ギルテリチニブ

ギルテリチニブ
臨床データ
商号	ソスパタ
AHFS / Drugs.com	モノグラフ
メドラインプラス	a619003
ライセンスデータ	US デイリーメッド：ギルテリチニブ;
妊娠カテゴリー	AU : D; ;
投与経路	経口摂取
ATCコード	L01EX13 ( WHO );
法的地位
法的地位	AU : S4（処方箋のみ）; CA : ℞のみ; 英国：POM（処方箋のみ）; 米国：℞のみ; EU：処方箋のみ; 一般的に：℞（処方箋のみ）;
識別子
	IUPAC名 6-エチル-3-[3-メトキシ-4-[4-(4-メチルピペラジン-1-イル)ピペリジン-1-イル]アニリノ]-5-(オキサン-4-イルアミノ)ピラジン-2-カルボキサミド;
CAS番号	1254053-43-4;
PubChem CID	49803313;
ドラッグバンク	DB12141;
ケムスパイダー	32055842;
ユニイ	66D92MGC8M;
ケッグ	D10709; 塩として： D10800;
チェビ	チェビ:145372;
CompToxダッシュボード（EPA）	DTXSID701027949;
化学および物理データ
式	C 29 H 44 N 8 O 3
モル質量	552.724 g·mol −1
3Dモデル（JSmol）	インタラクティブ画像;
	笑顔 CCc1nc(C(=O)N)c(Nc2ccc(N3CCC(CC3)N4CCN(C)CC4)c(OC)c2)nc1NC5CCOCC5;
	InChI InChI=1S/C29H44N8O3/c1-4-23-28(31-20-9-17-40-18-10-20)34-29(26(33-23)27(30)38)32-21-5-6-24(25(19-21) 39-3)37-11-7-22(8-12-37)36-15-13-35(2)14-16-36/h5-6,19-20,22H,4,7-18H2,1-3H3,(H2,30,38)(H2,31,32,34); キー:GYQYAJJFPNQOOW-UHFFFAOYSA-N;

ギルテリチニブは、ゾスパタというブランド名で販売されている抗癌剤です。^{[ 6 ]}

作用機序

ギルテリチニブはFLT3の阻害剤として作用するため、チロシンキナーゼ阻害剤である。^[⁷^]

歴史

ギルテリチニブはアステラス製薬によって開発されました。

2018年4月、アステラス製薬は、FLT3 遺伝子変異陽性（ITDとTKDの両方^[⁸^]）の再発または難治性急性骨髄性白血病（AML）の成人患者の治療薬として、ギルテリチニブの新薬承認申請を米国食品医薬品局に提出しました。^[⁹^]

2018年11月、FDAは、FDA承認の検査でFLT3変異が検出された再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）の成人患者の治療薬としてギルテリチニブを承認しました。^{[ 10 ]}^{[ 4 ]}これは、第2選択治療を超えて効果的です。^{[ 11 ]}

ギルテリチニブは、一部のAML患者を対象に、米国FDA、欧州委員会（EC）、および日本の厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。 ^{[ 12 ]}

ギルテリチニブは2020年3月にオーストラリアで医療用として承認されました。^{[ 13 ]}

参考文献

^ ^a ^b「Xospata オーストラリア処方薬決定概要」医薬品・医療品管理局 (TGA) 2020年4月11日. 2020年8月16日閲覧。
^ 「Xospataに関するSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省、2014年10月23日。 2022年5月29日閲覧。
^ 「Xospata 40 mgフィルムコーティング錠 - 製品特性概要（SmPC）」 . (emc) . 2019年11月13日. 2020年8月16日閲覧。
^ ^a ^b「Xospata-gilteritinib tablet」 . DailyMed . 2019年5月31日. 2020年8月16日閲覧。
^ 「Xospata EPAR」 .欧州医薬品庁（EMA） . 2019年9月16日. 2020年8月16日閲覧。
^ Perl AE, Altman JK, Cortes J, Smith C, Litzow M, Baer MR, et al. (2017年8月). 「再発性または難治性急性骨髄性白血病におけるギルテリチニブによるFLT3の選択的阻害：多施設共同、ヒト初回投与、非盲検、第1-2相試験」 . The Lancet. Oncology . 18 (8): 1061– 1075. doi : 10.1016/S1470-2045(17)30416-3 . PMC 5572576. PMID 28645776 .
^ Lee LY, Hernandez D, Rajkhowa T, Smith SC, Raman JR, Nguyen B, et al. (2017年1月). 「次世代FLT3阻害剤ギルテリチニブの前臨床研究」. Blood . 129 ( 2): 257– 260. doi : 10.1182/blood-2016-10-745133 . PMC 5234222. PMID 27908881 .
^ Molica M, Perrone S, Rossi M (2023年5月). 「ギルテリチニブ：治療困難なFLT3変異AML患者への成功物語」 . Journal of Clinical Medicine . 12 (11): 3647. doi : 10.3390/jcm12113647 . PMC 10253262. PMID 37297842 .
^ 「FDA承認取得を求めたギルテリチニブ、FLT3+ AML治療薬として承認」 onclive.com、2018年4月24日。2018年9月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年9月29日閲覧。
^ 「FDA、FLT3変異を有する再発性または難治性AMLに対するギルテリチニブを承認」米国食品医薬品局（FDA） 2018年11月28日。2019年9月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年11月29日閲覧。
^ Molica M, Miralles G, Dillon R, Annunziata M, Basheer F, Bergua JM, 他 (2026年1月). 「再発性／難治性FLT3遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病における第二選択療法を超えたギルテリチニブの有効性：171名の患者を対象とした実臨床多施設共同研究」 . American Journal of Hematology . 101 (1): 89– 96. doi : 10.1002/ajh.70142 . PMC 12669949. PMID 41273181 .
^ 「米国FDA、再発性または難治性の急性骨髄性白血病（AML）の成人患者の治療薬としてアステラス製薬のギルテリチニブの新薬申請を優先審査に指定」Drugs.com . 2018年12月3日閲覧。
^ 「AusPAR：ギルテリチニブ（フマル酸塩として）」米国医薬品局（TGA） 2020年9月11日。 2020年9月23日閲覧。

さらに読む

AusPAR：ギルテリチニブ（フマル酸塩として） .米国医薬品庁（TGA）（報告書）. 2020年9月.

外部リンク

「ギルテリチニブ」 .薬物情報ポータル. 米国国立医学図書館. 2020年12月9日時点のオリジナルよりアーカイブ。
「ギルテリチニブフマル酸塩」 NCI薬物辞書。国立がん研究所。
「ギルテリチニブフマル酸塩」国立がん研究所。2019年1月17日。

[Xospata_APMDS-1] 「Xospata オーストラリア処方薬決定概要」医薬品・医療品管理局 (TGA) 2020年4月11日. 2020年8月16日閲覧。

[2] 「Xospataに関するSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省、2014年10月23日。 2022年5月29日閲覧。

[3] 「Xospata 40 mgフィルムコーティング錠 - 製品特性概要（SmPC）」 . (emc) . 2019年11月13日. 2020年8月16日閲覧。

[Xospata_FDA_label-4] 「Xospata-gilteritinib tablet」 . DailyMed . 2019年5月31日. 2020年8月16日閲覧。

[Xospata_EPAR-5] 「Xospata EPAR」 .欧州医薬品庁（EMA） . 2019年9月16日. 2020年8月16日閲覧。

[6] Perl AE, Altman JK, Cortes J, Smith C, Litzow M, Baer MR, et al. (2017年8月). 「再発性または難治性急性骨髄性白血病におけるギルテリチニブによるFLT3の選択的阻害：多施設共同、ヒト初回投与、非盲検、第1-2相試験」 . The Lancet. Oncology . 18 (8): 1061– 1075. doi : 10.1016/S1470-2045(17)30416-3 . PMC 5572576. PMID 28645776 .

[7] Lee LY, Hernandez D, Rajkhowa T, Smith SC, Raman JR, Nguyen B, et al. (2017年1月). 「次世代FLT3阻害剤ギルテリチニブの前臨床研究」. Blood . 129 ( 2): 257– 260. doi : 10.1182/blood-2016-10-745133 . PMC 5234222. PMID 27908881 .

[8] Molica M, Perrone S, Rossi M (2023年5月). 「ギルテリチニブ：治療困難なFLT3変異AML患者への成功物語」 . Journal of Clinical Medicine . 12 (11): 3647. doi : 10.3390/jcm12113647 . PMC 10253262. PMID 37297842 .

[9] 「FDA承認取得を求めたギルテリチニブ、FLT3+ AML治療薬として承認」 onclive.com、2018年4月24日。2018年9月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年9月29日閲覧。

[fda-gilteritinib-2018-11-28-10] 「FDA、FLT3変異を有する再発性または難治性AMLに対するギルテリチニブを承認」米国食品医薬品局（FDA） 2018年11月28日。2019年9月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年11月29日閲覧。

[11] Molica M, Miralles G, Dillon R, Annunziata M, Basheer F, Bergua JM, 他 (2026年1月). 「再発性／難治性FLT3遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病における第二選択療法を超えたギルテリチニブの有効性：171名の患者を対象とした実臨床多施設共同研究」 . American Journal of Hematology . 101 (1): 89– 96. doi : 10.1002/ajh.70142 . PMC 12669949. PMID 41273181 .

[12] 「米国FDA、再発性または難治性の急性骨髄性白血病（AML）の成人患者の治療薬としてアステラス製薬のギルテリチニブの新薬申請を優先審査に指定」Drugs.com . 2018年12月3日閲覧。

[13] 「AusPAR：ギルテリチニブ（フマル酸塩として）」米国医薬品局（TGA） 2020年9月11日。 2020年9月23日閲覧。

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[

[

[

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]