トリート-NMD

トリート-NMD
トリート-NMD
ヨーロッパにおけるトランスレーショナルリサーチ - 神経筋疾患の評価と治療
キーワード	神経筋疾患、臨床研究
プロジェクトの種類	卓越したネットワーク
資金提供機関	欧州委員会
参照	FP6-036825
客観的	世界中で治験準備を改善し、患者の診断とケアを進歩させ、前臨床研究を加速する
プロジェクトコーディネーター	ニューカッスル大学遺伝子医学研究所
参加者	大学、製薬会社、患者団体
Webサイト	www.treat-nmd.org

Global academic network

TREAT-NMD（欧州におけるトランスレーショナルリサーチ、神経筋疾患の評価と治療）は、神経筋疾患の研究推進に重点を置く世界的な学術ネットワークです。^{[1] 2007年に}ニューカッスル大学にコーディネーションセンターを置いて設立されました。^[2] 2018年現在、このネットワークは54か国から100を超える研究センターと患者団体^[3]、独立した学者、患者代表で構成されています。^[4]ネットワークの目的は、メンバー間のコラボレーションをサポートすることで、研究を加速するためのインフラを提供することです。^[5]主な目標には、世界中で治験の準備状況を改善し、患者の診断とケアを推進し、前臨床研究を加速することが含まれます。^[6]^[7]

TREAT-NMDは患者登録を通じて、遺伝子変異と神経筋疾患の負担との間の遺伝子型と表現型の相関関係を提供します。^[8]

参考文献

^ Leary, Rebecca; Oyewole, Anne; Bushby, Katharine; Aartsma-Rus, Annemieke (2017年7月6日). 「神経筋疾患の評価と治療のための欧州におけるトランスレーショナルリサーチ（TREAT-NMD）」. Neuropediatrics . 48 (4): 211– 220. doi :10.1055/s-0037-1604110. PMID 28683502. S2CID 19283049.
^ Bushby, Katharine; Lynn, Stephen; Straub, Volker (2009年7月). 「患者に新しい治療法を提供するための連携 ― TREAT-NMDモデル」Acta Myologica . 28 (1): 12– 5. PMC 2859629 . PMID 19772190.
^ 「TREAT-NMDアライアンスメンバー – 組織」TREAT神経筋ネットワーク. 2018年6月13日閲覧。
^ 「TREAT-NMDアライアンスメンバー – 個人」TREAT神経筋ネットワーク. 2018年6月13日閲覧。
^ 「TREAT-NMD：TREAT-NMDネットワークについて」TREAT神経筋ネットワーク。
^ Willmann, Raffaella; Rüegg, Markus A.; Fairclough, Rebecca J.; Davies, Kay E.; Possekel, Stefanie; Meier, Thomas (2008年10月). 「TP3.03 TREAT-NMD-Activity 7：新規治療法開発の前臨床段階の加速」. Neuromuscular Disorders (会議抄録). 18 ( 9–10 ): 794. doi :10.1016/j.nmd.2008.06.242. S2CID 54330245.
^ Mercuri, Eugenio Maria; Mayhew, Anna G; Muntoni, Francesco; Straub, Volker; Van Ommen, Gert-Jan; Voit, Thomas; Bertini, Enrico; Bushby, Katherine (2008年11月). 「TREAT-NMDにおけるDMDとSMAのアウトカム指標の調和に向けて；3つの専門家ワークショップ報告書：TREAT-NMD/ENMCアウトカム指標ワークショップ、2007年5月12日～13日、オランダ、ナールデン；TREAT-NMD DMD実験試験におけるアウトカム指標ワークショップ、2007年6月30日～7月1日、オランダ、ナールデン；神経筋疾患における身体活動モニタリングに関するInstitute of Myology TREAT-NMD合同会議、2007年7月11日、フランス、パリ」。神経筋疾患（ワークショップ報告書）。18 (11): 894– 903. doi : 10.1016/j.nmd.2008.07.003 . PMID 18818076.
^ Thompson R, Robertson A, Lochmüller H (2017). 「自然史、治験準備、遺伝子発見：神経筋疾患患者登録の進歩」.希少疾患疫学：最新情報と概要. 実験医学生物学の進歩. 第1031巻. pp. 97– 124. doi :10.1007/978-3-319-67144-4_5. ISBN 978-3-319-67142-0. PMID 29214567。

さらに読む

ヘスロップ（エマ）; クシマ（クリスティーナ）; ストラウブ（フォルカー）; マッコール（ジョン）; ナガラジュ（カンネボイナ）; ワグナー（キャスリン・R）; カイザーグ（ディディエ）; コリンテンバーグ（ルドルフ）; フラニガン（ケビン・M）（2015年4月23日）. 「TREAT-NMD治療諮問委員会（TACT）：希少疾病用医薬品開発を促進する革新的なリスク回避モデル」. Orphanet Journal of Rare Diseases . 10 (1): 49. doi : 10.1186/s13023-015-0258-1 . PMC 4417237. PMID 25902795 .
Bladen, Catherine L.; Rafferty, Karen; Straub, Volker; Monges, Soledad; Moresco, Angélica; Dawkins, Hugh; Roy, Anna; Chamova, Teodora; Guergueltcheva, Velina (2013年8月26日). 「TREAT-NMDデュシェンヌ型筋ジストロフィー登録制度：構想、設計、そして産業界と学術界による活用」. Human Mutation . 34 (11): 1449– 1457. doi : 10.1002/humu.22390 . PMID 23913485. S2CID 38772058.
Aartsma-Rus, Annemieke; Mercuri, Eugenio; Vroom, Elizabeth; Balabanov, Pavel (2018年4月). 「第5回国際TREAT-NMD会議における「規制情報交換の重要性」セッションの会議報告：コミュニケーションの教訓：患者、規制当局、研究者間の早期対話が神経筋疾患の治療法開発を促進する方法ドイツ、フライブルク、2017年11月27～29日」Neuromuscular Disorders . 28 (7): 619– 623. doi : 10.1016/j.nmd.2018.04.009 . PMID 29778308.

[Leary_2017-1] Leary, Rebecca; Oyewole, Anne; Bushby, Katharine; Aartsma-Rus, Annemieke (2017年7月6日). 「神経筋疾患の評価と治療のための欧州におけるトランスレーショナルリサーチ（TREAT-NMD）」. Neuropediatrics . 48 (4): 211– 220. doi :10.1055/s-0037-1604110. PMID 28683502. S2CID 19283049.

[2] Bushby, Katharine; Lynn, Stephen; Straub, Volker (2009年7月). 「患者に新しい治療法を提供するための連携 ― TREAT-NMDモデル」Acta Myologica . 28 (1): 12– 5. PMC 2859629 . PMID 19772190.

[3] 「TREAT-NMDアライアンスメンバー – 組織」TREAT神経筋ネットワーク. 2018年6月13日閲覧。

[4] 「TREAT-NMDアライアンスメンバー – 個人」TREAT神経筋ネットワーク. 2018年6月13日閲覧。

[5] 「TREAT-NMD：TREAT-NMDネットワークについて」TREAT神経筋ネットワーク。

[6] Willmann, Raffaella; Rüegg, Markus A.; Fairclough, Rebecca J.; Davies, Kay E.; Possekel, Stefanie; Meier, Thomas (2008年10月). 「TP3.03 TREAT-NMD-Activity 7：新規治療法開発の前臨床段階の加速」. Neuromuscular Disorders (会議抄録). 18 ( 9–10 ): 794. doi :10.1016/j.nmd.2008.06.242. S2CID 54330245.

[7] Mercuri, Eugenio Maria; Mayhew, Anna G; Muntoni, Francesco; Straub, Volker; Van Ommen, Gert-Jan; Voit, Thomas; Bertini, Enrico; Bushby, Katherine (2008年11月). 「TREAT-NMDにおけるDMDとSMAのアウトカム指標の調和に向けて；3つの専門家ワークショップ報告書：TREAT-NMD/ENMCアウトカム指標ワークショップ、2007年5月12日～13日、オランダ、ナールデン；TREAT-NMD DMD実験試験におけるアウトカム指標ワークショップ、2007年6月30日～7月1日、オランダ、ナールデン；神経筋疾患における身体活動モニタリングに関するInstitute of Myology TREAT-NMD合同会議、2007年7月11日、フランス、パリ」。神経筋疾患（ワークショップ報告書）。18 (11): 894– 903. doi : 10.1016/j.nmd.2008.07.003 . PMID 18818076.

[Thompson_2017-8] Thompson R, Robertson A, Lochmüller H (2017). 「自然史、治験準備、遺伝子発見：神経筋疾患患者登録の進歩」.希少疾患疫学：最新情報と概要. 実験医学生物学の進歩. 第1031巻. pp. 97– 124. doi :10.1007/978-3-319-67144-4_5. ISBN 978-3-319-67142-0. PMID 29214567。