| 臨床データ | |
|---|---|
| 発音 | ペグ・ヴァル・イ・アセ |
| 商号 | パリンジク |
| その他の名前 | ペグバリアーゼ-pqpz; PEG-PAL; RAvPAL-PEG |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| メドラインプラス | a618057 |
| ライセンスデータ |
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| 妊娠 カテゴリー |
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投与経路 | 皮下 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
| CAS番号 |
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| ドラッグバンク |
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| ユニイ |
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| ケッグ |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 10872 H 17216 N 3040 O 3300 S 80 [6] [7] |
| モル質量 | 245 880 .10 g·mol −1 |
ペグバリアーゼは、 Palynziqというブランド名で販売されており、遺伝性疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）の治療薬です。 [4] [8] [9]フェニルアラニン（Phe）代謝酵素です。[4]化学的には、フェニルアラニンを代謝して血中濃度を低下させるフェニルアラニンアンモニアリアーゼという酵素のペグ化 誘導体です。[4]
最も一般的な副作用としては、注射部位反応、関節痛、過敏症反応、頭痛、少なくとも14日間続く全身性皮膚反応、掻痒症（皮膚のかゆみ）、吐き気、めまい、腹痛、喉の痛み、疲労感、嘔吐、咳、下痢などがあります。[8]
2018年に米国食品医薬品局（FDA）によって米国での使用が承認されました。[8] FDAはこれをファーストインクラスの医薬品と見なしています。[10]
医療用途
ペグバリアーゼは、既存の治療では血中フェニルアラニン濃度が600マイクロモル/Lを超えるコントロール不良のフェニルケトン尿症成人の血中フェニルアラニン濃度を低下させる効果があるとされています。 [4]
副作用
ペグバリアーゼの FDA ラベルには、アナフィラキシーに関する警告枠が含まれています。
このリスクのため、FDAはリスク評価および軽減戦略（REMS）を制定し、すべての患者に自動注射用エピネフリンとウォレットカードを携帯することを義務付けています。[11]
歴史
ペグバリアーゼの安全性と有効性は、既存の治療で血中フェニルアラニン濃度が600 μmol/Lを超えるPKUの成人参加者を対象とした2つの臨床試験で検討されました。[8]ペグバリアーゼ試験に参加したPKU参加者のほとんどは、試験前および試験中は食事制限がありませんでした。[8]最初の試験は、皮下注射で投与されるペグバリアーゼの用量を漸増させ、目標用量である1日1回20 mgまたは1日1回40 mgまで増加させた参加者を対象とした無作為化オープンラベル試験でした。[8] 2番目の試験は、以前にペグバリアーゼによる治療を受けた参加者を対象とした8週間のプラセボ対照無作為化中止試験でした。[8]ペグバリアーゼで治療された参加者は、治療前のベースライン血中フェニルアラニン濃度から血中フェニルアラニン濃度が統計的に有意に低下しました。[8]
FDAはバイオマリン・ファーマシューティカル社にパリンジクの承認を与えた。[8]
参考文献
- ^ ab "Palynziq". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2021年7月23日. 2021年9月5日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年9月5日閲覧。
- ^ 「妊娠中の処方薬データベースの更新」Therapeutic Goods Administration (TGA) 2022年5月12日. 2022年4月3日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年5月13日閲覧。
- ^ “Palynziq製品情報”.カナダ保健省. 2012年4月25日. 2022年6月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年6月29日閲覧。
- ^ abcde 「Palynziq-ペグバリアーゼ-pqpz 注射、溶液」。デイリーメッド。 2022 年 12 月 21 日。2023 年12 月 12 日に取得。
- ^ 「Palynziq EPAR」.欧州医薬品庁. 2010年1月28日. 2024年5月22日閲覧。
- ^ 「Pegvaliase」. Inxight Drugs . 2024年5月22日閲覧。
- ^ "Pegvaliase". GSRS . 2024年5月22日閲覧。
- ^ abcdefghi 「FDA、希少かつ重篤な遺伝性疾患であるPKUの新しい治療法を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2018年5月24日。2021年7月25日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年10月12日閲覧。
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- ^ Mahan KC, Gandhi MA, Anand S (2019年4月). 「ペグバリアーゼ：フェニルケトン尿症の成人患者に対する新たな治療選択肢」Current Medical Research and Opinion . 35 (4): 647– 651. doi :10.1080/03007995.2018.1528215. PMID 30247930. S2CID 52813510.
- ^ 「2018年の新薬治療承認」米国食品医薬品局（FDA） （報告書）。2019年1月。 2020年9月17日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。 2020年9月16日閲覧。
- ^ 「リスク評価および軽減戦略（REMS）文書 PALYNZIQ®（pegvaliase-pqpz）REMS」（PDF） . 米国食品医薬品局（FDA） . 2025年9月2日閲覧。
