ルスパテルセプト

ルスパテルセプト
臨床データ
発音/ l ʊ s ˈ p æ t ər s ɛ p t / luus- PAT -ər -sept
商品名レブロジル
その他の名称ACE-536、ルスパテルセプト-AAMT
AHFS / Drugs.comモノグラフ
メドラインプラスa620043
ライセンスデータ
妊娠カテゴリー
投与経路皮下注射
ATCコード
法的地位
法的地位
識別番号
CAS番号
PubChem CID
ドラッグバンク
ケムスパイダー
  • なし
UNII
KEGG
化学および物理データ
化学式C 3350 H 5070 N 906 O 1044 S 38
モル質量75,958.99  g· mol -1

ルスパテルセプトは、レブロジルというブランド名で販売されており、 βサラセミアおよび骨髄異形成症候群の貧血の治療に使用される薬です。[ 5 ]

米国食品医薬品局（FDA）は、これをファーストインクラスの医薬品とみなしている。[ 8 ]

医療用途

ルスパテルセプト[ 9 ]は、環状鉄芽球を伴う極低リスク、低リスク、および中リスクの骨髄異形成症候群（MDS）による輸血依存性貧血の成人で、エリスロポエチンをベースとした治療に効果不十分であった、またはエリスロポエチンをベースとした治療に不適格な患者の治療に適応があります。[ 6 ]

ルスパテルセプトは、βサラセミアに伴う輸血依存性貧血の成人の治療に適応がある。[ 6 ]

副作用

起こりうる副作用としては、一時的な骨痛、関節痛（関節痛）、めまい、血圧上昇（高血圧）、尿酸値上昇（高尿酸血症）などが挙げられます。また、血栓症の危険因子を有する患者がルスパテルセプトを服用している場合、血栓症（血栓）のリスクが上昇することが報告されています。[ 10 ]

構造とメカニズム

ルスパテルセプトは、ヒトアクチビン受容体IIb型（ActRIIb）と免疫グロブリンG由来のタンパク質を結合させた組換え融合タンパク質です。[ 11 ] TGF（形質転換成長因子β）スーパーファミリーリガンドに結合し、 SMADシグナル伝達を抑制します。SMADシグナル伝達の抑制は、赤血球成熟の促進につながります。[ 10 ]

歴史

第III相試験では、血液疾患であるβサラセミア[ 12 ]および骨髄異形成症候群[ 13 ]における貧血の治療に対するルスパテルセプトの有効性を評価しました

これはアクセレロン・ファーマ社とセルジーン社が共同で開発した。[ 14 ]

米国食品医薬品局（FDA）は、定期的な赤血球（RBC）輸血を必要とするβサラセミアの成人患者の貧血（赤血球不足）の治療薬として、2019年11月にルスパテルセプト-AAMTを承認した。[ 15 ] [ 16 ] [ 17 ] [ 18 ]ルスパテルセプトは、2020年6月に欧州連合で医療用として承認された。[ 6 ]

米国食品医薬品局（FDA）は2013年に希少疾病用医薬品の指定を、2015年にはファストトラック指定を付与した。[ 19 ]

研究

ルスパテルセプトは、輸血非依存性βサラセミアの成人患者への使用が評価されています。[ 20 ]

参考文献

  1. ^ a b「Reblozyl」。医薬品・医療品管理局（TGA）。2021年9月7日。2021年9月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年9月17日閲覧
  2. ^ “AusPAR: Luspatercept” . Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2022年4月28日. 2022年4月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年4月28日閲覧。
  3. ^ 「ReblozylのSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省、2014年10月23日。2023年5月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年5月29日閲覧。
  4. ^ 「2021年保健製品ハイライト：2021年に承認された製品の付録」カナダ保健省。2022年8月3日。2024年3月25日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年3月25日閲覧。
  5. ^ a b「Reblozyl- luspatercept injection, powder, lyophilized, for solution」 . DailyMed . 2021年9月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年9月17日閲覧。
  6. ^ a b c d「Reblozyl EPAR」欧州医薬品庁（EMA） 2020年4月28日. 2021年1月9日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年9月26日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を保有するこの情報源からコピーされました。出典を明記すれば、複製は許可されます。
  7. ^ 「Reblozyl製品情報」。Union Register of medicinal products。2025年3月21日時点のオリジナルよりアーカイブ。2023年3月3日閲覧。
  8. ^ 「2019年の新薬治療承認」米国食品医薬品局（FDA）2019年12月31日。 2020年9月15日閲覧。
  9. ^ 「Analysis Groupの研究者が検証した、ルスパテルセプトの輸血依存に対する実臨床での有効性」www.analysisgroup.com 2025年4月28日閲覧。
  10. ^ a b Taher AT, Musallam KM, Cappellini MD (2021年2月). 「β-サラセミア」. The New England Journal of Medicine . 384 (8): 727– 743. doi : 10.1056/NEJMra2021838 . PMID 33626255. S2CID 232049825 .  
  11. ^「Luspatercept」NCIシソーラス.国立がん研究所.
  12. ^ 「輸血依存性ベータ(B)サラセミア成人患者におけるルスパテルセプト（ACE-536）の有効性と安全性を決定するための第3相二重盲検プラセボ対照多施設試験」 clinicaltrials.gov. 2022年1月21日。2023年4月19日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年5月5日閲覧。
  13. ^ 「赤血球輸血を必要とする環状鉄芽球性骨髄異形成症候群の被験者におけるIPSS-R超低、低、または中等度リスクの骨髄異形成症候群による貧血の治療におけるルスパテルセプト（ACE-536）とプラセボの有効性と安全性を比較する第3相二重盲検ランダム化試験」 clinicaltrials.gov. 2021年11月19日。2023年6月7日時点のオリジナルからアーカイブ。 2022年5月5日閲覧。
  14. ^ 「Luspatercept：当社の主力製品候補」 Acceleron Pharma. 2017年3月5日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2017年5月22日閲覧。
  15. ^ 「FDA、希少血液疾患患者への初の治療法を承認」米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）2019年11月8日。2019年11月13日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年11月13日閲覧。パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  16. ^ 「Reblozyl（luspatercept-aamt）FDA承認履歴」Drugs.com . 2019年11月13日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年11月13日閲覧。
  17. ^ 「FDA、定期的な赤血球輸血を必要とするベータサラセミア成人の貧血治療薬としてReblozyl（luspatercept-aamt）を承認」Celgene（プレスリリース）。2019年11月8日。2019年11月13日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年11月13日閲覧。
  18. ^ 「Drug Trials Snapshots: Reblozyl」 .米国食品医薬品局(FDA) . 2019年11月8日. 2020年1月26日閲覧。パブリックドメインこの記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
  19. ^ 「FDA、ベータサラセミア患者の治療薬としてルスパテルセプトをファストトラック指定」（プレスリリース）。Acceleron/Celgene。2015年5月18日。 2021年10月11日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2017年5月22日閲覧– Business Wire経由。
  20. ^ Piga A, Perrotta S, Gamberini MR, Voskaridou E, Melpignano A, Filosa A, et al. (2019年3月). 「βサラセミア患者を対象とした研究において、ルスパテルセプトはヘモグロビン値と輸血の必要性を改善する」 Blood . 133 ( 12 ): 1279–1289 . doi : 10.1182/blood-2018-10-879247 . PMC 6440118. PMID 30617198 .  
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