ALS協会
ALS協会
略語ALS協会
設立1985 （1985年）
タイプ非営利
集中アドボカシーと患者サービス
位置
サービスエリア
アメリカ合衆国
社長兼CEO
カラニート・バラス
会長
スコット・カウフマン
収益3,700万ドル（2019年）[ 1 ]
Webサイトals.org

ALS協会は、アメリカの非営利団体であり、世界的な筋萎縮性側索硬化症（ALS）研究に資金を提供し、全米の臨床ケアセンターネットワークを通じてALS患者にケアサービスとプログラムを提供し、また、ルー・ゲーリック病としても知られる筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を支援する州および連邦の政策のために全国のALS支持者と協力しています。[ 2 ]

研究

ALS協会は、マサチューセッツ総合病院のショーン・M・ヒーリー＆AMG ALSセンター、[ 3 ] 、 ALS Finding a Cure、筋ジストロフィー協会[ 4 ]と提携しています。さらに、同協会はAnswer ALS（スティーブ・グリーソン氏が設立）、Target ALS（ダン・ドクトロフ氏が設立）[ 5 ] 、ALS ONEの研究パートナーでもあります。また、 Prize4LifeのプロジェクトであるALS研究フォーラム（後にALS協会と合併）にも資金を提供しています。

アイスバケツチャレンジによる認知度の向上と資金提供により、協会は2014年から2018年の間に約9000万ドルの研究資金を拠出しました。これは年間研究資金の187%増加です。 [ 6 ] [ 7 ]これには、米国での275の研究助成金に8120万ドル、国際的に850万ドルが含まれています。 [ 7 ]この研究により、ALSに関連する5つの新しい遺伝子が発見されました。[ 6 ] [ 8 ] [ 7 ]

  • NEK1 [ 9 ] - この遺伝子の変異は、ALSの散発性および家族性症例の両方に寄与する[ 9 ]
  • KIF5A [ 10 ] - KIF5Aタンパク質はニューロン内で機能し、軸索を上下に物質を輸送します。軸索は筋細胞に情報を伝達する神経繊維であり、細胞骨格とも呼ばれます。[ 11 ] ALS変異はタンパク質の末端近くを切り詰めるため、完全なタンパク質が生成されません[ 11 ]
  • C21orf2 [ 12 ]
  • TUBA4A [ 13 ] - この遺伝子の変異は微小管ネットワークを不安定化し、その再重合能力を低下させる。[ 13 ]これはKIF5Aのような別の細胞骨格欠陥である[ 13 ]
  • TBK1 [ 14 ]

ニューヨークゲノムセンター神経変性疾患ゲノミクスセンター所長ヘマリ・パトナニ氏によると、このチャレンジで集められた資金によって、ALS全ゲノム配列データの最大級のリソースが構築され、世界中のパートナーと共有されているとのことだ。[ 15 ]

2020年9月、ニューイングランド医学ジャーナルは、新しい薬剤の組み合わせであるAMX0035が、臨床的に意味のある方法でALSの進行を遅らせるのに安全かつ効果的であると報告しました。[ 16 ] ALS協会は、アイスバケツチャレンジの寄付を通じて、AMX0035の研究に初期の財政支援を提供していました。[ 17 ]臨床試験の結果が発表された後、ALS協会は、Amylyx Pharmaceuticalsと食品医薬品局に協力して、この薬をできるだけ早くALS患者に提供するように求める請願書を開始しました。[ 18 ]

公共政策

ALSに苦しむ何千人もの人たち[ 19 ]が4年間にわたり超党派の支持を得るために努力した結果、2019年ALS障害者アクセス法が2020年12月に成立しました。この法案は、ALS患者が社会保障障害保険給付を受ける前にこれまで必要とされていた5ヶ月の恣意的な待機期間を撤廃するものです。[ 20 ]

アイスバケツチャレンジ

2014年の夏、アイス・バケツ・チャレンジはソーシャルメディアで人気となり、2億2000万ドルの資金を集めた。[ 6 ] [ 8 ] [ 15 ] ALS協会はそのうち1億1500万ドルを受け取った。参加者はバケツの氷水を頭からかぶったり、ALSの研究と治療に寄付したりすることが求められた。元大統領ジョージ・W・ブッシュ、ビル・ゲイツ、テイラー・スウィフト、ベネディクト・カンバーバッチ、レブロン・ジェームズ、マーサ・スチュワートなどが頭から氷水を浴びてALS撲滅のための資金を集めた。[ 6 ] [ 7 ] [ 8 ]合計で約1700万人がチャレンジの様子を撮影した動画をアップロードし、動画の再生回数は100億回を超えた。[ 6 ]

このチャレンジにより1億1500万ドルが集まり、協会は患者数を28%増加させました。[ 8 ]寄付金の大部分は研究に使用されましたが、他の用途もありました。例えば、各支部はALS患者用の機器（電動車椅子、歩行器、シャワーベンチなど）を購入し、それぞれの待機リストに載っている患者全員にサービスを提供できました。[ 21 ] [ 22 ]

協会の臨床ネットワークも、チャレンジからの資金提供の結果、50％拡大しました。[ 7 ] RTIインターナショナルの調査によると、29の新しいALS認定治療センターオブエクセレンス、20の新しい公認治療センター、7つの新しい提携クリニックが報告されました。[ 23 ]また、RTIによると、国立衛生研究所（NIH）は、チャレンジ以来、ALS協会が資金提供した研究者に約4億1600万ドルを投資しています。[ 15 ]

2014年のアイス・バケツ・チャレンジの後、ALS協会は「アイス・バケツ・チャレンジ」という用語の商標登録を試みたが、反発を受け、協会は商標登録申請を取り下げた。[ 24 ] 2018年初頭、「末期患者連合」と呼ばれる患者団体は、アイス・バケツ・チャレンジで得られた1億1500万ドルを研究にもっと積極的に活用していないとして、ALS協会を批判した。さらに、この団体は、ALSの治療法を研究し、第III相臨床試験を実施している製薬会社であるブレインストーム・セル・セラピューティクスにALS協会が資金を提供していないと不満を述べた。ALS協会は第III相臨床試験に資金を提供していないのだ。[ 25 ]

認知度向上と資金調達

同協会の毎年恒例の代表的な募金活動は、「ALS撲滅のためのウォーク」です。このイベントは毎年秋から春にかけて、全米各地の都市で開催されます。2000年の開始以来、このイベントは2億6500万ドル以上の資金を集めてきました。[ 26 ]

参考文献

  1. ^ 「ALSA Form 990」（PDF） . 2019年10月11日閲覧。
  2. ^ 「ALS協会が行う5つの重要なこと」 2018年1月16日。
  3. ^ 「ALS協会、治療法開発の加速を目指しプラットフォーム試験に300万ドルを投資」 ALS News Today、2020年1月20日。2020年2月6日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年2月6日閲覧。
  4. ^ 「ALS協会、ALS Finding A Cure、MDAがALS治療における免疫機能の回復を研究するための臨床試験助成金を共同出資」MDA、2019年8月9日。
  5. ^ 「Our Partners」 . Target ALS. 2018年2月17日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年2月16日閲覧。
  6. ^ a b c d e「アイス・バケツ・チャレンジを広めたALS患者の男性は、5年経ってもなお人々にインスピレーションを与え続けている」 Today 、 2019年7月19日。 2019年11月6日閲覧。
  7. ^ a b c d eストラブ、クリス。「アイスバケツチャレンジでALS協会の年間資金調達が187%増加：レポート」フォーブス。2019年11月6日閲覧。
  8. ^ a b c d「突然の現金：予期せぬお金が舞い込んできたときの対処法」 The Chronicle of Philanthropy 2019年7月17日. 2019年11月12日閲覧。
  9. ^ a b「ALSアイスバケツチャレンジが新たな遺伝子発見を促進」 Medical News Today、2016年7月28日。 2019年11月12日閲覧。
  10. ^ Nicolas, Aude (2018年3月21日). 「ゲノムワイド解析によりKIF5Aが新規ALS遺伝子として同定される」 . Neuron . 97 ( 6): 1268–1283 . doi : 10.1016/j.neuron.2018.02.027 . hdl : 10138/301252 . PMC 5867896. PMID 29566793 .  
  11. ^ a b「KIF5A遺伝子はALSの発症に関連する」 Drug Target Review . 2019年12月10日閲覧。
  12. ^ファン・レーネン、ワウター;シャトゥノフ、アレクセイ。デッカー、アネロット M.マクラフリン、ラッセル L.ディクストラ、フランク P.ピュリット、サラ L.ファン・デル・スペック、リックAA;ヴォーサ、ウルモ。デ・ヨング、シモーネ。ロビンソン、マシュー R.ヤン・ジアン（2016 年 9 月）「ゲノムワイド関連解析により、筋萎縮性側索硬化症の新たなリスク変異体と遺伝的構造が特定されました。 」自然遺伝学。48 (9): 1043–1048。土井: 10.1038/ng.3622。ISSN 1546-1718。PMC 5556360。PMID 27455348。   
  13. ^ a b c Smith, Bradley N.; Ticozzi, Nicola; Fallini, Claudia; Gkazi, Athina Soragia; Topp, Simon; Kenna, Kevin P.; Scotter, Emma L .; Kost, Jason; Keagle, Pamela; Miller, Jack W.; Calini, Daniela (2014-10-22). 「エクソームワイドな稀少変異解析により、家族性ALSに関連するTUBA4A変異が同定された」 . Neuron . 84 (2): 324– 331. doi : 10.1016/j.neuron.2014.09.027 . ISSN 1097-4199 . PMC 4521390. PMID 25374358 .   
  14. ^ Oakes, James A.; Davies, Maria C.; Collins, Mark O. (2017-02-02). 「TBK1：ALSにおけるオートファジーと神経炎症を結びつける新たな役割」 . Molecular Brain . 10 (1): 5. doi : 10.1186/s13041-017-0287-x . ISSN 1756-6606 . PMC 5288885. PMID 28148298 .   
  15. ^ a b c「アイスバケツチャレンジがALS研究に大きく貢献、研究報告」ALSニューストゥデイ、2019年6月10日。2019年8月25日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年12月12日閲覧。
  16. ^ Paganoni, Sabrina; MacKlin, Eric A.; Hendrix, Suzanne; Berry, James D.; Elliott, Michael A.; Maiser, Samuel; Karam, Chafic; Caress, James B.; Owegi, Margaret A.; Quick, Adam; Wymer, James; Goutman, Stephen A.; Heitzman, Daragh; Heiman-Patterson, Terry; Jackson, Carlayne E.; Quinn, Colin; Rothstein, Jeffrey D.; Kasarskis, Edward J.; Katz, Jonathan; Jenkins, Liberty; Ladha, Shafeeq; Miller, Timothy M.; Scelsa, Stephen N.; Vu, Tuan H.; Fournier, Christina N.; Glass, Jonathan D.; Johnson, Kristin M.; Swenson, Andrea; Goyal, Namita A.; et al. (2020). 「筋萎縮性側索硬化症に対するフェニル酪酸ナトリウム-タウロルソジオールの試験」 .ニューイングランド医学ジャーナル. 383 (10): 919– 930. doi : 10.1056/NEJMoa1916945 . PMC 9134321. PMID 32877582 .  
  17. ^ベラック、パム（2020年9月2日）「2人の大学生がALS治療法を考案。その結果が出た」ニューヨーク・タイムズ。
  18. ^ 「薬剤の組み合わせがALSの進行を遅らせ、治療の『新時代』をもたらす可能性」NPR.org。
  19. ^ 「議会がALS障害保険アクセス法案を可決、患者給付の5か月の待機期間を終了」。
  20. ^ 「大統領がS.578に署名」 SSA.gov 2020年12月28日。
  21. ^ 「アイス・バケツ・チャレンジとバイラル・チャリティの期待と落とし穴」 Vox . 2019年7月20日.
  22. ^ 「アイスバケツチャレンジ：お金はどこへ行った？」 NBCニュース。2019年8月31日。
  23. ^ RTI International (2019年5月). ALS協会助成金プログラムの評価(PDF) (報告書).
  24. ^ Ohlheiser, Abby (2014年8月30日). 「ALS協会が『アイスバケツチャレンジ』の商標登録申請を取り下げる」「。
  25. ^コート、エマ. 「ALS患者団体、アイスバケツチャレンジで集められた1億1500万ドルの使い道に不満」 . MarketWatch . 2018年2月16日閲覧。
  26. ^ 「ALS協会が行う5つの重要なこと」 ALSニューストゥデイ、2018年1月16日。 2020年2月3日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年2月3日閲覧。
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