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| 臨床データ | |
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| 商号 | トルセルティック |
| その他の名前 | BGJ-398 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| メドラインプラス | a621041 |
| ライセンスデータ |
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| 妊娠 カテゴリー |
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投与経路 | 経口摂取 |
| 薬物クラス | チロシンキナーゼ阻害剤 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
| CAS番号 |
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| PubChem CID |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニイ |
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| ケッグ |
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| CompToxダッシュボード （EPA） |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 26 H 31 Cl 2 N 7 O 3 |
| モル質量 | 560.48 g·mol −1 |
| 3Dモデル（JSmol） |
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インフィグラチニブは、軟骨無形成症および軟骨低形成症の治療薬として開発中のキナーゼ阻害剤である。[1] [4] [5]
インフィグラチニブは線維芽細胞増殖因子受容体FGFR1、FGFR2、FGFR3を標的とする。[4] [6]
インフィグラチニブは、2021年5月に米国で胆管癌の医療用として高用量で承認されましたが、この適応症での商業化が困難であったため、現在はこの適応症では販売されていません。[4] [7] [8] [9] [10] [11]
医療用途
インフィグラチニブは現在、軟骨無形成症の小児患者を対象とした臨床試験中です。インフィグラチニブは現在、第3相臨床試験中です。[12]
インフィグラチニブはもともと、 FDA承認の検査で線維芽細胞増殖因子受容体2（FGFR2）融合またはその他の再構成が検出された、以前に治療された切除不能な局所進行性または転移性胆管癌（胆管癌）の成人の治療のために、高用量で開発されました。[4] [7]
歴史
米国食品医薬品局（FDA）は、胆管がん（胆管癌）患者108名を対象とした1件の臨床試験（NCT02150967）のエビデンスに基づいてインフィグラチニブを承認した。[7] CBGJ398X2204試験は、多施設共同オープンラベル単群試験であり、地域または中央検査によりFGFR2融合または再構成が認められた、以前に治療済みの切除不能な局所進行または転移性胆管癌患者108名が登録された。[8]試験は、米国、ヨーロッパおよびアジアの18施設で実施された。[7]この試験には、以前に進行癌に対する化学療法による治療を受け、腫瘍にFGFR2遺伝子の特定の種類の異常が認められる胆管癌の成人患者が登録された。[7]参加者は、21日間連続してインフィグラチニブを1日1回経口投与され、その後7日間休薬した。[7]この28日間のサイクルは、病状の進行または副作用が過度に毒性を持つようになるまで投与されました。[7]この試験では、がんの部分的または完全な縮小を達成した参加者の割合と、その縮小がどのくらい持続したか（奏効期間またはDoR）を測定しました。[7]
インフィグラチニブはその後、 FGFR3遺伝子の変異によって引き起こされる疾患である軟骨無形成症の小児患者向けに、より低用量（0.25 mg/kg）で開発されました。第2相試験の予備的結果では、インフィグラチニブを投与された小児患者では、12ヶ月時点での年間身長成長速度のベースラインからの平均変化が+2.51 cm/年であり、重篤な有害事象は認められませんでした。
社会と文化
法的地位
インフィグラチニブは、 2021年にFDA [13]と欧州医薬品庁によって希少疾病用医薬品に指定された。[14] 2021年5月にFDAの迅速承認プログラムの下で医療用として承認された。[7] [8]インフィグラチニブはその後、スポンサーによる薬剤の流通と確認臨床試験の登録の困難さにより商業化から撤退した。[11]
参考文献
- ^ abc "Truseltiq". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2021年11月22日. 2021年12月28日閲覧。
- ^ 「妊娠中の処方薬データベースの更新」Therapeutic Goods Administration (TGA) 2022年5月12日. 2022年4月3日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年5月13日閲覧。
- ^ 「Truseltiqに関するSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省、2014年10月23日。2022年5月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年5月29日閲覧。
- ^ abcde 「Truseltiq-infigratinib capsule」. DailyMed . 2021年6月10日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年6月10日閲覧。
- ^ “インフィグラチニブの研究 | FGFR3 と軟骨無形成症 | QED Tx”. qedtx.com 。2024 年8 月 15 日に取得。
- ^ Botrus G, Raman P, Oliver T, Bekaii-Saab T (2021年4月). 「インフィグラチニブ（BGJ398）：FGFR遺伝子変異陽性肝内胆管癌の治療における治験薬」.治験薬に関する専門家意見. 30 (4): 309– 316. doi :10.1080/13543784.2021.1864320. PMID 33307867. S2CID 229177726.
- ^ abcdefghi 「Drug Trials Snapshots: Truseltiq」.米国食品医薬品局（FDA） . 2021年5月28日. 2023年7月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年8月1日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ abc 「FDA、転移性胆管癌に対するインフィグラチニブの迅速承認を付与」米国食品医薬品局（FDA） . 2021年5月28日. 2023年8月2日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年8月1日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 「BridgeBio Pharmaの関連会社QED TherapeuticsとパートナーのHelsinn Groupが、胆管がん患者に対するTruseltiq（インフィグラチニブ）のFDA承認を発表」（プレスリリース）。BridgeBio Pharma。2021年5月28日。 2021年5月28日閲覧– GlobeNewswire経由。
- ^ 「イノベーションを通じて健康を推進：2021年の新薬療法承認」米国食品医薬品局（FDA） （報告書）。2022年5月13日。 2022年12月6日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。 2023年1月22日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ ab Research、医薬品評価センター（2024年8月9日）。「FDAが転移性胆管癌に対するインフィグラチニブの迅速承認を撤回」FDA。2024年5月20日時点のオリジナルよりアーカイブ。
- ^ Condon, Holly (2023年12月13日). 「BridgeBio、軟骨無形成症の小児を対象としたインフィグラチニブの第3相臨床試験PROPEL 3で、初めて小児に投与されたと発表した」BridgeBio . 2024年8月15日閲覧。
- ^ 「インフィグラチニブの希少疾病用医薬品の指定と承認」米国食品医薬品局（FDA） 2019年9月11日. 2022年10月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年5月30日閲覧。
- ^ “EU/3/21/2475”.欧州医薬品庁. 2022年6月13日. 2023年5月30日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年8月1日閲覧。
外部リンク
- ClinicalTrials.govにおける「進行胆管癌患者を対象とした BGJ398 の第 II 相単群試験」の臨床試験番号NCT02150967
