ALS治療開発研究所
ALS治療開発研究所
略語ALS TDI
設立1999
創設者
タイプ非営利バイオテクノロジー
04-3462719
位置
主要人物
  • オージー・ニエト（取締役会長）
  • スティーブン・ペリン博士（取締役会副会長）
  • フェルナンド・ヴィエイラ医学博士（最高経営責任者兼最高科学責任者）
所属国際ALS/MND協会
Webサイトals.net

ALS治療開発研究所（ALS TDI）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療法開発に特化した非営利のバイオテクノロジー研究機関です。30名以上の科学者を含むスタッフを擁し、ALSを中心とした研究開発プログラムを運営しています。[ 1 ] [ 2 ]

歴史

ALS TDIは、ジェームズ・ヘイウッド、ロバート・ボナゾリ、メリンダ・マーシュ・ヘイウッドによって、ジェームズの弟であるスティーブン・ヘイウッドがこの病気と診断された後に、1999年にALS治療開発財団（ALS TDF）として設立されました。[ 3 ]テノール・ラメシュ博士は、義理の妹がALSと診断されたときにALS-TDFに加わり、研究施設を設立し、設立から2003年まで最高科学責任者を務めました。この組織は当初、スティーブンからの寄付と、アレックスとブリット・ダルベロフからの寄付によって資金提供されていました。財団の最初の治療コンセプトは、遺伝子治療を用いてEAAT2タンパク質を置き換えることでした。[ 2 ] [ 4 ]

2004年、財団はマサチューセッツ州ケンブリッジにある16,000平方フィート（1,500平方メートル）の施設に移転し、社内研究室を併設しました。ALS TDFは2005年にバイオセーフティレベル2の研究所を建設し、「遺伝子治療および細胞ベースの治療パイプライン」の拡大を可能にしました。[ 2 ]

2005年、財団はマサチューセッツ州ボストンからコネチカット州グリニッジまでの270マイルを毎年巡るトライステート・トレックを開始しました。[ 2 ]このトレックはその後400人以上の参加者を集め、研究のために700万ドル以上の資金を集めました。[ 5 ] [ 6 ]

2006年、ALS患者のオージー・ニエト氏が理事長に就任した。[ 2 ]翌年、ジェームズ・ヘイウッド氏が会長を辞任したが理事会に加わり、ALSを家族で運営しているショーン・F・スコット氏が後任となった。 [ 7 ]スコット氏はオージー・ニエト氏および筋ジストロフィー協会と協力し、2007年にこの2つの組織を統合した。この協力により、MDAはニエト氏の取り組みである「オージーズ・クエスト」を通じて3年間ALS TDIの年間予算に匹敵する資金を提供することができたが、その後もパートナーシップは継続され、MDAは累計3,600万ドル以上を提供した。[ 8 ] [ 9 ]同年、同組織は名称の「財団」部分を「研究所」に変更した。[ 2 ]

同研究所は2008年に米国国防総省から110万ドルの助成金を受け、2010年にはさらに160万ドルの助成金を受けた。[ 2 ] [ 10 ]

以前は最高科学責任者のみだったスティーブン・ペリンが、ショーン・スコットの死後、2009年にCEOに任命されました。[ 11 ] 2011年に、研究所はケンブリッジにある新しい26,000平方フィート（2,400平方メートル）の施設に移転し、より多くの科学者を雇用し、より大きな研究室を可能にしました。[ 2 ]

2年後の2014年、Augie's Questは正式にMDAからALS TDIに移行しました。[ 12 ]同年、ALS TDIはアイスバケツチャレンジを通じて300万ドル以上の資金を獲得しました。[ 1 ] 2016年、同研究所はマサチューセッツ総合病院、ハーバード大学医学部、マサチューセッツ大学医学部、コンパッショネート・ケアALSと提携し、4年以内にALSの治療法を見つけることを発表しました。[ 13 ]

2018年、ALS TDIは参加者が唐辛子を食べるALSペッパーチャレンジの最初の受益者でした。[ 14 ]ケリー・クラークソン、ジミー・キンメル、シャキール・オニール、ナンシー・オデール、ウルフ・ブリッツァー、マイアミ・ヒート、アンディ・コーエンなど、さまざまな著名人がこのチャレンジに参加しました。[ 15 ] [ 16 ]

2021年2月、ALS治療開発研究所はマサチューセッツ州ウォータータウンに移転しました。[ 17 ]新しい場所には、前臨床、臨床、移行研究を1か所で行うことができる実験施設が含まれていました。[ 17 ]

2021年4月、フェルナンド・ヴィエイラ医学博士がALS治療開発研究所の取締役会によって最高経営責任者に任命されました。[ 18 ]

2023年2月22日、理事長のオージー・ニエト氏がALSを退任しました。2023年5月、オージー氏の妻であるリン・ニエト氏が後任の理事長に選出されました。

2024 年 2 月、ALS TDI は、ALS 患者が参加資格のある臨床試験を見つけられるように、 ALS Trial Navigator を立ち上げました。

研究

同研究所はALSの有効な治療法の研究に1億ドル以上の資金を調達・支出しており、オープンソースサイエンスを実践している。[ 19 ]多発性硬化症治療薬ジレニアがALSの治療薬になる可能性があることが発見された後、同研究所は2013年に同薬の第2A相臨床試験に30人を登録したが、それ以上の進展はなかった。[ 20 ] [ 21 ] [ 22 ]

ALS TDIは、2013年にデナリ・セラピューティクスと提携し、「患者データ、ゲノミクス、iPS細胞技術を用いてALSのサブグループを特定し、それらに対する潜在的な治療法を見つける」ための精密医療プログラムを開始しました。[ 23 ] 2015年までに300人以上がこのプログラムに登録し、事前スクリーニングを受けました。このプログラムはアイスバケツチャレンジで集められた資金によって大きく賄われました。[ 24 ] [ 25 ] [ 26 ]

2018年に、同研究所は、ALSとアルツハイマー病の潜在的な治療薬であるAT-1501の第I相臨床試験に入りました[ 27 ]。これは、特定の免疫細胞の活性化を阻害することで神経をALSから保護します[ 28 ] 。この薬の開発により、ALS TDIは成功した医薬品開発組織として認められるようになりました[ 29 ] 。ALS TDIは、この薬の開発のためにALS ONEパートナーシップから資金提供を受けました[ 30 ] 。

2020年に同研究所はFrontiers in Pharmacology誌に「I型PRMT阻害はC9ORF72アルギニンリッチジペプチドリピート毒性から保護する」と題する論文を発表し、 2021年にはFrontiers in Cellular Neuroscience誌に「仮説と理論：C9orf72媒介性ALSおよびFTDにおけるアルギニンメチル化の役割」という続編論文を発表した。[ 31 ]

2023年、精密医療プログラムは、現在ALS研究共同体（ARC）として知られるものに進化しました。ARC研究は、ALS患者と無症候性遺伝子キャリアに家族、仕事、病歴などに関するデータを提供することでストーリーを共有するよう呼びかけている進行中の観察研究です。ARCデータコモンズは、研究者がALS患者から提供された8年以上にわたる匿名化された自然史データにアクセスできるようにし、この複雑な病気に対する前例のないレベルの洞察を提供します。進行中のALS研究共同体（ARC）の自然史研究にALS患者がより多くのデータを提供するにつれて、このデータベースは成長し続けます。ALS TDIはGoogleと協力し、ARC研究の音声録音と加速度計データを使用して、ALSの2つの新しいデジタルバイオマーカーを開発しました。[ 32 ]

参照

参考文献

  1. ^ a b "「『アイス・バケツ・チャレンジ』がケンブリッジ研究所のALS治療薬試験を促進」 CBSボストン2014年8月27日2018年2月7日閲覧。
  2. ^ a b c d e f g h「ALS TDIについて」 ALS治療開発研究所. 2016年6月24日閲覧。
  3. ^ Weiner, Jonathan (2000年2月7日). 「不治の病を治す」 . The New Yorker . 第75巻第45号. p. 64. ISSN 0028-792X . 2018年2月6日閲覧。 
  4. ^ 「ヘイウッド家 – ALS治療開発研究所 | こんなに早く」フロントラインPBS 2007年8月29日2018年2月7日閲覧。
  5. ^ 「The Ride」 . Tri-State Trek . ALS Therapy Development Institute . 2017年1月14日閲覧。
  6. ^シルバーファーブ、ポール (2017年6月29日). 「ALSトライステート・トレッキング・イベントでバイカーたちがグリニッジへ『トレッキング』」グリニッジ・センチエル. 2018年2月7日閲覧。
  7. ^ 「ALS治療開発研究所、CEOジェームズ・ヘイウッドの辞任と取締役への任命を発表」 www.prnewswire.com 2017年1月13日閲覧。
  8. ^ 「Collaboration Funds Historic $36 Million ALS Drug Search」 MDA - ALS Division . 2011年5月10日. 2011年5月10日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2016年6月23日閲覧。
  9. ^ "「『ALSを治す責任は誰にあるのだろうか』と疑問に思った」 – ボストン・メディカル・ニュース – ホワイトコート・ノーツ – Boston.com。archive.boston.com 。 2018年2月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年2月7日閲覧。
  10. ^ 「ALS治療開発研究所、ルー・ゲーリッグ病研究のため国防総省から160万ドルの助成金を受ける」PR Newswire（プレスリリース）。2016年6月24日閲覧。
  11. ^ 「世界最大の非営利バイオテクノロジー企業ALS Therapy Development Instituteがスティーブ・ペリン博士を最高経営責任者に任命」 ALS TDI 2009年5月1日 2017年1月13日閲覧。
  12. ^ 「Augie's Questの募金活動がALS療法開発研究所に移行」Club Industry . 2014年1月30日. 2018年2月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年2月7日閲覧。
  13. ^ 「ある男がALS研究コミュニティをいかに結集させたか - ボストン・マガジン」ボストン・マガジン2016年1月21日 2018年2月7日閲覧。
  14. ^ 「ALSペッパーチャレンジについて知っておくべきこと」 ABC7ニューヨーク、2018年1月27日。 2018年2月7日閲覧。
  15. ^ 「これまでにペッパーチャレンジに参加したセレブたち」 PEOPLE.com 2018年2月2日2018年2月7日閲覧。
  16. ^ 「シャック、チャールズ・バークレー、そしてマイアミ・ヒートが参加する『ホットな』新たなALSチャレンジ」 PEOPLE.com 2018年2月7日閲覧。
  17. ^ a b「ALSセラピー開発研究所がウォータータウンに新しいカスタムラボスペースを建設」。ボストン不動産タイムズ。2021年2月24日。
  18. ^ 「ALS TDI取締役会、フェルナンド・ヴィエイラ医師を最高経営責任者に任命」 ALS療法開発研究所2023年2月7日2024年7月2日閲覧。
  19. ^ 「Who Cares About ALS?」 BIOtechNow 2013年5月28日. 2017年1月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2017年1月13日閲覧。
  20. ^ Marcus, Amy Dockser (2012年2月14日). 「ジレンマ：1つの薬で2つの病気を治療する場合」 .ウォール・ストリート・ジャーナル. ISSN 0099-9660 . 2017年1月13日閲覧。 
  21. ^ 「FDAがALS患者を対象としたTDI-132（ジレニア）の臨床試験を承認」 ALS治療開発研究所。 2017年1月14日閲覧。
  22. ^ 「ALSの新薬、第2相試験へ」Newswise . 2013年10月25日. 2017年1月14日閲覧。
  23. ^ 「精密医療プログラム」 ALS治療開発研究所。 2016年6月24日閲覧。
  24. ^ Seiffert, Don (2016年4月12日). 「ケンブリッジバイオテクノロジー、ALSの新薬試験のより良い方法を目指す」 .ボストン・ビジネス・ジャーナル. アメリカン・シティ・ビジネス・ジャーナル. 2017年1月13日閲覧。
  25. ^ Leuty, Ron (2016年4月4日). 「数の力 ― あるいは、注目の若手バイオテクノロジー企業と非営利団体が新たなALS標的に狙いを定める理由」 .ボストン・ビジネス・ジャーナル. アメリカン・シティ・ビジネス・ジャーナル. 2017年1月14日閲覧。
  26. ^ Riemer, Emily (2015年8月4日). 「アイスバケツチャレンジの復活はALS研究に既に恩恵をもたらしている」 . WCVB . 2017年1月14日閲覧。
  27. ^ 「AT-1501」 ALS治療開発研究所. 2018年11月29日閲覧。
  28. ^ 「ケンブリッジの非営利団体、ALSの進行を遅らせる可能性のある薬の初の臨床試験を開始」 WHDH 7News . 2018年11月29日閲覧。
  29. ^ 「ALS治療開発研究所が初めて開発する薬剤候補が臨床試験を開始」 ALS治療開発研究所2018年11月29日閲覧。
  30. ^ "ALS ONE" . www.alsone.org . 2018年11月30日時点のオリジナルよりアーカイブ。2018年11月29日閲覧。
  31. ^ Gill, Anna L.; Premasiri, Alan S.; Vieira, Fernando G. (2021). 「仮説と理論：C9orf72を介したALSおよびFTDにおけるアルギニンメチル化の役割」. Frontiers in Cellular Neuroscience . 15 633668. doi : 10.3389/fncel.2021.633668 . ISSN 1662-5102 . PMC 8021787. PMID 33833668 .   
  32. ^ 「ALS TDIとGoogleが新たなALS症状重症度測定ツールを開発」 ALS治療開発研究所。2025年5月1日閲覧。
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