レバセチルロイシン
薬

医薬品化合物
レバセチルロイシン
臨床データ
商号アクネウルサ
その他の名前IB1001
AHFS / Drugs.comモノグラフ
メドラインプラスa624063
ライセンスデータ
  • US  DailyMed： レバセチルロイシン
妊娠
カテゴリー
  • 推奨されません

投与経路		経口摂取
ATCコード
  • なし
法的地位
法的地位
識別子
  • N -アセチル- L -ロイシン
CAS番号
  • 1188-21-2
PubChem CID
  • 70912
ドラッグバンク
  • DB16956
ケムスパイダー
  • 1918
ユニイ
  • E915HL7K2O
ケッグ
  • D12967
チェビ
  • チェビ:17786
チェムブル
  • ChEMBL56021
PDBリガンド
  • LAY ( PDBe、RCSB PDB )
CompToxダッシュボード （EPA）
  • DTXSID6045870
ECHA 情報カード100.013.370
化学および物理データ
式C 8 H 15 N O 3
モル質量173.212  g·mol −1
3Dモデル（JSmol）
  • インタラクティブ画像
  • O=C(NC(C(=O)O)CC(C)C)C
  • InChI=1S/C8H15NO3/c1-5(2)4-7(8(11)12)9-6(3)10/h5,7H,4H2,1-3H3,(H,9,10)(H,11,12)/t7-/m0/s1
  • キー:WXNXCEHXYPACJF-ZETCQYMHSA-N

レバセチルロイシン（N-アセチル-L-ロイシン）は、 Aqneursaというブランド名で販売されており、ニーマン・ピック病C型の神経症状の治療薬です。[1] [2]レバセチルロイシンは、アミノ酸ロイシンの修飾型です。[1]これはアセチルロイシンのL型です。経口摂取します。[1]

最も一般的な副作用は、腹痛、嚥下困難、上気道感染症、嘔吐などである。[1] [2]

レバセチルロイシンは、2024年9月に米国で医療用として承認されました。[1] [2] [3]レバセチルロイシンは、米国食品医薬品局（FDA）によってニーマン・ピック病C型の治療薬として承認された2番目の薬剤です。 [2] FDAはこれをファーストインクラスの薬剤であると考えています。[4]

医療用途

レバセチルロイシンは、体重15キログラム（33ポンド）以上の人におけるC型ニーマンピック病の神経症状の治療に適応があります。 [1] [2]

副作用

最も一般的な副作用は、腹痛、嚥下困難、上気道感染症、嘔吐などである。[2]

レバセチルロイシンは妊娠中に使用すると胎児に害を及ぼす可能性がある。[1] [2]

歴史

ニーマン・ピック病C型の治療におけるレバセチルロイシンの安全性と有効性は、ランダム化二重盲検プラセボ対照2期24週間クロスオーバー試験で評価されました。[2]治療期間は各12週間でした。[2]この試験には60人の参加者が登録されました。[2]試験の参加資格は、ニーマン・ピック病C型と確定診断され、少なくとも軽度の疾患関連神経症状を有する4歳以上の参加者でした。[2]参加者は、試験の背景治療として酵素阻害剤であるミグルスタットを投与される可能性がありました。[ 2 ]この試験は、ヨーロッパとオーストラリアの7か国11施設で実施されました。[5]

米国食品医薬品局（FDA）は、レバセチルロイシンの優先審査、ファストトラック、オーファンドラッグ、および小児希少疾患指定の申請を承認した。 [2] FDAは、IntraBio Inc.にAqneursaの承認を与えた。[2]

社会と文化

レバセチルロイシンは2024年9月に米国で医療用として承認されました。[1] [2] [6]

2025年7月、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会は、ニーマン・ピック病C型（NPC）の神経学的症状の治療を目的とした医薬品Aqneursaの販売承認を推奨する肯定的な意見を採択しました。Aqneursaは、体重20キログラム（44ポンド）以上の6歳以上の成人および小児を対象としています。[7]この医薬品の申請者は、IntraBio Ireland Ltd.です。[7] [8]

名前

レバセチルロイシンは国際的な一般名である。[9]

レバセチルロイシンはAqneursaというブランド名で販売されています。[1]

研究

レバセチルロイシンは、GM2ガングリオシドーシス（テイ・サックス病およびサンドホフ病）[10] 、 毛細血管拡張性運動失調症[11] 、レビー小体型認知症[12] 、筋萎縮性側索硬化症、むずむず脚症候群、多発性硬化症、および片頭痛[13]の治療薬として研究されています。

参考文献

  1. ^ abcdefghij 「Aqneursa- levacetylleucine granule, for suspension（懸濁液用）”. DailyMed . 2024年9月24日. 2024年10月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年10月5日閲覧。
  2. ^ abcdefghijklmno 「FDA、ニーマン・ピック病C型の治療薬として新薬を承認」米国食品医薬品局（プレスリリース）2024年9月24日。2024年9月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年9月25日閲覧。 パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  3. ^ 「IntraBio、ニーマン・ピック病C型の治療薬としてAqneursaの米国FDA承認を発表」IntraBio (プレスリリース). 2024年9月25日. 2024年9月26日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年9月26日閲覧。
  4. ^ 2024年の新薬承認(PDF) .米国食品医薬品局(FDA) (報告書). 2025年1月. 2025年1月21日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2025年1月21日閲覧。
  5. ^ 「Drug Trials Snapshots: Aqneursa」.米国食品医薬品局(FDA) . 2024年9月24日. 2025年7月2日閲覧。 パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  6. ^ 「2024年の新薬承認」米国食品医薬品局（FDA） 2024年10月1日。2024年4月19日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年11月29日閲覧。
  7. ^ ab "Aqneursa EPAR".欧州医薬品庁(EMA) . 2025年7月25日. 2025年7月28日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を保有するこの情報源からコピーされました。出典を明記すれば、複製は許可されます。
  8. ^ 「ニーマン・ピック病C型に対する新たな治療法」欧州医薬品庁（EMA）（プレスリリース）2025年7月25日。 2025年7月28日閲覧。
  9. ^ 世界保健機関(2025). 「医薬品物質の国際一般名（INN）：推奨INN：リスト93」. WHO医薬品情報. 39 (1). hdl : 10665/381075 .
  10. ^ Martakis K, Claassen J, Gascon-Bayari J, Goldschagg N, Hahn A, Hassan A, et al. (2023年3月). 「GM2ガングリオシドーシスの小児および成人におけるN-アセチル-L-ロイシンの有効性と安全性」. Neurology . 100 (10): e1072 – e1083 . doi :10.1212/WNL.0000000000201660. PMC 9990862. PMID  36456200 .  
  11. ^ Fields T, Patterson M, Bremova-Ertl T, Belcher G, Billington I, Churchill GC, et al. (2021年1月). 「3つの超稀少神経変性疾患：ニーマン・ピック病C型、GM2ガングリオシドーシス、毛細血管拡張性運動失調症に対する新規治療法アセチル-L-ロイシンの検討のためのマスタープロトコル」. Trials . 22 (1): 84. doi : 10.1186/s13063-020-05009-3 . PMC 7821839. PMID  33482890 . 
  12. ^ Passmore P (2014年4月15日). アムロジピンを血管性認知症の新たな治療薬として検証する臨床試験. ISRCTNレジストリ（報告書）. doi : 10.1186/isrctn31208535 .
  13. ^ Strupp M, Bayer O, Feil K, Straube A (2019年2月). 「アセチルDL-ロイシンによる前兆の有無にかかわらず片頭痛の予防的治療：症例シリーズ」. Journal of Neurology . 266 (2): 525– 529. doi :10.1007/s00415-018-9155-6. PMID  30547273. S2CID  56148131.

さらに読む

  • Churchill GC, Strupp M, Factor C, Bremova-Ertl T, Factor M, Patterson MC, et al. (2021年8月). 「アセチル化は膜輸送体スイッチングを介してロイシンを薬物に変換する」. Scientific Reports . 11 (1): 15812. Bibcode :2021NatSR..1115812C. doi :10.1038/s41598-021-95255-5. PMC  8338929. PMID  34349180 .
  • Bremova-Ertl T, Ramaswami U, Brands M, Foltan T, Gautschi M, Gissen P, et al. (2024年2月). 「ニーマン・ピック病C型におけるN-アセチル-L-ロイシンの試験」. The New England Journal of Medicine . 390 (5): 421– 431. doi :10.1056/NEJMoa2310151. PMID  38294974.
  • Tifft CJ (2024年2月). 「N-アセチル-L-ロイシンと神経変性疾患」.ニューイングランド医学ジャーナル. 390 (5): 467– 470. doi :10.1056/NEJMe2313791. PMID  38294981.
  • ClinicalTrials.govにおける「N-アセチル-L-ロイシンによるニーマン・ピック病C型に対する重要な研究」の臨床試験番号NCT05163288
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