エロスルファーゼ アルファ
| 臨床データ | |
|---|---|
| 販売名 | ビミジム |
| AHFS / Drugs.com | マルタム消費者情報 |
| ライセンスデータ |
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| 投与経路 | 静脈内 |
| ATCコード | |
| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別番号 | |
| CAS番号 | |
| IUPHAR/BPS | |
| ドラッグバンク | |
| ケムスパイダー |
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| UNII | |
| ケッグ | |
| 化学および物理データ | |
| 化学式 | C 5020 H 7588 N 1364 O 1418 S 34 |
| モル質量 | 110 826 .09 g·mol -1 |
エロスルファーゼ アルファ（Vimizim ）は、 N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼという酵素の欠損によって引き起こされるモルキオ症候群の治療薬です。エロスルファーゼ アルファは、この酵素の合成版です。
エロスルファーゼアルファはバイオマリン製薬株式会社によって開発され、 2014年に米国食品医薬品局によって使用が承認されました。 [ 2 ]
エロスルファーゼアルファは酵素補充療法に使用され、2014年の研究ではモルキオ症候群A型の若年患者に効果があることが確認されました。 [ 3 ]この薬剤による治療は、2015年の論文で確認されたように、呼吸器症状、日常生活動作、成長に最も効果的でした。[ 4 ]
一部の国ではエロスルファーゼアルファの費用が年間208万ドルから624万ドルに上り、一部の医療システムではその費用を負担することが困難になっています。[ 5 ]
2019年6月、ベルギーの裁判所は、モルキオ症候群を患う少女へのビミジムの無償供給を継続するようバイオマリン社に命じる仮差し止め命令を出した。バイオマリン社は、ベルギーの保健当局との製品償還に関する交渉が何度も失敗に終わった後、年初に無償供給を停止した。これを受け、両親は同社に対し無償供給を継続するよう強制する訴訟を起こした。バイオマリン社は、最終的な判決が下されるか、ベルギー市場で適正な価格でビミジムが入手可能になるまで、無償供給を継続するよう命じられた。[ 6 ]
参考文献
- ^ 「処方薬：オーストラリアにおける新規化学物質の登録、2014年」医薬品行政庁（TGA） 2022年6月21日2023年4月10日閲覧。
- ^ 「FDA、稀な先天性酵素異常症の治療薬としてVimizimを承認」食品医薬品局2014年2月14日オリジナルより2017年1月27日時点のアーカイブ。 2019年12月16日閲覧。
- ^ Hendriksz CJ, Burton B, Fleming TR, Harmatz P, Hughes D, Jones SA, 他 (2014年11月). 「モルキオA症候群（ムコ多糖症IVA）に対するBMN 110（エロスルファーゼアルファ）による酵素補充療法の有効性と安全性：第3相ランダム化プラセボ対照試験」 Journal of Inherited Metabolic Disease . 37 ( 6): 979–90 . doi : 10.1007/s10545-014-9715-6 . PMC 4206772. PMID 24810369 .
- ^ヘンドリックス CJ、ジュリアーニ R、ハルマッツ P、メンゲル E、ガフォン N、ヴァラヤンノプロス V、他。 （2015年2月）。「重要な第 III 相試験におけるモルキオ A 症候群におけるエロスファーゼ アルファのマルチドメイン影響」。分子遺伝学と代謝。114 (2): 178–85。土井: 10.1016/j.ymgme.2014.08.012。PMID 25284089。
- ^ 「希少疾患を患うオーストラリアの子供たちに40万ドル相当の救命薬を提供。オーストラリア政府は、モルキオA症候群と呼ばれる希少疾患を患うオーストラリアの患者に、無償で救命治療を提供する。グレッグ・ハント保健相。2017年6月15日」。2018年4月14日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年9月13日閲覧。
- ^ “BioMarin moet verder levensreddend middledel levelen aan patiënte” [バイオマリンは患者に命を救う薬を提供し続けなければならない]。www.tijd.be (オランダ語)。デ・ティジド。 2019年6月26日。 2019年6月27日のオリジナルからアーカイブ。2019 年6 月 26 日に取得。
