エプレネタポプト

エプレネタポプト
識別子
	IUPAC名 2-(ヒドロキシメチル)-2-(メトキシメチル)-1-アザビシクロ[2.2.2]オクタン-3-オン;
CAS番号	5291-32-7;
PubChem CID	52918385;
ドラッグバンク	DB11684;
ケムスパイダー	24606048;
ユニイ	Z41TGB4080;
ケッグ	D12192;
チェムブル	ChEMBL3186011;
CompToxダッシュボード（EPA）	DTXSID401164013;
化学および物理データ
式	C 10 H 17 N O 3
モル質量	199.250 g·mol −1
3Dモデル（JSmol）	インタラクティブ画像;
	笑顔 COCC1(C(=O)C2CCN1CC2)CO;
	InChI InChI=1S/C10H17NO3/c1-14-7-10(6-12)9(13)8-2-4-11(10)5-3-8/h8,12H,2-7H2,1H3; キー:BGBNULCRKBVAKL-UHFFFAOYSA-N;

エプレネタポプト（APR-246 ）は、悪性腫瘍の発生初期段階で不活性型に変異することが多い腫瘍抑制遺伝子p53の特定の変異型を再活性化することで作用する実験的な抗がん剤です。長年にわたり様々ながんの治療薬として研究され、臨床試験の後期段階まで進みましたが、結果が一貫していないため、いまだ医療用として承認されていません。しかしながら、特に他の抗がん剤との併用療法として、あるいはエプレネタポプトによる治療に感受性があると考えられる特定のp53変異型を有するがん患者を対象に、研究が続けられています。^{[ 1 ]}^{[ 2 ]}^{[ 3 ]}^{[ 4 ]}^{[ 5 ]}

参考文献

^ Duffy MJ, Synnott NC, Crown J (2017年9月). 「癌治療の標的としての変異p53」. European Journal of Cancer . 83 : 258–265 . doi : 10.1016/j.ejca.2017.06.023 . PMID 28756138 .
^ Daver N, Wei AH, Pollyea DA, Fathi AT, Vyas P, DiNardo CD (2020年10月). 「急性骨髄性白血病における新たな治療法の方向性：次の章」 . Blood Cancer Journal . 10 (10): 107. doi : 10.1038/s41408-020-00376-1 . PMC 7599225. PMID 33127875 .
^ Palacios-Berraquero ML, Alfonso-Piérola A (2021年5月). 「MDS患者に対する現在の治療：個別化治療への道」 . Journal of Clinical Medicine . 10 (10): 2107. doi : 10.3390/jcm10102107 . PMC 8153316. PMID 34068316 .
^ Mishra A, Tamari R, DeZern AE, Byrne MT, Gooptu M, Chen YB, et al. (2022年12月). 「TP53変異急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群に対する同種造血幹細胞移植後のエプレネタポプトとアザシチジンの併用療法」. Journal of Clinical Oncology . 40 (34): 3985– 3993. doi : 10.1200/JCO.22.00181 . PMID 35816664 .
^ Pereira MP, Herrity E, Kim DD (2024年4月). 「TP53変異急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群：生物学、治療の課題、そして今後のアプローチ」Annals of Hematology . 103 (4): 1049– 1067. doi : 10.1007/s00277-023-05462-5 . PMID 37770618 .

[1] Duffy MJ, Synnott NC, Crown J (2017年9月). 「癌治療の標的としての変異p53」. European Journal of Cancer . 83 : 258–265 . doi : 10.1016/j.ejca.2017.06.023 . PMID 28756138 .

[2] Daver N, Wei AH, Pollyea DA, Fathi AT, Vyas P, DiNardo CD (2020年10月). 「急性骨髄性白血病における新たな治療法の方向性：次の章」 . Blood Cancer Journal . 10 (10): 107. doi : 10.1038/s41408-020-00376-1 . PMC 7599225. PMID 33127875 .

[3] Palacios-Berraquero ML, Alfonso-Piérola A (2021年5月). 「MDS患者に対する現在の治療：個別化治療への道」 . Journal of Clinical Medicine . 10 (10): 2107. doi : 10.3390/jcm10102107 . PMC 8153316. PMID 34068316 .

[4] Mishra A, Tamari R, DeZern AE, Byrne MT, Gooptu M, Chen YB, et al. (2022年12月). 「TP53変異急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群に対する同種造血幹細胞移植後のエプレネタポプトとアザシチジンの併用療法」. Journal of Clinical Oncology . 40 (34): 3985– 3993. doi : 10.1200/JCO.22.00181 . PMID 35816664 .

[5] Pereira MP, Herrity E, Kim DD (2024年4月). 「TP53変異急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群：生物学、治療の課題、そして今後のアプローチ」Annals of Hematology . 103 (4): 1049– 1067. doi : 10.1007/s00277-023-05462-5 . PMID 37770618 .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

識別子

IUPAC名 2-(ヒドロキシメチル)-2-(メトキシメチル)-1-アザビシクロ[2.2.2]オクタン-3-オン
CAS番号	5291-32-7
PubChem CID	52918385
ドラッグバンク	DB11684
ケムスパイダー	24606048
ユニイ	Z41TGB4080
ケッグ	D12192
チェムブル	ChEMBL3186011
CompToxダッシュボード（EPA）	DTXSID401164013
化学および物理データ
式	C ₁₀H ₁₇N O ₃
モル質量	199.250 g·mol ⁻¹
3Dモデル（JSmol）	インタラクティブ画像
笑顔 COCC1(C(=O)C2CCN1CC2)CO
InChI InChI=1S/C10H17NO3/c1-14-7-10(6-12)9(13)8-2-4-11(10)5-3-8/h8,12H,2-7H2,1H3 キー:BGBNULCRKBVAKL-UHFFFAOYSA-N