米国の専門医薬品
医薬品の種類または指定

スペシャリティドラッグまたはスペシャリティファーマシューティカルとは、医薬品[1] [2]の最近の呼称であり、高コスト、[3] [4] [5]、高複雑性、および/またはハイタッチ[4]に分類されます。スペシャリティドラッグは多くの場合、生物学的製剤[3] [6]（「生きた細胞から抽出された薬」[7] ）であり、注射または点滴されます（一部は経口薬です）。[4]がん、関節リウマチ、血友病、HIV [5] 乾癬、[3] 炎症性腸疾患[3] C型肝炎[4] などの複雑またはまれな慢性疾患の治療に使用されます。[ 8] 1990年には市場に10種類のスペシャリティドラッグがありましたが、[9]その約5年後には30種類近くになり、[10] 2008年には200種類、[10] 2015年には300種類になりました。[11]

医薬品は価格が高いため、スペシャリティ医薬品と定義されることがあります。[3] [4] [5] メディケアは、月額670ドル以上の交渉価格の医薬品をスペシャリティ医薬品と定義しています。これらの医薬品は、より高い患者負担が必要となるスペシャリティ層に分類されます。[11] [12]医薬品は、特別な取り扱いが必要となる場合[3]や、限られた流通ネットワークでしか入手できない場合にも、スペシャリティ医薬品とみなされます。[3] IMSヘルスによると、2015年までに「スペシャリティ医薬品は米国の医薬品支出全体の3分の1を占め、2004年の19%から増加し、今後10年間で50%に達する見込みです」[5]。

2010年のフォーブス誌の記事によると、希少疾患の専門医薬品は「誰も想像できなかったほど」高価になり、その成功は「一般大衆に薬を販売する従来の製薬ビジネスが衰退していた時期」にもたらされたという。[13] 2015年のウォール・ストリート・ジャーナルの分析によると、この高額なプレミアムは、希少疾患の治療薬はより一般的な疾患の治療薬に比べて通常非常に高価であるため、その価値が認識されていることが原因であると示唆されている。[14]

定義と共通の特徴

Magellan Rx Managementによってスペシャリティ医薬品として分類されるには、医薬品は高コスト、高複雑性、またはハイタッチのいずれかと特定される必要があります。[4]スペシャリティ医薬品とは、「複雑な慢性疾患の治療に使用される高価な経口薬または注射薬」と定義されています。[4] 2013年にJournal of Managed Care & Specialty Pharmacyに掲載された、慢性疾患の治療におけるスペシャリティ医薬品の役割の高まりとそのコストに関する記事によると、医薬品がスペシャリティ医薬品として定義される最も一般的な理由は、高価であることです。[3]医薬品をスペシャリティ医薬品と定義するその他の基準には、「生物学的製剤であること、薬剤を注射または点滴する必要があること、特別な取り扱いが必要であること、または限られた流通ネットワークでしか入手できないこと」などがあります。[3]スペシャリティ医薬品の価格は、非スペシャリティ医薬品と比較して非常に高く、「30日分あたり1,000ドル以上」です。[4] [5]

専門医薬品は40以上の治療カテゴリーと500以上の薬剤で特殊な病状をカバーしています。[4]

ヴォーゲンバーグは、専門医薬品の標準的な定義が存在しないことが、管理が困難な理由の一つであると主張している。[6]「これらの医薬品は通常、特別な取り扱い、投与、独自の在庫管理、そして特定の慢性疾患、急性疾患、または複雑な治療を必要とする消費者に対する高度な患者モニタリングとサポートを必要とし、包括的な患者教育サービスと患者と処方医との連携を提供する。」[15]

高コスト

医薬品が専門医薬品と定義される最も典型的な理由は、高価であることです。[3]医薬品は「総額でも患者一人当たりでも」高額です。[16]高額医薬品は通常、30日分あたり1,000ドル以上で販売されます。[4] [5]メディケア・パートDプログラムでは、「専門医薬品は月額600ドル以上の医薬品と定義されています。」[16] [17]ペンシルベニア州認可の専門オンライン通信販売薬局であるフィリドールRxサービスが調剤する処方箋のほとんどは、主に[18] [19] [20] ヴァリアント・ファーマシューティカルズ・インターナショナル社の高価な医薬品を患者に直接販売し、顧客に代わって保険請求を処理していました。[21] [22]ソロディン、ジュブリア、[14] [23] [24]、トレチノインなどが専門医薬品とみなされます。[25]

高い複雑性

スペシャリティ医薬品は製造がより複雑です。[16]スペシャリティ医薬品は「生体内に存在する化合物を構造的に模倣した、典型的には生物学に基づいた高度に複雑な医薬品」です。[4]スペシャリティ医薬品は多くの場合、生物学的製剤[3] [6]（「生きた細胞から得られる医薬品」）ですが、生物学的製剤は「必ずしもスペシャリティ医薬品とみなされるわけではありません。 」 [7]生物学的製剤は「バイオテクノロジーやその他の最先端技術によって製造される場合があります。例えば、遺伝子ベースおよび細胞ベースの生物学的製剤は、しばしば生物医学研究の最先端にあり、他の治療法がない様々な疾患の治療に使用される可能性があります。」[26]

化学合成され構造が既知のほとんどの医薬品とは対照的に、生物学的製剤の多くは複雑な混合物であり、容易に同定または特性評価することはできません。バイオテクノロジーによって製造されたものも含め、生物学的製剤は熱に敏感で、微生物汚染の影響を受けやすい傾向があります。そのため、製造の初期段階から無菌原則を適用する必要がありますが、これもまた従来の医薬品のほとんどとは対照的です。生物学的製剤はしばしば最先端の生物医学研究を代表するものであり、将来的には、現在他に治療法がない様々な疾患や症状を治療するための最も効果的な手段となる可能性があります。

— 米国食品医薬品局

米国食品医薬品局（FDA）によると、生物学的製剤、または[26]

生物学的製剤には、ワクチン、血液および血液成分、アレルゲン、体細胞、遺伝子治療、組織、組換え治療用タンパク質など、幅広い製品が含まれます。生物学的製剤は、糖、タンパク質、核酸、またはこれらの物質の複雑な組み合わせで構成される場合もあれば、細胞や組織などの生体自体で構成される場合もあります。生物学的製剤は、ヒト、動物、微生物など、様々な天然資源から単離されます。

— 米国食品医薬品局

ハイタッチ

専門医薬品の中には、経口薬や自己注射薬があります。また、専門家による投与や注射剤／点滴薬もあります。[4]副作用を抑制し、服薬コンプライアンスを確保するためには、通常、きめ細やかな患者ケア管理が必要です。適切な薬剤投与を確保するために、専門的な取り扱いと配布も必要です。[4]専門医薬品の患者ケア管理とは、高度な技術ときめ細やかなケア、つまり「より多くの対面時間と、より多くの個人的なつながり」を伴う患者中心のケアの両方を意味します。患者中心のケアは、米国医学研究所によって「個々の患者の好み、ニーズ、価値観を尊重し、それらに応えるケア」と定義されています。[27]

専門医薬品は「継続的な臨床サポートなしでは患者が服用することが難しい」場合がある。[16]

数量限定

特殊医薬品は、製品の完全性を確保するために、高度に特殊な温度管理などの管理環境を必要とするなど、取り扱い手順や投与方法に特別な要件が求められる場合があります。[16]特殊医薬品は、専門薬局などの限られた流通ネットワークを通じてのみ入手可能な場合が多くあります。[3]特殊医薬品は、「医療提供者にとって管理が困難」となる場合があります。[16]

希少疾患および複雑な疾患

専門医薬品は「複雑な病状を呈する比較的少数の患者集団」によって服用される可能性がある。[16]

歴史

「専門薬局は、がん、HIV、不妊症、血友病の治療に温度管理された医薬品を提供し始めた1970年代に起源を持ちます。」[28]

IMSヘルスの報告書によると、患者が自己注射できる薬剤が増え、保険会社が慢性疾患患者の費用負担を軽減しようとしたことで、このビジネスは成長した。製薬会社は、特別な取り扱いが必要な壊れやすい医薬品や、管理プログラム下での服用が必要となる潜在的に危険な副作用のある医薬品に関しては、これらの薬局への依存度が高まっている。

—ブルームバーグ 2015

アメリカ・マネージドケアジャーナルによると、1990年には市場に出回っていた専門医薬品は10種類でした。[9]国立バイオテクノロジー情報センターによると、1990年代半ばには市場に出回っていた専門医薬品の数は30種類未満でしたが、2008年までにその数は200種類に増加しました。[10]

1983年米国希少疾病用医薬品法に基づき、特殊医薬品は希少疾病用医薬品または超希少疾病用医薬品に指定されることもあります。この法律は、ハンチントン病、ミオクローヌス、筋萎縮性側索硬化症、トゥレット症候群、筋ジストロフィーなど、米国に居住する少数の患者に発症する希少疾患の治療薬である希少疾病用医薬品の開発を促進するために制定されました。 [29]

全ての専門医薬品が希少疾病用医薬品というわけではありません。トムソン・ロイターが2012年に発表した「希少疾病用医薬品の経済力」によると、米国議会が希少疾病用医薬品法を制定し、国内で20万人未満の患者を抱える「希少疾病」の医薬品に特別な独占権を与えて以来、希少疾病用医薬品の研究開発への投資が増加しています。[13]世界の他の地域でも同様の法律が制定され、その多くは「著名な慈善団体からの資金援助」によって推進されました。[30] [31]フォーブス誌の2010年の記事によると、1983年以前は製薬会社は希少疾病をほとんど無視し、数百万人の患者を抱える医薬品に注力していました。[13]

スペシャリティ医薬品という用語は、1988年にニューヨークタイムズ紙に掲載された、イーストマン・コダック社によるニューヨークに拠点を置くスターリング・ドラッグ社（スペシャリティ医薬品をはじめとする多様な製品を製造する企業）の買収に関する記事で既に使用されていました。[ 2] 2000年にシャイアー・ファーマシューティカルズ社がバイオケム・ファーマ社を買収し、スペシャリティ医薬品会社が誕生しました。[32] 2001年までにシャイアー社は世界で最も急速に成長しているスペシャリティ医薬品会社の1つとなりました。[33]

2001年までに、CVSの専門薬局ProCareは、米国で「専門薬局サービスの最大の統合小売/郵送プロバイダー」となりました。[34] : 10  2002年には、CVSの薬剤給付管理会社PharmaCareと統合されました。2001年の年次報告書で、CVSは「160億ドル規模の専門薬局市場」が「バイオテクノロジー医薬品の強力なパイプラインのおかげで、従来の薬局よりもさらに速いペースで成長する」と予測しました。[34] 2014年までに、CVS Caremark、Express Scripts、Walgreensは、米国の専門医薬品市場の50%以上を占めるようになりました。[35] : 4 

2000年から2010年にかけて、経口抗がん剤が市場に投入され始めた頃は、がん治療の大部分は地域の腫瘍内科診療所で提供されていました。2008年までに、がん治療のための多くの薬剤が開発され、医薬品開発は数十億ドル規模の産業へと成長しました。[36]

2003年にメディケア処方薬改善近代化法[37]が制定され[38] 、これは公衆衛生プログラムの38年の歴史の中で最大のメディケア改革であり、税制優遇と補助金を通じた処方薬に対する権利給付であるメディケアパートDが盛り込まれた。2004年に米国メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）は、処方薬の処方集に専門医薬品層を含めた、同法に基づいて制定された医薬品適用範囲に関する最終ガイダンスの報告書を作成した。[1]当時のCMSガイドラインには4つの層が含まれていた。第1層には優先ジェネリック、第2層には優先ブランド、第3層には非優先ブランドとジェネリック、第4層には専門医薬品が含まれていた。[1] 2006年1月1日までに、物議を醸した[誰によると？ ]メディケアパートDが発効した。これは、連邦政府による処方薬の保険適用範囲を、これまで保険に加入していなかったアメリカ人、特に高齢者に大幅に拡大したものでした。[ 39 ] : 69  2006年当時の米国では標準的な名称がなかったため、販売業者はプランを好きなように呼び、希望する薬をすべてカバーすることができました。[40]

2008年までに、米国の処方薬プランのほとんどが専門薬階層を採用し、注射薬については別個の給付階層を設けているプラ​​ンもありました。これらの階層の薬剤については、受益者の自己負担額が高くなりました。[41]

2011年までに、米国では、ジェネリック、優先、非優先の層とそれに伴う費用分担または共同支払い率を含むメディケア・パートD健康保険プランのますます多くが、「高額医薬品のための追加層、いわゆるスペシャリティ層」を追加した。[42] : 1 

2014年までに、米国では、オバマケアとしても知られる米国医療費負担適正化法の施行に伴い、新しい医療保険市場では、ほとんどの健康保険プランが4段階または5段階の処方薬処方集を作成し、最上位の段階に専門医薬品を配置しました。[44]

AARP

AARPの2015年の報告書によると、「46の治療カテゴリーのうち4つを除くすべての専門医薬品の平均年間小売価格の上昇率は、2013年の一般的なインフレ率を上回りました。治療カテゴリー別の価格上昇率は1.7%から77.2%の範囲でした。」[45]

リスク評価および軽減戦略（REMS）

2007年9月27日、ジョージ・W・ブッシュ大統領は、2007年食品医薬品局改正法（FDAAA）を改正し、FDAが必要に応じて、一部の医薬品に関連するリスクを最小限に抑えるために医薬品に対するリスク評価・軽減戦略（REMS）の策定を義務付ける権限を与えました。これらの医薬品はスペシャリティ医薬品に指定され、専門薬局の設置が義務付けられました。FDAは新薬を承認する際に、REMSプログラムを義務付ける場合があります。REMSプログラムには、「投薬ガイド、コミュニケーションプラン、安全使用を保証する要素、実施システム、評価結果提出スケジュールの5つの基準を任意に組み合わせたものが含まれる場合があります」[46] 。 「2010年には、新規分子化合物の48%、および新規スペシャリティ医薬品の承認の60%でREMSプログラムが義務付けられました」。リスク軽減メカニズムには、「専門流通パートナーの活用」や専門薬局の設置などが挙げられます。[47]

画期的な治療法

2013年、FDAは画期的治療薬指定プログラムを導入しました。このプログラムにより、新薬開発プロセスは数年短縮されました。これにより、FDAは「第3相臨床試験ではなく、非常に有望な第2相臨床試験の結果に基づいて重要な医薬品を市場に投入できる」ようになりました。この法律が施行されて間もなく、 2013年1月、イバカフトールが画期的治療薬指定を受けた最初の医薬品となりました。[48]

2015年2月3日、ニューヨークに本社を置くファイザー社の医薬品イブランスは、FDAの画期的治療薬指定プログラムを通じて、進行乳がんの治療薬として承認されました。[49]イブランスは専門薬局でのみ購入可能で、価格は「月額9,850ドル、年間118,200ドル」です。[50]ニューヨークに本社を置くファイザー社の声明によると、ほとんどの処方薬は健康保険組合を通じて調剤されており、健康保険組合は薬価の割引交渉や政府による価格優遇措置を受けているため、この価格は「ほとんどの患者や保険者が支払う金額ではない」とのことです。[50]

エクスプレス・スクリプツによると、[51]

米国の薬局事情は劇的な変化を遂げ、医療保険者への予算への影響は甚大でした。米国の処方薬支出は2014年に13.1%増加し、2003年以来最大の年間増加率となりました。これは主に、専門医薬品への支出が前例のない30.9%増加したことによるものです。従来型医薬品の使用量は横ばい（-0.1%）でしたが、専門医薬品の使用量は5.8%増加しました。しかし、支出増加の最大の要因は、これらの医薬品カテゴリーの価格上昇であり、従来型医薬品は6.5%、専門医薬品は25.2%上昇しました。専門医薬品は米国の処方薬全体のわずか1%を占めるに過ぎませんが、2014年の医薬品支出全体の31.8%を占め、2013年の27.7%から増加しました。

— エクスプレス・スクリプツの医薬品トレンドレポート

処方箋を追跡しているIMSヘルスによると、2015年までに「米国における医薬品支出全体の3分の1を専門医薬品が占めるようになり、2004年の19%から増加し、今後10年間で50%に達する見込みだ」[5] 。専門薬局事業の売上高は2005年に200億ドルだったが、2014年には「売上高780億ドル」にまで成長した[5] 。カナダでは、2013年までに「専門医薬品はカナダの処方箋全体の1.3%未満を占めていたが、処方薬支出全体の24%を占めていた」[52] 。

マサチューセッツ州の統合医療研究所のランディ・ヴォーゲンバーグ氏（ミッドウェスト・ビジネス・グループ・イニシアチブの共同リーダー）が2003年にスペシャリティ医薬品の調査を開始した当時、スペシャリティ医薬品は「注目を浴びていなかった」。2009年までにスペシャリティ医薬品のコストは倍増し始め、雇用主などの支払者は疑問を抱き始めた。[6]ヴォーゲンバーグ氏は、2014年までに医療改革によってスペシャリティ医薬品を取り巻く状況は一変したと指摘する。市場は主に臨床的視点に基づくものから、経済性を第一に臨床を二の次にする市場へと移行している。[53] : 15 

専門医薬品の価格が継続的に上昇している要因は数多くある。専門医薬品の開発は、他の大規模市場の医薬品に比べてコストが高いだけでなく、開発期間も長い[54]（「医薬品開発」を参照）。さらに、希少疾患や治療困難な疾患では、多くの場合、医薬品の選択肢が少ない。[55] その結果、特許保護によってこれらの医薬品の市場における競争が少なくなり、これらの企業が独占企業として行動することが可能になる（「医薬品価格競争および特許期間回復法」を参照）。この競争の欠如により、他の市場で価格を制限する政策が専門医薬品に適用された場合、効果がないか、逆効果になる可能性もある。[56]

専門医薬品の高価格化は、患者と保険支払者双方にとって問題となっている。患者はこれらの薬剤の支払いに困難を抱えることが多く、治療へのアクセス不足につながる可能性がある。[57] 専門医薬品は現在、非常に高価であるため、保険料の値上げにつながっている。[58] 専門医薬品の価格抑制には、効果的な政策オプションを特定するための研究が必要であり、その選択肢としては、規制の緩和、特許保護の制限、メディケアによる薬価交渉の容認、あるいは有効性に基づいた薬価設定などが考えられる。[59]

保険支払者の定義

米国では、民間保険支払者は、査読や証拠に基づく正当性がない場合、より高価な専門医薬品よりも、ジェネリック医薬品やバイオシミラーなどの低コストの薬剤を好むだろう。[53]

サンライフ・ファイナンシャルの2012年の報告書によると、専門医薬品の請求額の平均は10,753ドルであるのに対し、一般医薬品は185ドルで、専門医薬品の費用は引き続き上昇しています。このような高騰により、2012年には専門医薬品が処方薬の償還請求額の15～20%を占めるようになりました。[60]

専門医薬品の給付金支払いを求めるロビー活動を行う患者擁護団体には、2006年に設立された患者アクセス同盟（AfPA）などがあり、2014年のウォール・ストリート・ジャーナルの記事によると、「医師を代表し、主に製薬業界からの資金提供を受けている。資金提供者には主に有名製薬会社とバイオテクノロジー企業が名を連ねているが、ファイザーやアムジェンなど一部の企業もバイオシミラーの開発に携わっている」とのことである。[61]

2013年、AfPAのディレクター、デイビッド・チャールズは、特殊医薬品に関する記事を発表し、処方薬への支出は「医療費支出の他の分野のコストを節約する」という議会予算局の調査結果に賛同しました。 [62]彼は、特殊医薬品は価格が高すぎるため、多くの患者が処方箋を服用せず、結果としてより深刻な健康問題が増加していると指摘しました。彼の記事では、「特定の遺伝子マーカーを持つ患者のために特別に処方された新しい抗がん剤」などの特殊医薬品に言及しました。[62]彼は、これらの「診断検査に基づく個別化医薬品、そしてほとんどの医薬品のように化学合成ではなく生物学的プロセスで製造される「生物学的製剤」」の高額な費用について説明しました。 [62]彼は、「高額な特殊医薬品を必要とする」人々の自己負担を軽減するために、より一般的に使用されている低位医薬品の自己負担額をわずかに引き上げるべきだと主張しました。[62]

主な専門治療クラスと平均処方薬費用

2014年エクスプレス・スクリプツ医薬品トレンドレポート[51]によると、 2014年に米国で処方薬が最も大きく増加したのは、「インフレとC型肝炎治療薬および複合薬の利用増加」によるものでした。[51]「これら2つの治療薬を除くと、医薬品支出全体はわずか6.4%の増加にとどまります。 」 [51]

2014年に薬剤給付を通じて請求されたすべての専門医薬品の支出の55.9%は、炎症性疾患、多発性硬化症、腫瘍学という「上位3つの専門治療クラス」の費用で占められました。米国では、2014年にC型肝炎治療薬に2013年よりも742.6%多く費やされましたが、この治療クラスは2013年の上位10の専門治療クラスには入っていませんでした。[51]

専門薬局

市場が医薬品の流通と複雑な治療法の臨床管理の専門化を求めるにつれて、スペシャリティファーマ（SP）が進化しました。[63] 2001年までにCVSのスペシャリティファーマであるProCareは、米国で「スペシャリティファーマシーサービスの最大の統合小売/郵送プロバイダー」になりました。[34] : 10  2002年にCVSの薬剤給付管理会社であるPharmaCareと統合されました。2001年の年次報告書でCVSは、「160億ドルのスペシャリティファーマシー市場」が「主にバイオテクノロジー医薬品の強力なパイプラインにより、従来の薬局よりもさらに速いペースで成長する」と予測しました。[34] 2014年までにCVS Caremark、Express Scripts、Walgreensは、米国のスペシャリティ医薬品市場の50％以上を占めました。[35] : 4 

専門薬局事業の売上高は2005年に200億ドルだった。2014年には売上高780億ドルに成長した。[5]

専門薬局は、満たされていないニーズの結果として誕生しました。全米総合がんセンターネットワークによると、「専門薬局の主な目標は、薬剤の適切な使用を確保し、服薬アドヒアランスを最大限に高め、医療専門家との直接的なやり取りを通じて患者満足度を高め、コストの影響を最小限に抑え、薬剤ケアの成果と情報提供を最適化することです。」[64]

マッケソン・コーポレーションの一部門であるマッケソン・スペシャリティ・ケア・ソリューションズは、「地域密着型の専門医療施設向けに、スペシャリティ医薬品、生物製剤、リウマチ薬を販売する最大手の企業の一つ」であり、「FDAが義務付けた製造業者向けリスク評価・軽減戦略（REMS）の開発、実施、管理におけるリーダー」です。[65]例えば、英国に拠点を置く国際的な製薬会社であるプロストラカン・グループは、マッケソン・スペシャリティ・ケア・ソリューションズと提携し、アブストラル向けにFDA承認のリスク評価・軽減戦略（REMS）プログラムを運用しています。[65]

URACの専門薬局認定は、「専門薬局管理の卓越性を外部から検証し、業務を改善しコンプライアンスを強化する継続的品質改善（CQI）指向のプロセスを提供します」。[15]

特殊医薬品、すなわちバイオ医薬品は治療市場の重要な部分を占めていますが、コスト管理のためにはまだ改善すべき点が残っています。バイオ医薬品の定義は、化学者、医師、保険者、微生物学者、規制当局によって異なる観点から行われてきました。[66] 保険者はバイオ医薬品をコストで定義する一方、生化学者は組成と構造、医療提供者は送達方法や体への作用に注目します。[66]  FDAは一般的に、バイオ医薬品を「糖、タンパク質、核酸、またはこれらの物質の複雑な組み合わせで構成される、あるいは細胞や組織などの生体である可能性のある、幅広い製品」と定義しています。バイオ医薬品は、ヒト、動物、微生物など、様々な天然資源から分離され、バイオテクノロジーやその他の最先端技術によって製造されることがあります。[67]

生物学的製剤は複雑であり、有害事象やアレルギー反応のリスクが高いため、患者の安全管理は非常に重要です。[68]  管理には、患者教育から服薬遵守までが含まれます。これらの薬剤は、非常に特殊な保管条件、温度、撹拌レベル、適切な薬剤調製のモニタリングが必要となる場合が多くあります。[68]  エラーや有害事象のリスクが高いため、特に一部の生物学的製剤の注射剤や点滴剤においては、医療提供者による投与管理が不可欠です。このような生物学的製剤は、多くの場合、医療提供者（専門薬剤師またはそのようなスキルを持つ医療提供者）による投与と保険償還が結び付けられる形でコード化されています。[69]   自己投与可能な生物学的製剤が増えるにつれて、薬剤師はこれらの薬剤の管理を支援しています。薬剤師は、患者に再処方の必要性を電話で伝え、患者への教育を行い、有害事象のモニタリングを行い、プライマリケア提供者の診療所と協力して投薬結果をモニタリングします。[69] 

スペシャリティ医薬品の高コストはその特徴の一つであり、そのため、コスト抑制はすべての関係者にとって重要な課題となっています。医師が投与する生物学的製剤の場合、コスト抑制は、割引価格での生物学的製剤の大量購入、処方箋医薬品集、生物学的製剤投与開始前に他の治療法を試すための段階的治療、そして医師が保険会社に請求する償還額を人為的に水増しすることを防ぐための保険会社による事務手数料などによって行われることが多い。[70] [69] [68]  自己投与の生物学的製剤の場合、コスト抑制は、当該薬剤の処方に承認を必要とすることや、費用分担のための共同保険などの給付設計によって実現される傾向がある。[70] [69]

専門医薬品の迅速承認を規定した「21世紀治癒法」は、セカンドラン・バイオ医薬品（「ジェネリック・バイオ医薬品」と理解しやすいかもしれないが、実際には存在しない）の開発において特に有益であった。[71]  この法律をめぐる議論は、バイオ医薬品の有効性と高コストの継続について、いくつかの重要な問題を提起した。保険会社の中には、バイオ医薬品の長期的な効果が証明されるまでは、製造業者に製造コストのみを支払うべきであり、信頼性が低い、あるいは有効性が限定的な製品の全コストを保険会社が負担すべきではないと主張する者もいる。[71]

これを達成するには、比較効果試験などの価値評価研究を実施し、それらの研究に基づいて価格を決定する必要がある。比較効果試験では、臨床的ベネフィットや潜在的な害といったアウトカムから、投与効率、公衆衛生上のベネフィット、治療後の患者の生産性に至るまで、生物学的製剤の使用に関するあらゆる側面を検証する。[72] これは、高コストの特殊医薬品を管理する上での新たな方向性だが、課題がないわけではない。障壁の一つは、医薬品メーカーが一般に情報提供できる内容について、食品医薬品局（FDA）による厳格な規制であり、例えばマネージドケアの処方委員会への情報提供に限定されている。[73]   さらに、研究はランダム化比較試験ではなく観察研究デザインを用いて構築される傾向があり、実臨床への応用における有用性が限られている。[73]

スペシャリティ医薬品に対する患者の服薬遵守の難しさも、生物学的製剤のリアルワールド・アウトカム・データの入手可能性を制限している。[71] [69] 2016年、生物学的製剤の有効性を評価するリアルワールド・データは、多発性骨髄腫についてはICER（生物学的製剤はアウトカムに対して高額であることが判明）[72]、C型肝炎治療についてはCurant Health（HIVとC型肝炎の重複感染患者で90%という高い治癒率を達成）[71]を通じてのみ公開されていた。   これらの研究は、価値に基づく価格設定が、この分野でのコスト抑制にいかに有用となるかを示している。朗報としては、現在、生物学的製剤の有効性に関する研究が進行中であり、このデータのさらなる提供を目指している。[71]

規制

ヒト用の生物製剤または生物学的製品は、米国食品医薬品局（FDA）傘下の生物製剤評価研究センター（CBER）によって規制されており、同局は医薬品・タバコ局の監督下にあり、公衆衛生サービス法および連邦食品・医薬品・化粧品法を規制している。[74]「CBERは、生物学的製品が安全で有効であり、必要とする人々に利用可能であることを保証することにより、公衆衛生を保護し、促進する。CBERはまた、生物学的製品の安全で適切な使用を促進するための情報を一般市民に提供する。」

専門市場参加者

専門医薬品には、雇用主、健康保険組合、薬剤給付管理者など、複数の関係者が関与しており、誰がコスト管理とケアのモニタリングを担当すべきかは明確ではありません。[6]薬局は通常、卸売業者から製品を購入し、患者に販売（Buy & Bill）し、基本的な医薬品使用情報とカウンセリングを提供します。希少疾患に取り組むボランティア医療・患者支援団体の連合体である全米希少疾患協会（National Organization for Rare Disorders）の患者サービス担当副会長、マリア・ハーディン氏によると、「医薬品のコストが上昇するにつれて、財務管理はより複雑になっています。（中略）問題は、メディケア・パートDから段階的給付、事前承認、給付なしまで多岐にわたります。これらの患者には、専門知識と影響力を持ち、彼らのために尽力してくれる薬局が必要です。患者が治療を受けなければ、専門薬局は報酬を受け取れません。」[75]

アレクシオン・ファーマシューティカルズは、希少疾患治療薬開発というビジネスモデルの先駆者の一つでした。「アレクシオンのビジネスは、自社の株式だけでなく、スペシャリティ医薬品の価値も把握することです。」[76]他の大手製薬会社がこれらの市場を無視する傾向があったため、アレクシオンは当初、競争相手がほとんどいませんでした。保険会社は一般的に、これらの薬に対して高額な価格を支払うことをいといません。なぜなら、これらの薬を必要とする顧客は少数であるため、高額な価格設定は保険会社の支出に大きな影響を与えないからです。[76]そのため、アレクシオンは収益性の高い希少疾患市場でより強い地位を​​求めており、その地位を得るためには割増金を支払うこともいとわないのです。[14] [76] 希少疾患市場は、保険会社が保険金請求を拒否する動機がほとんどなく（患者数が少ないため）、競争の欠如によりより良い薬価交渉ができないことから、魅力的と見なされています。2015年5月現在、アレクシオンは2番目の医薬品であるストレンジックの承認申請中です。この薬は、希少代謝疾患である低ホスファターゼ症の治療薬として使用されます。 2015年、アレクシオンは、致死的な遺伝性疾患であるリソソーム酸性リパーゼ欠損症の専門薬であるシナジーバの年間売上高が最終的に10億ドルを超える可能性があると見積もった。[14] [77]

Magellan RX Managementのような企業は、「副作用を管理するためのきめ細やかな患者ケア管理、服薬遵守や治療継続のための患者サポートと教育、そして患者またはケア提供者への医薬品の専門的な取り扱いと直接配布をワンストップで提供します。専門医薬品は、医療給付または薬局給付のいずれかでカバーされる場合があります。」[4]

2014年にPharmacoeconomics誌に掲載された論文[78]によると、「専門薬局は、薬剤の調剤と臨床疾患管理を組み合わせています。そのサービスは、患者の転帰を改善し、専門医薬品のコストを抑制するために利用されています。これらの薬局は、独立系薬局、小売薬局チェーン、卸売業者、薬剤給付管理会社、または健康保険会社の一部である場合があります。ここ数年、保険支払者は、受給者に契約している専門薬局から自己投与薬剤を受け取ることを義務付ける方向に移行しており、患者サービスのための適切な専門薬局プロバイダー（SPP）の選択肢が制限されています。」[78]

健康保険および薬剤給付管理者

マネージドケア組織は、スペシャリティファーマシーのベンダーと契約を結んでいます。「マネージドケア組織（MCO）は、利用率とコストを管理するために様々な戦略を採用しています。例えば、調査対象となった109のMCOのうち58%が、多発性硬化症（MS）のスペシャリティ治療について事前承認制度を導入しています。」[78]マネージドケア薬学会（AMCP）は、「患者への提供に困難または通常とは異なるプロセス（調製、取り扱い、保管、在庫管理、配送、リスク評価・軽減戦略（REMS）プログラム、データ収集、または投与）を必要とする、または投与前または投与後の患者管理（モニタリング、疾患または治療支援システム）を必要とする」製品をスペシャリティ医薬品と指定しています。[79]医療保険制度では、「高コスト」（平均最低月額1,200ドル）をスペシャリティ医薬品の選定における決定要因としています。[79]

独立系専門薬局

ミズーリ州セントルイスに本拠を置く専門薬局セントリック・ヘルス・リソースのトム・ウェストリッチ氏は、同社の専門医薬品が全国で総計2万人の患者を抱える超希少疾患をどのように治療しているかを説明した。 [75]

小売薬局

2014年の専門薬局トップ10は、CVSスペシャリティの親会社であるCVSヘルス（売上高205億ドル）、エクスプレス・スクリプツのアクレド（売上高150億ドル）、ウォルグリーン・ブーツ・アライアンスのウォルグリーン・スペシャリティ（売上高85億ドル）、ユナイテッドヘルス・グループのオプタムRx（売上高24億ドル）、ディプロマット・ファーマシー（売上高21億ドル）、 カタマランのブリオバRx（売上高20億ドル）、プライム・セラピューティクスのプライム・セラピューティクス（売上高18億ドル）、オムニケアのアドバンスド・ケア・スクリプツ（売上高13億ドル）、ヒューマナのライトソースRx（売上高12億ドル）、アベラ（売上高8億ドル）であった。その他の専門薬局の売上高は2014年に224億ドル、合計780億ドルであった。[80]

病院と医師

2010年、アメリカ合衆国は新たな医療保険法を制定しましたが、これは予期せぬ結果をもたらしました。この法律により、ジェネンテックなどの製薬会社は小児病院に対し、希少疾病用医薬品であるアバスチン、ハーセプチン、リツキサン、タルセバ、アクチベースといった特定の抗がん剤の割引を受けられなくなると通告しました。これにより、病院は数百万ドルの損害を被りました。[81]

特殊医薬品を医療給付として管理すべきか、それとも医薬品給付として管理すべきかについては議論がある。点滴薬や注射薬は通常、医療給付の対象となり、経口薬は薬局給付の対象となる。自己注射薬はどちらにもなり得る。[82]「化学療法薬などの多くの生物学的製剤は診療所で投与され、綿密なモニタリングが必要となるため、コストがさらに上昇する。」[6]化学療法は通常静脈内投与される が、多くの薬剤は経口投与も可能である（例えば、特殊医薬品、メルファラン（商品名アルケラン）、ブスルファン、カペシタビン）。メルファランは、特殊医薬品および医療機器メーカーであるデルカス・システムズ社（NASDAQ: DCTH）が製造している。[83]

2011年までに、がん患者向けの経口薬は、がん治療薬の約35%を占めるようになりました。経口薬の増加以前は、地域のがんセンターは、外来で投与される化学療法の管理に慣れていました。当時、「地域の腫瘍内科診療所の大多数は、薬剤給付の対象となる薬剤の処方と入手のプロセスに精通していませんでした」。また、「従来の小売薬局チェーンは、経口腫瘍薬の在庫準備が不十分で、これらの薬剤に付随するカウンセリングを提供する体制も整っていませんでした」。[84]

米国の国内市場シェア

IMSヘルスによると、「医薬品医療管理協会によると、専門医薬品への支出は増加傾向にあり、2005年の約550億ドルから2030年には1兆7000億ドルに増加すると予想されています。これは、2005年の総医薬品支出の24%から、2030年には医療保険制度の総医薬品支出の44%に増加すると推定されます。」[35]

専門薬局間の合併と買収

CVS、Accredo、Walgreensは2014年にスペシャリティファーマシー（SP）市場の売上高をリードしましたが、SPとスペシャリティディストリビューター（SD）に関しては、合併や買収による変化が続いています。[85] SP/SDネットワークは、「綿密な臨床管理、協調的かつ包括的なケア、早期の限定的な流通ネットワークの成功」といった共通の強みと、「サービスのカスタマイズ能力の欠如、統合経験と成果の乏しさ、製薬会社との関係の緊張」といった共通の弱みに直面しています。[85] BioScripは2012年にWalgreensに買収されました。[86] GenzymeやMedImmuneなどのスペシャリティ企業は買収され、新しいビジネスモデルへの移行を進めています。[53] : 12 

専門ハブ

ニコラス・バスタ氏によると、2013年までにハブサービスと呼ばれる「新たな事業体が次々と誕生」し、「製薬会社がスペシャリティファーマ市場を掌握するための仕組み」となった。「これらの組織の中で最大かつ最も古いもの」は「保険会社や（薬剤給付管理会社）PBMから派生した組織であり、例えばエクスプレス・スクリプツはAccredoとCuraScript（いずれもスペシャリティファーマ）とHealthBridge（医師と患者のサポート）を統合した。保険会社のユナイテッドヘルスはPBMのOptumRxを運営しており、その中にはスペシャリティ部門も含まれる。シグナは、郵送薬局とサポートシステムのTel-Drugを運営している。」[87]バスタ氏は、ハブが2002年頃から「『償還ハブ』としてスタートした」と説明し、通常はメーカーがサービスとして提供し、患者と医療提供者が高額な専門治療の使用許可と償還の手続きを進めるのを支援してきたと述べた。業界関係者は、アンリ・テルメール氏の在任期間中にジェネンテックとジェンザイムが行った先駆的な取り組みに注目している。「彼らの初期のバイオテクノロジー製品のいくつかが市場に投入された時」である。[87]専門ハブは、医師と患者への償還サポートに加え、医療ホットラインを含む患者教育も提供する。患者支援プログラム管理による任意のプログラム登録とレジストリ受付がある。

専門医薬品の手頃な価格とケアプランに対する患者の遵守

エクスプレス・スクリプツ社またはその完全子会社であるキュラスクリプト社の従業員による2007年の専門薬局費用に関する調査によると、支払者が患者との共同支払いを通じて費用管理を行うと、患者が必須だが高価な専門医薬品を諦めるリスクが高まることが示唆されている。 [88] : 6 そして健康状態が悪化した。[39] : 69  2007年、これらの研究者は、処方薬リストやその他の従来の薬剤管理ツールの導入を提案した。また、治療計画を導き、外来患者の服薬遵守を向上させる専門医薬品利用管理プログラムを推奨した。[88] : 88 

価格インフレ論争

2010年までにアレクシオン・ファーマシューティカルズのソリリスは世界で最も高価な医薬品とみなされた。[13]

2012年のニューヨーク・タイムズ紙の記事で、ジャーナリストのアンドリュー・ポラックは、機械工学の訓練を受けたドン・M・ベイリー氏が、2007年5月にクエストコー・ファーマシューティカルズ社（クエストコー）の暫定社長に就任し、2007年8月にアクサーがFDAによって希少疾病用医薬品および点頭てんかん治療薬の指定を受けた際に、アクサーの新しい価格モデルを導入した経緯を説明しています[ 89 ]。 [90]バイオ医薬品企業であるクエストコーは、「重篤で治療困難な自己免疫疾患および炎症性疾患」の患者の治療に重点を置いています。主力製品は、FDA承認済みの注射剤アクサーで、19の適応症の治療に使用されています[91] 。同時にクエストコーは、「アクサーを使用する患者のためのセーフティネットを拡充」し、「アクサーを投与する医療提供者と連携するためのメディカルサイエンスリエゾンのグループ」を提供し、販売を唯一の専門販売業者であるキュラスクリプトに限定しました。 2007年の価格設定モデルにより、「アクタルは他の非常に希少な疾患の治療費と同額になった」[89] 。 2007年の治療費は約「8万ドルから10万ドル」と推定された。[89]アクタルは現在、カナダのプリンスエドワード島の請負業者によって製造されている。[91]価格は1バイアルあたり40ドルから700ドルに上昇し、その後も上昇し続けた。[90] 2012年までにアクタル1バイアルの価格は28,400ドルとなり、[90] 2013年には世界で最も高価な医薬品の1つとみなされた。

2014年までに、ギリアド社のC型肝炎の専門薬であるソバルディ（ソホスブビル）の価格は、米国では1回の治療コースで84,000ドルから168,000ドル、英国では12週間で35,000ポンドでした。[92]ソバルディは、世界保健機関（WHO）が基本的な医療制度に必要な最も重要な薬の一つと位置付けており、その高額な価格は大きな議論を呼んでいます。 [93] [94] [95] 2014年、米国は2013年よりもC型肝炎治療薬に742.6%多く費やしました。[51]

2015年9月、マーティン・シュクレリ氏は、トキソプラズマ症、マラリア、一部の癌、エイズ患者の治療に使用されるピリメタミン（商品名ダラプリム）を含む、特許切れの古い[97]救命薬の製造ライセンスを取得し、[ 98]米国での薬価を1錠あたり13.50ドルから750ドルに引き上げた（5,455%の値上げ）として、複数の保健機関から批判された。[ 99 ] [ 100]ブルームバーグニュースのインタビューで、シュクレリ氏は、値上げにもかかわらず、患者の自己負担額は低くなり、多くの患者が無料で薬を入手でき、会社は無料薬剤プログラムを拡大し、薬の半分を1ドルで販売していると主張した。[101] [102]

キャプティブ薬局

2015年、ブルームバーグ・ニュースは、専門通販薬局フィロドールとヴァリアント、通販薬局リンデンケアとホライゾン・ファーマ社などの間で結ばれたとされる独占契約を「キャプティブ・ファーマシー（専属薬局）」と表現した。2015年11月、米国最大の処方薬給付管理会社エクスプレス・スクリプツ・ホールディング社は、通販薬局リンデンケア社がホライゾン・ファーマ社から大量の薬剤を調剤し、契約上の合意を履行していないと判断し、同社をネットワークから除外した。エクスプレス・スクリプツ社は、主にホライゾン社の医薬品を販売しているという他の「キャプティブ・ファーマシー」を評価していた。2015年、フィリドールのような専門薬局は、ブランド薬で処方箋を満たし、保険償還を確保するために多大な努力を払ったことで注目を集めた。[28]

環太平洋パートナーシップ協定

臨床段階のバイオテクノロジー企業であるPfenexによると、環太平洋パートナーシップ協定（環太平洋経済連携協定）（12の環太平洋諸国間の貿易協定）で提案された条件は、参加国すべてが、生物製剤と特殊医薬品について、米国の12年間という長い医薬品特許独占保護期間を採用しなければならないことを意味していた。[103]

1981年、テレビシリーズ「Quincy, ME」のジャック・クラグマンがクインシー役で主演を務めたエピソード「Seldom Silent, Never Heard（めったに沈黙せず、決して聞かれない）」は、希少疾患を患う子供たちの窮状に世間の注目を集めた。このエピソードでは、トゥレット症候群の少年ジェフリーがビルから転落して死亡した。長年トゥレット症候群を研究してきた医師アーサー・チオッティ（マイケル・コンスタンチン）は、ジェフリーの脳を研究し、この希少疾患の原因と治療法を見つけたいと考えていた。彼はクインシーに対し、自分が勤務している製薬会社のような製薬会社は、患者数が非常に少なく経済的に採算が取れないため、この研究に興味を示さないと説明した。[104] 1982年の別のエピソード「Give Me Your Weak（弱さをください）」では、クラグマンがクインシー役で議会に証言し、希少疾患医薬品法の成立を目指した。彼は、ミオクローヌスを患う若い母親のジレンマに心を動かされた。[13] [105] [106] [107] [108]

さらに読む

  • 「メディケア・パートDとメディケイドにおける専門医薬品の価格と支出」。議会予算局報告書。2019年3月18日。

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