チオシチジリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)-5-メチル- P -チオシチジリル-(3'→5')-2'- O -(2-メトキシエチル)-5-メチルシチジン
CAS番号
ドラッグバンク
ユニイ
ケッグ
化学および物理データ
式C 296 H 437 N 77 O 156 P 20 S 13
モル質量8 606 .39  g·mol −1
  • COCCO[C@@H]1[C@H](O)[C@@H](COP(O)(=S)O[C@H]2[C@@H](OCCOC)[C@H](n3cc(C)c(N)nc3=O)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2[C@@H](OCCOC)[C@H](n3cc(C)c(N)nc3=O)O[C@@H]2COP(=O)(O)O[C@H]2[C@@ H](OCCOC)[C@H](n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)O[C@@H]2COP(=O)(O)O[C@H]2[C@@H](OCCOC)[C@H](n3cnc4c(N)ncnc43)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cnc4c(N)ncnc43)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2 C[C@H](n3cnc4c(N)ncnc43)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cnc4c(=O)[nH]c(N)nc43)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cnc 4c(N)ncnc43)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cc(C)c(N)nc3=O)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cnc4c(N)ncnc43)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)O[C@@H]2 COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2C[C@H](n3cnc4c(=O)[nH]c(N)nc43)O[C@@H]2COP(=O)(O)O[C@H]2[C@@H](OCCOC)[C@H](n3cnc4c(=O)[nH]c(N)nc43)O [C@@H]2COP(=O)(O)O[C@H]2[C@@H](OCCOC)[C@H](n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)O[C@@H]2COP(=O)(O)O[C @H]2[C@@H](OCCOC)[C@H](n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)O[C@@H]2COP(=O)(O)O[C@H]2[C@@H](OCCOC)[C@H ](n3cc(C)c(N)nc3=O)O[C@@H]2COP(O)(=S)O[C@H]2[C@@H](OCCOC)[C@H](n3cc(C)c(=O)[nH]c3=O)O[C@@H]2COP(=O)(O)OCCCCCCCNC(=O)CCCC(=O)NCC(COCCC(=O)NCCCCCCO[C@@H]2O[C@H](CO)[C@H](O)[C @H](O)[C@H]2NC(C)=O)(COCCC(=O)NCCCCCCO[C@@H]2O[C@H](CO)[C@H](O)[C@H](O)[C@H]2NC(C)=O)OCCC(=O)NCCCCCCO[C@@H]2O[C@H](CO)[C@H](O)[C@H](O)[C@H]2NC(C)=O)O[C@H]1n1cc(C)c(N)nc1=O
  • InChI=1S/C296H437N77O156P20S13/c1-140-89-354(284(402)336-240(140)297)193-79-155(511-538(429,5) 51)479-109-173-161(84-198(493-173)367-133-326-207-246(303)316-128-321-251(207)367)517-543(434、 556)478-108-172-158(82-196(491-172)357-96-147(8)260(394)349-291(357)409)514-540(431,553)483-113-177-164(88-202(497-177)371-137-331-212-256(371)342-282(308)345-266(212)400)519-545(436,558) 482-111-175-162(85-199(495-175)368-134-327-208-247(304)317-129-322-252(208)368)518-544(435,557)481-112-176-163(86-200(496-176)369-135-328-209-248(305)318-130-323-253(209)369)520-546(437,5 59)485-121-186-226(235(458-74-64-446-21)276(507-186)372-138-329-210-249(306)319-131-324-254(210)372)526-535(424,425)472-118-181-223(233(456-72-62-444-19)272(501-181)364-99-150(11)263(397)3 52-294(364)412)523-536(426,427)474-120-184-228(237(460-76-66-448-23)273(503-184)360-92-143(4)243(300)339-287(360)405)528-549(440,562)487-123-187-229(239(462-78-68-450-25)274(505-187)361-9 3-144(5)244(301)340-288(361)406)529-547(438,560)484-114-178-217(388)230(453-69-59-441-16)268(498-178)358-90-141(2)241(298)337-285(358)403)169(488-193)105-477-542(433,555)516-160-83-197(366 -132-325-206-245(302)315-127-320-250(206)366)494-174(160)110-480-539(430,552)513-157-81-195(356-95-146(7)259(393)348-290(356)408)489-170(157)106-475-537(428,550)512-156-80-194(355-94-145( 6)258(392)347-289(355)407)490-171(156)107-476-541(432,554)515-159-87-201(370-136-330-211-255(370)341-281(307)344-265(211)399)492-168(159)104-469-531(416,417)524-224-182(506-277(236(224)459 -75-65-447-22)373-139-332-213-257(373)343-283(309)346-267(213)401)119-473-533(420,421)522-222-179(499-271(232(222)455-71-61-443-18)363-98-149(10)262(396)351-293(363)411)116-470-532(418,41 9)521-221-180(500-270(231(221)454-70-60-442-17)362-97-148(9)261(395)350-292(362)410)117-471-534(422,423)525-225-185(504-269(234(225)457-73-63-445-20)359-91-142(3)242(299)338-286(359)404)12 2-486-548(439,561)527-227-183(502-275(238(227)461-77-67-449-24)365-100-151(12)264(398)353-295(365)413)115-468-530(414,415)467-55-41-33-29-37-48-310-188(380)43-42-44-189(381)314-124-296(46 6-58-47-192(384)313-51-36-28-32-40-54-465-280-205(335-154(15)379)220(391)216(387)167(103-376)510-280,125-451-56-45-190(382)311-49-34-26-30-38-52-463-278-203(333-152(13)377)218(389)214(385) 165(101-374)508-278)126-452-57-46-191(383)312-50-35-27-31-39-53-464-279-204(334-153(14)378)21 9(390)215(386)166(102-375)509-279/h89-100,127-139,155-187,193-205,214-239,268-280,374-376,385- 391H,26-88,101-126H2,1-25H3,(H,310,380)(H,311,382)(H,312,383)(H,313,384)(H,314,381)(H,333,377)(H,334,378)(H,335,379)(H,414,415)(H,416,417)(H,418,419)(H,420,421)(H,422,423)(H,424,425)(H,426 ,427)(H,428,550)(H,429,551)(H,430,552)(H,431,553)(H,432,554)(H,433,555)(H,434,556)(H,435,557)(H,436,558)(H,437,559)(H,438,560)(H,439,561)(H,440,562)(H2,297,336,402)(H2,298,337,403)(H2,299 ,338,404)(H2,300,339,405)(H2,301,340,406)(H2,302,315,320)(H2,303,316,321)(H2,304,317,322)(H2,305,318,323)(H2,306,319,324)(H,347,392,407)(H,348,393,408)(H,349,394,409)(H,350,395,410)(H,351,396,411)(H,352,397,412)(H,353,398,413)(H3,307,341,344,399)(H3,308,342,345, 400)(H3,309,343,346,401)/t155-,156-,157-,158-,159-,160-,161-,162-,163-,164 -,165+,166+,167+,168+,169+,170+,171+,172+,173+,174+,175+,176+,177+,178+,179+,180+,181+,182+,183+,184+,185+,186+,187+,193+,194+,195+,196+,197+,198+,19 9+、200+、201+、202+、203+、204+、205+、214-、215-、216-、217+、218+、219+、220+、221+、222+、223+、224+、225+、226+、227+、228+、229+、230+、231+、232+、233+、234+、235+、236+、2 37+,238+,239+,268+,269+,270+,271+,272+,273+,274+,275+,276+,277+,278+,279+, 280+,537?,538?,539?,540?,541?,542?,543?,544?,545?,546?,547?,548?,549?/m0/s1
  • キー:SPMKIPFVYCMYNS-KCPXHCKUSA-N

エプロンテルセンは、ワイヌアというブランド名で販売されており、トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの治療薬です。[ 3 ]エプロンテルセンは、トランスサイレチンを標的としたアンチセンスオリゴヌクレオチドです。[ 3 ]エプロンテルセンは、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの治療薬として、アイオニス・ファーマシューティカルズとアストラゼネカによって開発されました。[ 6 ] [ 7 ] [ 8 ] [ 9 ]

エプロンテルセンは、米国では2023年12月、英国では2024年10月に医療用として承認されました。[ 3 ] [ 10 ] [ 11 ] [ 12 ] [ 13 ]

医療用途

エプロンテルセンは、成人における遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの多発神経障害の治療に適応があります。 [ 3 ]

副作用

最も一般的な副作用はビタミンAの減少と嘔吐である。[ 3 ]

社会と文化

2024年10月、欧州医薬品庁のヒト用医薬品委員会は、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス（ATTRv）およびステージ1または2の多発性神経障害の成人の治療を目的とした医薬品ワインズアの販売承認を推奨する肯定的な意見を採択しました。[ 4 ]この医薬品の申請者はアストラゼネカABです。[ 4 ] [ 14 ]エプロンテルセンは、2025年3月に欧州連合で医療用として承認されました。[ 4 ] [ 5 ]

名前

エプロンテルセンは国際的な一般名である。[ 15 ]

参考文献

  1. ^ 「ワイヌア事件の判決要旨」医薬品・健康製品ポータルサイト。2012年9月1日。 2024年11月13日閲覧。
  2. ^ 「ワイヌアに関する規制決定概要」 . Drug and Health Products Portal . 2024年6月19日. 2024年12月27日閲覧。
  3. ^ a b c d e f “Wainua- eplontersen injection, solution” . DailyMed . 2023年12月21日. 2024年2月26日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年2月26日閲覧。
  4. ^ a b c d "ワインズア EPAR"。欧州医薬品庁 (EMA)。 2024 年 10 月 17 日。2024 年10 月 19 日に取得。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を保有するこの情報源からコピーされました。出典を明記すれば、複製は許可されます。
  5. ^ a b「Wainzua PI」 .医薬品連合登録簿. 2025年3月7日. 2025年3月22日閲覧。
  6. ^ 「Ionis社、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドポリニューロパチー（ATTRv-PN）の治療薬エプロンテルセンの新薬申請がFDAに受理されたと発表」（プレスリリース）。Ionis Pharmaceuticals. 2023年3月7日。2023年9月26日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年12月21日閲覧– PR Newswire経由。
  7. ^ Coelho, Teresa; Waddington Cruz, Márcia; Chao, Chi-Chao; Parman, Yeşim; Wixner, Jonas; Weiler, Markus; et al. (2023年2月). 「エプロンテルセンのオープンラベル第3相試験であるNEURO-TTRansformにおける遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス多発ニューロパチー（ATTRv-PN）患者の特徴」 . Neurology and Therapy . 12 (1): 267– 287. doi : 10.1007/s40120-022-00414- z . PMC 9837340. PMID 36525140 .  
  8. ^コエリョ、テレサ;マルケス、ウィルソン。ダスグプタ、ノエル R.チャオ、チーチャオ。パーマン、イェシム。フランサ、マルコンデス・カヴァルカンテ。他。 (2023 年 10 月)。「多発性神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに対するエプロンター​​セン」。アメリカ医師会雑誌。330 (15): 1448–1458 .土井: 10.1001/jama.2023.18688。PMC 10540057。PMID 37768671。  
  9. ^ Diep, John K.; Yu, Rosie Z.; Viney, Nicholas J.; Schneider, Eugene; Guo, Shuling; Henry, Scott; et al. (2022年12月). 「トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬として開発中のアンチセンスオリゴヌクレオチド、エプロンテルセンの母集団薬物動態／薬力学モデリング」. British Journal of Clinical Pharmacology . 88 (12): 5389– 5398. doi : 10.1111 / bcp.15468 . PMID 35869634. S2CID 250989659 .  
  10. ^ 「エプロンテルセン：FDA承認薬」 .米国食品医薬品局（FDA） . 2023年12月21日閲覧。
  11. ^ 「ワイヌア（エプロンテルセン）が米国で遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスによる多発神経障害の成人患者治療薬として規制当局の承認を取得」 Ionis Pharmaceuticals, Inc.（プレスリリース）2023年12月21日。2023年12月22日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年12月22日閲覧。
  12. ^ 「ワイヌア（エプロンテルセン）が、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスによる多発神経障害の成人患者に対する治療薬として、米国で初めて規制当局の承認を取得」。アストラゼネカ米国（プレスリリース）。2023年12月22日。2023年12月22日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年12月22日閲覧。
  13. ^ 「エプロンテルセン、稀な遺伝性神経疾患または多発神経障害を持つ成人の治療薬として承認」 GOV.UK 、 2024年10月16日。 2024年10月21日閲覧。
  14. ^ 「ヒト用医薬品委員会（CHMP）会議のハイライト 2024年10月14～17日」欧州医薬品庁（EMA） 2024年10月18日2024年10月21日閲覧。
  15. ^世界保健機関(2021). 「医薬品物質の国際一般名（INN）：推奨INN：リスト85」. WHO医薬品情報. 35 (1). hdl : 10665/340684 .
  • ClinicalTrials.govにおける「NEURO-TTRansform：遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドポリニューロパチー患者におけるエプロンテルセン（旧称ION-682884、IONIS-TTR-LRx、AKCEA-TTR-LRx）の有効性と安全性を評価する試験」の臨床試験番号NCT04136184
  • ClinicalTrials.govにおける「家族性アミロイドポリニューロパチーにおけるイノテルセンの有効性と安全性」の臨床試験番号NCT01737398
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