画期的な1型糖尿病

画期的な1型糖尿病
設立1970年5月28日[ 1 ] (1970年5月28日
創設者リー・デュカット、キャロル・ルリー
23-1907729 [ 3 ]
法的地位501(c)(3)非営利団体[ 2 ]
位置
  • ニューヨーク、ニューヨーク、アメリカ合衆国
方法研究資金政治的アドボカシー教育
収益2億2400万ドル[ 4 ] (2023年)
Webサイトブレークスルーt1d.org
以前は
若年性糖尿病財団(JDF)1970年 - 2012年若年性糖尿病研究財団(JDRF)2012年 - 2024年[ 5 ]

Breakthrough T1D (旧称JDRF ) は、1 型糖尿病(T1D) の研究および支援を行う組織です。

ブレークスルーT1Dは、1型糖尿病の新たな治療法と治療法の開発のための研究に資金を提供しています。同団体は、新たな技術と治療法に向けた連邦政府の研究資金の確保を提唱し、規制当局や政策当局と協力して資金配分に取り組んでいます。また、ブレークスルーT1Dは、1型糖尿病の潜在的な治療法の研究を加速させるため、学界、産業界、臨床医と提携しています。[ 6 ]

この組織は「1型糖尿病の研究に資金を提供する世界有数の組織」と評されている。[ 7 ] [ 8 ]

歴史

ブレークスルーT1Dは、1970年に1型糖尿病の子供を持つ親のグループによって設立されました。[ 9 ]当初は「若年性糖尿病財団」と名付けられていました。[ 10 ]創設メンバーは、研究支援を通じて1型糖尿病とその合併症の治療法を見つけるという目的でこの組織を設立しました。当時としては斬新な組織構造を採用し、専門家ではない人々が研究や支援政策の策定に参加しました。[ 9 ]

続いて国際関連会社が設立されました。

2012年にJDFは若年性糖尿病研究財団に名称を変更し、その後JDRFに短縮されました。[ 10 ]

2019年、JDRFインターナショナルは、1型糖尿病患者であるアーロン・コワルスキー博士を初のCEO兼社長に任命しました。[ 17 ]

2024年、同組織の国際支部は、あらゆる年齢の人々を支援することに焦点を当て、また1型糖尿病があらゆる年齢の人々に影響を与えるという認識の高まりを反映して、JDRFからBreakthrough T1Dに名称を変更し始めました。[ 15 ]オーストラリア支部は、2025年3月31日に最後に名称を変更しました。[ 18 ]

目的

ブレークスルーT1Dは、1型糖尿病とその合併症の治癒、予防、治療における医学のブレークスルーを支援し、促進するために設立されました。これらの目標は、科学的研究と広報活動の両方を通じて追求されています。[ 19 ] [ 20 ] [ 21 ]

研究

ブレークスルー T1D は、主に 2 つの研究目標をサポートしています。

  • 体のインスリン生成能力を回復し、T1D が発症する前に阻止するか、インスリン生成細胞との置換によりインスリン非依存を実現することで、T1D を治療します。
  • 新たな1型糖尿病の資源、技術、治療法が発見されるまで、1型糖尿病の影響を可能な限り最小限に抑えることで生活の改善を目指します。[ 22 ]

ブレークスルーT1Dは、自己免疫療法、細胞療法、合併症の予防、血糖コントロールの4つの戦略的研究分野を優先しています。[ 19 ]

ブレークスルーT1Dによって支援された注目すべき研究の進歩

人工膵臓(AP)システム

2006年、ブレークスルーT1Dは人工膵臓コンソーシアムを設立し、血糖値を制御する技術の利点を調査し、人工膵臓(AP)の普及を促進するために600万ドルの助成金を割り当てました。APシステムは、CGM、インスリンポンプ、アルゴリズムの3つのコンポーネントを統合し、血糖値を測定し、最小限のユーザー入力でインスリンを計算して投与、または投与を控えます。[ 23 ]

2016年にFDAは初のハイブリッド閉ループ(AP)システムを承認した。[ 24 ]

持続血糖モニター(CGM)

2008年、ブレークスルー1型糖尿病財団(Breakthrough T1D)は、持続血糖測定器(CGM)が血糖管理に有効であり、HbA1c値の低下と重度低血糖の発生率低下をもたらすことを実証する臨床試験に資金提供しました。この研究により、1型糖尿病患者にとって大きなメリットが確認され、CGMの保険適用と普及につながりました。[ 25 ]

ツィールド

1980年代、ブレークスルーT1Dは、疾患の進行を遅らせ、停止させ、あるいは逆転させることができる疾患修飾療法の基礎研究への資金提供を開始しました。ブレークスルーT1Dは、数十年にわたりこの種の研究と戦略的投資を継続しました。[ 26 ]

2019年、ブレークスルーT1DはNIHと提携して臨床試験に資金を提供し、その結果、2022年にFDAはT1Dに対する初の疾患修飾療法であるテプリズマブ(Tzield)を承認しました。 [ 27 ] [ 28 ]

資金調達と収入

2023年にブレークスルーT1Dは2億2400万ドルを調達しました。このうち78%は研究資金を含むプログラムに、15%は資金調達に、7%は管理費に費やされました。[ 6 ] ブレークスルーT1Dは2018年に世界中で累計約5億6800万ドルのT1D研究プロジェクトに資金を提供しました。[ 29 ]

上の画像は、2001年から2018年までのブレークスルー1型糖尿病(旧称JDRF)研究費の概要を示しています。 [ 30 ] [ 31 ]

アドボカシー

Breakthrough T1D は、連邦政府の資金援助による T1D 研究を提唱し、T1D コミュニティへの医療の進歩とリソースの提供を促進し、最終的な治療法の開発を目指して T1D の予防、管理、治療に役立つポリシーをサポートしています。

ブレークスルーT1Dは様々な研究を推進してきた。2004年のウォールストリートジャーナルの記事では、著者らはブレークスルーT1Dについて「…抵抗しがたいロビイスト軍団(意志の強い親と病気の子供たちで構成されている)を研究者、政治家、潜在的な寄付者に対して解き放つことに長けている」と述べている。[ 32 ]

特別糖尿病プログラムの継続的な更新

ブレークスルーT1Dは、25年間にわたり「特別糖尿病プログラム」(SDP)[ 33 ]を支援してきました。このプログラムは、年間1億5000万ドル以上の連邦政府資金を受けており、NIHと協力しながらT1D研究のためのリソースと支援を提供しています。 [ 34 ]ブレークスルーT1Dは、米国上院糖尿病議員連盟と協力して、このプログラムへの継続的な資金提供を訴えており、これはブレークスルーT1Dの研究活動にも役立っています。[ 35 ]

インスリンへのアクセスとイノベーション

インスリン費用の高騰と、糖尿病患者の多くがインスリンを使わないか節約していることを示す研究を受けて、[ 36 ] [ 37 ] ブレークスルーT1Dは、インスリンやその他の重要な糖尿病ツールの自己負担額をより予測可能で合理的なものにすることを含め、1型糖尿病患者に対して保険会社がより良い医療補償を提供するよう提唱してきました。この提唱の目的は、人々が自分に適した治療戦略を選択する自由を確保し、人工膵臓/自動インスリン供給システムをカバーすることです。[ 38 ]インスリンの手頃な価格の問題の深刻化を受けて、ブレークスルーT1Dは非営利の製薬会社Civicaと提携し、患者の保険会社に関係なく1バイアルあたり30ドルのインスリンを製造しました。Civicaのインスリンは2025年に一般に発売される予定です。[ 39 ]

ブレークスルーT1Dはまた、2025年から、特定のインスリン製品の1か月分の民間医療保険での費用負担を、35ドルまたはプランの交渉価格の25%(価格譲歩後)のいずれか低い方に上限設定するインスリン法の成立を主張している。[ 40 ]

子ども議会とキッズ・イン・ザ・ハウス

ブレークスルーT1Dは2年ごとに子供会議を開催し、米国と世界中から4歳から17歳までの150人以上の子供たちが主要な意思決定者と会い、T1Dとともに生きる経験を共有し、この病気についての認識を高めています。[ 41 ]

オーストラリアでは、ブレークスルー1型糖尿病の支持者たちは、選挙の年に国会議事堂で開催されるキッズ・イン・ザ・ハウスというイベントで国会議員や主要大臣と会う。[ 42 ] 2024年11月のキッズ・イン・ザ・ハウスで、保健高齢者ケア大臣のマーク・バトラー議員は、ブレークスルー1型糖尿病の研究に5010万ドルを拠出することを約束した。影の保健高齢者ケア大臣のアン・ラストン上院議員も、同額の拠出を確認した。[ 43 ]

政府の日

2018年、国会議事堂でテリー・シーウェル氏とブレークスルーT1D(旧称JDRF)の代表者たち

ブレークスルーT1Dの政府デーは、ボランティアの支援者が自分たちの体験を語り、米国の国家指導者に1型糖尿病の経済的、医療的、そして精神的なコストを説明し、政策対応の策定を支援する毎年恒例のイベントです。[ 44 ]

FDAへのロビー活動

2011年、FDAは1型糖尿病に対するこのような閉ループモニタリングおよび薬物送達デバイスの承認要件を明確にすることを優先事項とし、ガイドライン案を作成中であると発表しました。ブレークスルーT1Dは、これらのガイドラインを緩和するためのキャンペーンを開始しました。[ 45 ] 2016年に最初の閉ループデバイスが承認された後、ブレークスルーT1Dは保険会社にその適用範囲を広げるよう働きかけました。[ 46 ]このキャンペーンでは、糖尿病患者に米国の健康保険の利用方法を教育する活動や、NIHを通じて糖尿病研究への資金提供を継続するよう議会に働きかける活動にもリソースを投入しました。[ 46 ]

FDAへのロビー活動は、1型糖尿病の治療法の発見支援だけでなく、疾患の治療と管理を支援するという組織の段階的な再編の一環でした。この活動範囲の拡大により、FDAは研究資金に加え、教育とアドボカシー活動への資金配分をますます強化しました。[ 21 ]これには、CGM機器の費用負担を求める保険会社へのロビー活動、患者への自己啓発支援の方法の指導、そしてNIHへの資金増額を求める議会へのロビー活動が含まれていました。[ 46 ]

地域社会の関与と教育

ブレークスルーT1Dは、1型糖尿病(T1D)のあらゆる人々を対象に、英語とスペイン語で教育とリソースを提供しています。支援を受ける人々には、1型糖尿病の子どもを持つ親、1型糖尿病の子どもを学校に通わせる子ども、1型糖尿病の妊婦、1型糖尿病の大学生、そして1型糖尿病の成人などがいます。支援の内容は、1型糖尿病の子どものケア、子どもを安全に学校に復帰させること、妊娠と1型糖尿病、成人として1型糖尿病と共に生きること、大学生活と1型糖尿病、そして支援グループなど多岐にわたります。[ 47 ]

ブレークスルーT1Dでは、新たにT1Dと診断された家族が他のT1Dの家族とつながり、相互支援できるようなコミュニティ活動も行っています。[ 48 ]

ケアパック

ブレークスルーT1Dは、T1Dの子供、10代の若者、成人向けのリソースとサポートを含むケアパックを提供しています。[ 49 ]よく知られているケアパックの1つは、米国で「希望のバッグ」と呼ばれ、最近T1Dと診断された子供たちが適応するのを助けるためのおもちゃや絵本が入っています。[ 50 ]オーストラリアでは、このバッグはKIDSACと呼ばれ、受取人ごとに糖尿病のクマ、ルーファスが送られます。[ 51 ]

資金調達

ブレークスルー1型糖尿病は、多くの個人寄付者、企業、財団から資金提供を受けています。また、ウォーキング大会[ 52 ][ 53 ] 、 [ 54 ]などのイベントからも資金を得ています。

著名な寄付者

参照

参考文献

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