1983年孤児薬法

1983年孤児薬法
アメリカ合衆国国璽
長いタイトル希少疾病や症状に対する医薬品の開発を促進するため、およびその他の目的のために連邦食品・医薬品・化粧品法を改正する法律。
制定者第97回アメリカ合衆国議会
効果的1983年1月4日
引用
公法97-414
法令全般96 法令 2049
成文化
改正法連邦食品・医薬品・化粧品法
タイトルを修正21 USC: 食品と医薬品
USCセクション作成21 USC第9章、第V節§§ 360aa-360ee
USCセクションの修正21 USC ch. 9 § 301 以降
立法史

1983年希少疾病用医薬品法は、ハンチントン病、ミオクローヌス、筋萎縮性側索硬化症、トゥレット症候群、筋ジストロフィーなど、米国に居住する少数の患者に発症する希少疾病用の医薬品である希少疾病用医薬品の開発を促進するために米国で制定された法律である。[ 1 ]

希少疾病用医薬品の指定は、その治療薬が米国で安全かつ有効であるか、あるいは製造・販売が合法であることを示すものではありません。このプロセスは、米国食品医薬品局（FDA）内の他の部局が担当します。指定は、スポンサーが市場独占権や減税など、連邦政府からの特定の恩恵を受ける資格を有することを意味するだけです。

1982年、希少疾患の患者とその支援者や家族による非公式連合が、全米希少疾患協会（NORD）などを結成し、希少疾患治療薬（オーファンドラッグ）の開発を支援するための法改正を求めました。 [ 2 ]彼らは、 1983年初頭に米国議会でオーファンドラッグ法（ODA）を可決させることに成功しました。 [ 2 ] [ 3 ] [ 4 ] 1983年の法制定以前に承認されたオーファンドラッグはわずか38種類でしたが、2014年までに「373種類の薬剤を対象とした468の適応指定が承認されました。」[ 5 ] 1983年の米国オーファンドラッグ法の結果として、日本は1993年に、欧州連合は2000年に同法を採用しました。[ 5 ]

背景

希少疾患の出現

サリドマイド問題などの事態を受けて、 1962年に連邦食品・医薬品・化粧品法の修正としてキーフォーバー・ハリス修正案が可決されました。キーフォーバー・ハリス修正案は、販売承認されたすべての医薬品が厳格な科学的研究によって安全性と有効性が証明されることを義務付けました。この法律は医薬品の安全性を向上させましたが、同時に新薬開発にかかるコストを大幅に増加させました。製薬会社は、研究開発費の回収と多額の利益獲得の可能性を最大限に高めるため、一般的な疾患に対する治療薬の開発に注力しました。その結果、希少疾患は経済的可能性が低いためほとんど無視され、「孤児疾患」とみなされました。一般的な疾患と希少疾患に対する治療薬の格差は最終的に拡大し、クローン病やハンセン病などの一部の希少疾患では、治療薬がほとんど、あるいは全く存在しない状態にまで至りました。 [ 6 ]

主な問題点

希少疾病用医薬品は、一般的に他の医薬品と同様の規制開発の道を辿り、薬物動態、薬力学、投与量、安定性、安全性、有効性に焦点を当てた試験が行われます。しかしながら、開発の勢いを維持するために、統計的な負担が一部軽減される場合もあります。例えば、希少疾病用医薬品の規制では、対象となる疾患に罹患している患者数が1,000人未満である可能性があるため、第III相臨床試験で1,000人の患者を試験することが不可能な場合があることが一般的に認められています。

このように適用範囲が限定されている医薬品の市場は、定義上、規模が小さく、したがってほとんど利益が出ないため、希少疾病用医薬品の必要性に対処するよう製造業者に動機付けるために政府の介入が必要となることがよくあります。

希少疾病用医薬品の開発に対する政府による介入は、さまざまな形をとることができます。

  • 税制優遇措置。
  • 特許保護とマーケティング権の強化。
  • 臨床研究助成金。
  • 研究開発を行う国営企業を創設する。

立法

希少疾患患者の窮状は、1970年代後半から1980年代初頭にかけて重要な政治問題となりました。米国政府は、NORD [ 2 ]をはじめとする多くの活動家団体からの圧力にさらされました。[ 6 ]

この法案（HR 5238）の主要提案者は、エネルギー・商業委員会保健小委員会の委員長であるヘンリー・ワックスマン（この法案の著者と呼ばれることもある）[ 7 ]であった。この法案は1982年12月14日に下院を通過し、12月17日には上院でも同様に口頭投票で承認された。1983年1月4日、ロナルド・レーガン大統領はODAに署名し、法律として発効した。ODAの下では、20万人未満のアメリカ国民に影響を与える疾患の治療を目的とする医薬品、ワクチン、診断薬は、希少疾病用医薬品として認められる。希少疾病用医薬品の開発を促進するため、ODAには、希少疾病用医薬品を開発した企業に対する7年間の市場独占権、開発費の半額に相当する税額控除（後に15年間の繰越控除と利益確定年度に適用可能な3年間の繰戻し控除に変更）、医薬品開発助成金、希少疾病用医薬品の迅速承認、治験薬プログラム（INVP）へのアクセス拡大など、多くの優遇措置が盛り込まれました。また、この法律は後に改正され、PDUFAに基づくユーザーフィーが免除されました。[ 6 ]

市場独占権は、製薬会社にとって希少疾病用医薬品の開発を促進するインセンティブとして特に魅力的です。7年間の市場独占期間は、医薬品がFDAの承認を得た時点で開始され、医薬品の現在の特許状況とは無関係であるという点で、従来の特許法とは異なります。さらに、競合他社が同じ適応症で医薬品を発売する場合、競合他社は、対象となる希少疾患に対する既存の医薬品と比較して、自社の医薬品が治療的に優れていること（例えば、有効性の向上、毒性の低減など）を証明する責任を負います。このインセンティブは、特定の希少疾患に対する製品開発に関心を持つ企業にとって、魅力的な独占市場を生み出します。[ 6 ]

テレビ史家でAllmovieの寄稿者でもあるハル・エリクソンは、テレビシリーズ『クインシー、ME』の2つのエピソード、「Seldom Silent, Never Heard」（1981年）と「Give Me Your Weak」（1982年）が米国におけるODA成立に貢献したと述べている。[ 8 ] [ 9 ]番組のスター、ジャック・クラグマンは、希少疾病用医薬品問題について議会で証言した。[ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]

効果

製薬会社はほぼ例外なく、ODA は成功だと考えている。[ 13 ]議会が 1983 年に ODA を制定する以前、米国で希少疾病の治療を専門に承認された医薬品はわずか 38 種類だった。[ 14 ]米国では、1983 年 1 月から 2004 年 6 月の間に、合計 1,129 件の希少疾病用医薬品の指定が米国希少疾病用医薬品開発局 (OOPD) によって与えられ、249 件の希少疾病用医薬品が販売承認を受けた。対照的に、1983 年より前の 10 年間に市場に投入されたそのような製品は 10 件にも満たなかった。1983 年の ODA 可決から 2010 年 5 月までに、FDA は 353 件の希少疾病用医薬品を承認し、2,116 の化合物に希少疾病指定を与えた。2010 年の時点で、公式に指定された約 7,000 の希少疾病のうち 200 が治療可能となった。[ 13 ] 2010年に製薬会社のファイザーは、他の大手製薬会社が希少疾病用医薬品の研究に力を入れる中、希少疾病用医薬品の開発に特化した部門を設立しました。 [ 15 ] [ 16 ]

一部の批評家は、この増加の真の原因が希少疾病用医薬品法（新薬の多くは既に研究されていた疾患を対象としており、この法律の有無にかかわらず開発されていたはずであると主張している）であるのか、またODAが本当に利益を生まない医薬品の生産を刺激したのか疑問視している。また、この法律は、市場規模は小さいものの高値で販売されている医薬品で一部の製薬会社が巨額の利益を上げることを可能にしたとして批判も受けている。希少疾病用医薬品の指定は、収益性が「合理的に期待できない」医薬品に与えられるが、一部の希少疾病用医薬品は巨額の利益を上げたり、広く使用されたりするようになった。[ 17 ] ODA後の利益の問題は、2013年11月のシアトル・タイムズ紙で取り上げられ、以下の引用が掲載された。[ 7 ]

[製薬]業界は、このインセンティブを利用して過剰な利益を請求し、その薬への投資額をはるかに超える利益を獲得してきました。

— ODAの主要スポンサー、ヘンリー・ワックスマン

プロヴィジルは希少疾病用医薬品でしたが、その後大ヒットとなりました。[ 18 ]

規制の調和

希少疾病用医薬品の指定を申請する製造業者の負担を軽減するため、FDAと欧州医薬品庁（EMA）は2007年末に、両機関で共通の申請プロセスを利用することで合意しました。ただし、両機関は引き続き個別の承認プロセスを維持します。[ 19 ]

参照

参考文献

  1. ^ 「1983年孤児医薬品法」（PDF） .米国食品医薬品局. 1983年1月4日. 2015年10月27日閲覧。
  2. ^ a b c Parisse-Brassens, Jerome (2007年6月). 「NORD会長アビー・マイヤーズ、引退を発表（2007年7月）」 .欧州希少疾患機構. 2007年10月9日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年4月10日閲覧。
  3. ^ 「世界中で数百万人が希少疾患の日を祝う」 PR Newswire 2009年2月13日2009年2月14日閲覧。
  4. ^ヘンケル、ジョン（1999年）「希少疾病用医薬品法が医療の主流に成熟」米国食品医薬品局（FDA）ISBN 978-1-4223-2677-0. 2009年2月14日閲覧。{{cite book}}:|work=無視されました (ヘルプ)
  5. ^ a b Hadjivasiliou, Andreas (2014年10月)、「Orphan Drug Report 2014」(PDF)、EvaluatePharma 、 2015年10月10日時点のオリジナル(PDF)からアーカイブ、 2015年6月28日閲覧。
  6. ^ a b c d Cheung, Richard Y.; Cohen, Jillian; Illingworth, Patricia (2004年1月). 「希少疾病用医薬品政策：米国、カナダ、および発展途上国への影響」 . Health Law Journal . 12.カナダ：Health Law Institute: 183–200 . PMID 16539081 – ResearchGate経由. （登録が必要です）
  7. ^ a b「彼らの言葉で」（PDF） . ニュース. Nature Biotechnology（論文）. 第31巻、第12号、2013年12月、p. 1062.
  8. ^エリックソン、ハル. 「Quincy, ME: Seldom Silent, Never Heard (1981) - Jeffrey Hayden; あらすじ、特徴、ムード、テーマ、関連情報」 . AllMovie . All Media Network. 概要. 2010年6月7日閲覧。
  9. ^ Erickson, Hal . 「Quincy, ME: Give Me Your Weak (1982) - Georg Fenady; あらすじ、特徴、ムード、テーマ、関連情報」 AllMovie . All Media Network. 概要. 2010年6月7日閲覧。
  10. ^ 「エピソード329：孤児薬」『99% Invisible』、2018年11月13日。 2018年11月18日閲覧。
  11. ^ジャック・クラグマンが「クインシー」役を7シーズン務めた後、引退を表明、セントピーターズバーグ・タイムズ - 1983年7月3日
  12. ^クルーグマンが「クインシー」でのキャリアを終える、デゼレト・ニュース - 1983年3月23日
  13. ^ a bアームストロング、ウォルター（2010年5月）「製薬業界の孤児たち」Pharmaceutical Executive。
  14. ^リッチ・デイリー（2002年9月5日）「下院、希少疾病用医薬品の開発にインセンティブを提供」『コングレス・クォータリー・デイリー・モニター』
  15. ^ Grogan, Kevin (2010年6月15日). 「ブックマークとシェア ファイザー、希少疾患研究部門を設立」 Pharma Times . 2011年3月28日閲覧。
  16. ^ Conway, Benjamin (2010年3月1日). 「大手製薬会社が希少疾病用医薬品セクターを再評価」 . Wall Street BioBeat . 2011年3月28日閲覧。
  17. ^シュルテ、フレッド（2007年12月18日）「『孤児』というレッテルにもかかわらず、薬は数百万ドルを稼いでいる」ボルチモア・サン。 2011年3月28日閲覧。
  18. ^ Kesselheim AS, Myers JA, Solomon DH, Winkelmayer WC, Levin R, Avorn J (2012年2月21日). Alessi-Severini S (編). 「売れ筋の希少疾病用医薬品の未承認使用の蔓延とコスト」 . PLOS ONE . 7 (2) e31894. Bibcode : 2012PLoSO...731894K . doi : 10.1371/ journal.pone.0031894 . PMC 3283698. PMID 22363762 .  
  19. ^ Donna Young (2007年11月28日). 「米国とEU、希少疾病用医薬品の申請を共通化」 . BioWorld News . ワシントン. 2008年1月6日閲覧.希少疾患を対象とする医薬品の希少疾病用医薬品としての認定手続きを簡素化するため、FDAと欧州医薬品庁（EMA）は共通の申請書を作成しました。…米国と欧州の規制当局は、提出されたデータがそれぞれの管轄区域の法的および科学的要件を満たしていることを確認するため、引き続き申請書類を個別に審査すると、両機関は述べています。

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