プロジェリア研究財団（PRF）は、先天性疾患であるプロジェリアの治療法、ひいては治癒法の開発に取り組む非営利団体です。同財団は、プロジェリアを患うサム・バーンズの両親であるレスリー・ゴードン博士とスコット・バーンズ博士、そして叔母のオードリー・ゴードンを含む、サム・バーンズの家族と友人によって1999年に設立されました。[1]
財団のウェブサイトによると、財団の使命は「早老症と老化関連障害の治療法と治癒法を発見すること」です。
2003年、プロジェリア研究財団はプロジェリアの原因となる遺伝子 変異の発見に貢献し、その診断検査を開発しました。 [1] [2] 2020年、米国食品医薬品局（FDA）は、財団の研究と資金提供に基づき、ロナファルニブ[3]をプロジェリアの小児患者に使用することを承認しました。これは、プロジェリアに対する初の、そして唯一の承認された治療プロトコルです。[4]
PRF の主要キャンペーンの 1 つは、「Find the Other 150」であり、その目標は世界中でできるだけ多くの早老症患者を特定し、診断することです。
参考文献
- ^ ab ムーア、キース著『3歳で老け込む：ザカリー・ムーアの物語』 Old At Age 3、2007年ISBN 061516062X、11～13ページ
- ^ クラッツ、ロナルド著『新アンチエイジング革命：時計を止めることで若く、セクシーで、幸せなあなたへ！ 』 ReadHowYouWant.com、2009年、ISBN 1458716228、274ページ
- ^ 「FDA、小児の急速な老化を引き起こす希少疾患、プロジェリアの治療薬を承認」AJMC 2020年11月23日. 2021年1月17日閲覧。
- ^ Gordon, Leslie B.; Shappell, Heather; Massaro, Joe; D'Agostino, Ralph B.; Brazier, Joan; Campbell, Susan E.; Kleinman, Monica E.; Kieran, Mark W. (2018-04-24). 「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群患者におけるロナファルニブ治療と無治療の死亡率との関連」JAMA 319 ( 16 ): 1687. doi : 10.1001/jama.2018.3264 . ISSN 0098-7484. PMC 5933395 .
外部リンク
- 公式サイト
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