マーク・バットショー
マーク・バットショー | |
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| 生まれる | （1945年9月19日）1945年9月19日 モントリオール、カナダ |
| 母校 | ペンシルベニア大学、シカゴ大学 |
| 知られている | 尿素サイクル異常症の研究 |
| 科学者としてのキャリア | |
| フィールド | 小児科 |
| 機関 | 国立小児医療センター、フィラデルフィア小児病院、ケネディ・クリーガー研究所 |
マーク・レヴィット・バットショー（1945年9月19日生まれ）は、カナダ生まれの医師、医療研究者、学術管理者である。[ 1 ]ジョージ・ワシントン大学医学・健康科学部の小児科教授および副学部長を務め、ワシントンD.C.の国立小児病院の主任医師および最高学術責任者を務めた。尿素サイクル異常症と遺伝子治療の研究で知られ、古典的な教科書『障害のある子供たち』の著者でもある。[ 2 ]
バイオグラフィー
バットショーは1945年にカナダのモントリオールで生まれ、アメリカ合衆国市民です。父のマヌエル・G・バットショーはソーシャルワーカーでした。バットショーは幼少期に失読症と注意欠陥・多動性障害を患っていましたが、当時は特別な教育サービスや治療薬が限られていました。この経験が彼を発達小児科学と遺伝学の分野へと導きました。[ 3 ]
バットショー氏は1971年にシカゴ大学プリツカー医学部で医学博士号を取得し、トロント大学小児病院で小児科研修を修了し、ジョンズ・ホプキンス病院ケネディ・クリーガー研究所で臨床フェローシップを修了した。
1988年から1998年まで、バットショー氏はフィラデルフィア小児病院チルドレンズ・シーショア・ハウスの主治医を務めました。現在はジョージ・ワシントン大学医学・健康科学部の教授を務め、同大学小児科部長、学務担当副学部長、国立小児医療センターの最高学術責任者兼主治医を歴任しました。また、遺伝性代謝疾患学会および米国小児科学会の会長も務めました。[ 4 ]
彼と妻のカレンには3人の子供がいる。
研究
ケネディ・クリーガー研究所での臨床フェローシップ中に、バットショーと彼の同僚であるソール・ブルシロウは致死的な尿素回路障害の治療法を開発した。[ 5 ] [ 6 ] [ 7 ]フェニル酪酸ナトリウムとグリセロールフェニル酪酸を含むこの治療法は現在でも使用されている。[ 8 ]
1988年、バットショーはジョンズ・ホプキンス大学からペンシルベニア大学に移り、ジェームズ・ウィルソンとの共同研究を開始しました。彼らはアデノウイルスベクターを開発し、遺伝子治療の臨床試験を開始しましたが、1999年にジェシー・ゲルシンガーという患者が死亡し、その後遺伝子治療の開発は停滞しました。[ 9 ]過去10年間で、この分野は回復し[ 10 ] [ 11 ] 、ウィルソンとバットショーのチームはアデノ随伴ウイルスベクターを開発し、尿素回路障害の動物モデルを用いた前臨床研究で成功を収めました。[ 12 ]
参考文献
- ^ 「希少疾患の治療法を模索する研究者には多くの課題が山積している」 CBSニュース、2013年2月28日。 2017年10月14日閲覧。
- ^ 「Mark L. Batshaw, MD - Brookes Publishing」 . products.brookespublishing.com . 2024年3月19日閲覧。
- ^ケリー、ジョン（2004年12月2日）「思慮深い医師のための早期研修」ワシントン・ポスト。 2007年8月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2017年9月10日閲覧。
- ^ 「見つかりません」 . www.aps-spr.org . 2024年3月19日閲覧。
- ^ Brusilow, Saul; Tinker J; Batshaw ML (1980年2月8日). 「アミノ酸のアシル化：先天性尿素合成異常症における窒素排泄のメカニズム」. Science . 207 (4431). AAAS: 659–61 . Bibcode : 1980Sci...207..659B . doi : 10.1126/science.6243418 . PMID 6243418 .
- ^マーク・L・バットショー;ブルシロウ、S.ウェイバー、L.ブロム、W.ブルーバック、午前中。バートン、BK;カン、HM;カー、D.マムネス、P.マタロン、R.マイアーバーグ、D.アイオワ州シェーファー（1982年6月10日）。「先天性尿素合成異常の治療：廃窒素合成および排泄の代替経路の活性化」。N 英語 J 医学。306 (23): 1387–92 .土井: 10.1056/nejm198206103062303。PMID 7078580。S2CID 43568122。
- ^ Brusilow, Saul W.; Danney M; Waber LJ; Batshaw M; Burton B; Levitsky L; Roth K; McKeethren C; Ward J (1984年6月21日). 「先天性尿素合成異常症の小児における反復性高アンモニア血症の治療」. N Engl J Med . 310 (25): 1630–4 . doi : 10.1056/nejm198406213102503 . PMID 6427608 .
- ^ Batshaw, ML; MacArthur, RB; Tuchman, M. (2001). 「尿素サイクル異常症に対する代替経路療法：20年後」. J. Pediatr . 138 (1 Suppl): S46– S54, discussion S54–S55. doi : 10.1067/mpd.2001.111836 . PMID 11148549. S2CID 10403697 .
- ^シェリル・ゲイ・ストルバーグ著「ジェシー・ゲルシンガーのバイオテクノロジーによる死」ニューヨーク・タイムズ・マガジン、1999年11月28日
- ^カール・ジマー「遺伝子治療は不名誉から脱却し、再び次の大ブームへ」Wired誌。ISSN 1059-1028。2024年3月19日閲覧。
- ^ District, Innovation (2017年5月30日). 「遺伝子治療の緩やかな再生 - Children's National」 . Innovation District . 2024年3月19日閲覧。
- ^ Wang, L.; Bell, P.; Morizono, H.; He, Z.; Pumbo, E.; Yu, H.; White, J.; Batshaw, ML; Wilson, JM (2017年4月). 「AAV遺伝子治療はOTC欠損を修正し、高齢OTCノックアウトヘテロ接合マウスの肝線維症を予防する」. Mol Genet Metab . 120 (4): 299– 305. doi : 10.1016/j.ymgme.2017.02.011 . PMC 5423267. PMID 28283349 .
