エマパルマブ

エマパルマブ
モノクローナル抗体
タイプ全抗体
ソース人間
ターゲットIFN-γ
臨床データ
発音/ ˈ ɛ m ə p ə l ˌ u m ə b / EM -a- PAL -eu-mab [ 1 ]
商号ガミファント
その他の名前NI-0501、エマパルマブ-lzsg
AHFS / Drugs.comモノグラフ
メドラインプラスa619024
ライセンスデータ
投与経路静脈内
ATCコード
法的地位
法的地位
識別子
CAS番号
ドラッグバンク
ケムスパイダー
  • なし
ユニイ
ケッグ
化学および物理データ
式C 6430 H 9898 N 1718 O 2038 S 46
モル質量145 352 .66  g·mol −1

エマパルマブは、ガミファントというブランド名で販売されており、抗インターフェロンガンマ（IFNγ）抗体薬であり、血球貪食性リンパ組織球症（HLH）の治療に使用されますが、 [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ]治癒法はありません。[ 6 ]

最も一般的な副作用としては、感染症、高血圧、注入関連反応、発熱などがある。[ 3 ]

米国食品医薬品局（FDA）は、これをファーストインクラスの医薬品とみなしている。[ 7 ]

2025年6月、米国食品医薬品局（FDA）は、スチル病患者のマクロファージ活性化症候群（MAS）の治療薬としてエマパルマブ-lzsgを承認した。[ 8 ]

医療用途

エマパルマブは、従来のHLH療法で難治性、再発性、進行性、または不耐性を示す原発性血球貪食性リンパ組織球症（HLH）の治療に使用される。[ 3 ]

副作用

エマパルマブのFDA承認につながった臨床試験で報告された副作用の中で最も多かったのは、感染症（56%）、高血圧（41%）、注入反応（27%）、発熱（24%）でした。[ 2 ] [ 9 ] FDA承認につながった臨床試験では、被験者の約半数に重篤な副作用が発生しました。[ 9 ]

薬理学

作用機序

HLHでは、IFN-γの過剰分泌が疾患の発症に寄与していると考えられています。[ 2 ]エマパルマブはIFN-γに結合して中和し、病理学的影響の誘発を防ぎます。[ 2 ]

薬物動態学

ポリペプチドと呼ばれるアミノ酸鎖でできた他の抗体ベースの薬と同様に、エマパルマブは体内の通常の異化作用によって小さなペプチドに分解されます。[ 2 ]

社会と文化

米国食品医薬品局（FDA）は、第II相試験の予備データに基づいて、2010年と2020年に希少疾病用医薬品の指定[ 10 ] [ 11 ]、 2016年に画期的治療薬の指定を付与した。 [ 12 ]

2020年7月と2020年11月に、欧州医薬品庁（EMA）はエマパルマブの販売承認を拒否するよう勧告した。[ 13 ] [ 14 ]

2025年6月、FDAはスチル病患者のマクロファージ活性化症候群（MAS）の治療薬としてエマパルマブ-lzsgを承認した。[ 8 ]

研究

エマパルマブの研究名はNI-0501であった。[ 1 ]第II/III相試験は2013年に開始され、2018年8月現在も継続中である。[ 15 ]この試験は、従来の治療で改善が見られなかった18歳未満の患者を対象としている。[ 16 ]この研究は、EUが資金提供するFP7プロジェクト「FIGHT-HLH（306124）」の一環として実施された。

参考文献

  1. ^ a b「USAN評議会が採用した非独占的名称に関する声明」（PDF）2018年11月21日閲覧。
  2. ^ a b c d e "Gamifant (-emapalumab-lzsg 注射)" . DailyMed . 2020 年 6 月 30 日. 2020 年10 月 7 日閲覧。
  3. ^ a b c「FDA、血球貪食性リンパ組織球症の治療薬としてエマパルマブを承認」米国食品医薬品局（FDA） 2018年11月20日。 2021年3月19日閲覧。パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  4. ^ 「FDA、原発性血球貪食性リンパ組織球症（HLH）に適応する初にして唯一の治療薬、ガミファント（エマパルマブ-lzsg）を承認」（プレスリリース）。Sobi。2018年11月20日。 2018年11月21日閲覧– Business Wire経由。
  5. ^ Cheloff AZ, Al-Samkari H (2020年7月). 「血球貪食性リンパ組織球症の治療におけるエマパルマブ」. Drugs of Today . 56 (7): 439– 446. doi : 10.1358/dot.2020.56.7.3145359 . PMID 32648854 . S2CID 220473902 .  
  6. ^ ClinicalTrials.govにおける「抗インターフェロンガンマモノクローナル抗体NI-0501による治療を受けたHLH患者の長期追跡調査」の臨床試験番号NCT02069899
  7. ^ 2018年の新薬治療承認。米国食品医薬品局（FDA）（報告書）。2019年1月。2019年8月26日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。 2020年9月16日閲覧。
  8. ^ a b「FDA、Sobi社のGamifantを重度の炎症性関節炎合併症の治療薬として承認 - PMLiVE」 pmlive.com 2025年6月30日. 2025年6月30日閲覧。
  9. ^ a b「エマパルマブ、希少原発性血球貪食性リンパ組織球症に承認」。Rare Disease Report。2018年11月22日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年11月22日閲覧。
  10. ^ 「エマパルマブの希少疾病用医薬品の指定と承認」米国食品医薬品局（FDA） 2020年9月25日。 2023年12月15日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年3月19日閲覧。
  11. ^ 「エマパルマブの希少疾病用医薬品の指定と承認」米国食品医薬品局（FDA） 2010年3月26日。 2023年12月11日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年3月19日閲覧。
  12. ^ 「Novimmune社のNI-0501が米国FDAより原発性血球貪食性リンパ組織球症（HLH）患者の治療薬として画期的治療薬の指定を受ける - FierceBiotech」 www.fiercebiotech.com 2016年3月16日
  13. ^ 「Gamifant：ECの決定待ち」。欧州医薬品庁。2020年7月24日。 2020年9月23日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年9月21日閲覧。
  14. ^ 「Gamifant EPAR」 .欧州医薬品庁（EMA） . 2020年7月21日. 2021年3月19日閲覧。
  15. ^ ClinicalTrials.govにおける「原発性血球貪食性リンパ組織球症の小児における抗IFNγ mAbの安全性と有効性を検討する試験」の臨床試験番号NCT01818492
  16. ^ 「NI-0501：原発性血球貪食性リンパ組織球症に罹患した小児における抗IFN-γ mAbの安全性と有効性を調査する研究」www.cincinnatichildrens.org。
  • ClinicalTrials.govにおける「原発性血球貪食性リンパ組織球症の小児における抗IFNγ mAbの安全性と有効性を検討する試験」の臨床試験番号NCT01818492
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