ミルダメチニブ

ミルダメチニブは、ゴメクリというブランド名で販売されており、神経線維腫症1型の患者の治療に使用される薬剤です。^{[ 1 ]}ミルダメチニブはキナーゼ阻害剤です。^{[ 1 ] [ 4 ]}経口摂取します。^{[ 1 ]}

ミルダメチニブ

臨床データ
商号	ゴメクリ
その他の名前	PD-0325901
AHFS / Drugs.com	モノグラフ
メドラインプラス	a625043
ライセンスデータ	US デイリーメッド： ミルダメチニブ
投与経路	経口摂取
薬物クラス	抗腫瘍薬
ATCコード	L01EE05 ( WHO )
法的地位
法的地位	米国：℞のみ[ 1 ] EU：処方箋のみ[ 2 ] [ 3 ]
識別子
CAS番号	391210-10-9
PubChem CID	9826528
IUPHAR/BPS	7935
ドラッグバンク	DB07101
ケムスパイダー	10814340
ユニイ	86K0J5AK6M
ケッグ	D11675
チェビ	チェビ:9826528
チェムブル	ChEMBL507361
PDBリガンド	4BM ( PDBe、RCSB PDB )
CompToxダッシュボード（EPA）	DTXSID0044024
ECHA 情報カード	100.213.070
化学および物理データ
式	C 16 H 14 F 3 I N 2 O 4
モル質量	482.198  g·mol ^−1
3Dモデル（JSmol）	インタラクティブ画像
笑顔 O=C(NOCC(O)CO)C1=CC=C(F)C(F)=C1NC2=CC=C(I)C=C2F
InChI InChI=1S/C16H14F3IN2O4/c17-11-3-2-10(16(25)22-26-7-9(24)6-23)15(14(11) 19)21-13-4-1-8(20)5-12(13)18/h1-5,9,21,23-24H,6-7H2,(H,22,25)/t9-/m1/s1 キー:SUDAHWBOROXANE-SECBINFHSA-N

成人で最も一般的な副作用は、発疹、下痢、吐き気、筋骨格痛、嘔吐、疲労などです。^{[ 5 ]}グレード3または4の最も一般的な臨床検査値異常には、クレアチンホスホキナーゼの上昇などがあります。^{[ 5 ]}小児で最も一般的な副作用は、発疹、下痢、筋骨格痛、腹痛、嘔吐、頭痛、爪囲炎、左室機能不全、吐き気などです。^{[ 5 ]}グレード3または4の最も一般的な臨床検査値異常には、好中球数の減少とクレアチンホスホキナーゼの上昇などがあります。^{[ 5 ]}

ミルダメチニブは2025年2月に米国で医療用として承認されました。^{[ 1 ] [ 5 ]}

コンテンツ

• 1医療用途
• 2副作用
• 3歴史
• 4社会と文化
  • 4.1法的地位
• 5参考文献
• 6外部リンク

医療用途

ミルダメチニブは、完全切除が不可能な症状のある叢状神経線維腫を有する神経線維腫症1型の患者の治療に適応があります。 ^{[ 1 ]}

副作用

成人で最も一般的な副作用は、発疹、下痢、吐き気、筋骨格痛、嘔吐、疲労などです。^{[ 5 ]}グレード3または4の最も一般的な臨床検査値異常には、クレアチンホスホキナーゼの上昇などがあります。^{[ 5 ]}小児で最も一般的な副作用は、発疹、下痢、筋骨格痛、腹痛、嘔吐、頭痛、爪囲炎、左室機能不全、吐き気などです。^{[ 5 ]}グレード3または4の最も一般的な臨床検査値異常には、好中球数の減少とクレアチンホスホキナーゼの上昇などがあります。^{[ 5 ]}

ミルダメチニブは、左室機能障害や網膜静脈閉塞症、網膜色素上皮剥離、視力低下などの眼毒性を引き起こす可能性がある。^{[ 5 ]}

歴史

ミルダメチニブの有効性は、多施設共同単群試験であるReNeu（NCT03962543）で評価されました。ReNeuは、2歳以上の114名（成人58名、小児56名）の参加者を対象に、症状があり手術不能なNF1関連叢状神経線維腫で重大な合併症を引き起こしている患者を対象とした試験です。^{[ 5 ]}手術不能な叢状神経線維腫とは、重要な構造物への包囲または近接、浸潤性、または高血管分布のために、重大な合併症のリスクなしに完全に外科的に切除できない叢状神経線維腫と定義されました。^{[ 5 ]}

米国食品医薬品局（FDA）は、ミルダメチニブの優先審査、ファストトラック、および希少疾病用医薬品の指定を優先審査バウチャーとともに承認した。^{[ 5 ]}

社会と文化

法的地位

ミルダメチニブは2025年2月に米国で医療用として承認されました。^{[ 5 ] [ 6 ] [ 7 ]}

2025年5月、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会は、神経線維腫症1型（NF1）を患う成人および2歳以上の小児における叢状神経線維腫（PN）の治療を目的とした医薬品Ezmeklyの条件付き販売承認を推奨する肯定的な意見を採択しました。^{[ 2 ]}この医薬品の申請者は、SpringWorks Therapeutics Ireland Limitedです。^{[ 2 ]}ミルダメチニブは、2025年7月にEUで医療用として承認されました。^{[ 3 ]}

参考文献

1. "ゴメクリミルダメチニブ カプセル; ゴメクリミルダメチニブ錠剤、懸濁液" .デイリーメッド。 2025 年 2 月 27 日。2025 年4 月 2 日に取得。
2. 「Ezmekly EPAR」 .欧州医薬品庁(EMA) . 2025年5月23日. 2025年6月15日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を保有するこの情報源からコピーされました。出典を明記すれば、複製は許可されます。
3. 「Ezmekly PI」 .医薬品連合登録簿. 2025年7月18日. 2025年7月31日閲覧。
4. Armstrong AE, Belzberg AJ, Crawford JR, Hirbe AC, Wang ZJ (2023年6月). 「神経線維腫症1型関連叢状神経線維腫の小児に対する治療決定とMEK阻害剤の使用」 . BMC Cancer . 23 (1) 553. doi : 10.1186/s12885-023-10996-y . PMC 10273716. PMID 37328781 .  
5. 「FDA、完全切除不能な症状を伴う叢状神経線維腫を有する神経線維腫症1型の成人および小児患者にミルダメチニブを承認」米国食品医薬品局（FDA） 2025年2月11日。2025年2月13日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2025年2月16日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
6. 「UPDATE: SpringWorks Therapeutics、NF1-PNの成人および小児患者の治療薬としてGomekli（ミルダメチニブ）のFDA承認を発表」（プレスリリース）。SpringWorks Therapeutics。2025年2月12日。 2025年2月13日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2025年2月16日閲覧– GlobeNewswire News Roomより。
7. 「2025年の新薬承認」米国食品医薬品局（FDA） 2025年2月14日。2025年3月3日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2025年2月16日閲覧。

外部リンク

• 「ミルダメチニブ（コードC52195）」 NCIシソーラス。2009年7月12日時点のオリジナルよりアーカイブ。
• ClinicalTrials.govにおける「神経線維腫症1型関連叢状神経線維腫（ReNeu）患者におけるMEK阻害剤ミルダメチニブ（PD-0325901）」の臨床試験番号NCT03962543