ウルトラジェニクス
American biopharmaceutical company
ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社
会社の種類公共
業界
設立2010年; 15年前 (2010)
創設者エミル・カッキス
本部
カリフォルニア州ノバト
、
私たち
サービスエリア
国際的
主要人物
エミル・カッキス（社長）
製品
収益増加 2億7100万米ドル（2020年） [1]
従業員数
893（2020）
Webサイトultragenyx.com

ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社は、希少および超希少遺伝性疾患の治療薬として、承認された治療法がなく、高いアンメット・メディカル・ニーズを抱える疾患の新規医薬品の研究開発に携わる米国のバイオ医薬品企業です。同社は、骨、内分泌、代謝、筋、中枢神経系疾患といった疾患領域において、生物学的製剤、低分子、遺伝子治療、ASO、mRNAなど、多様なモダリティの医薬品を取り扱っています。

ウルトラジェニクスはカリフォルニア州ノバトとブリスベンに拠点を置き[2]、ボストン地域にも拠点を置いており、2021年現在、遺伝子治療工場を建設中です[3]。 同社のラテンアメリカ本社はマイアミにあります[4] 。

ウルトラジェニクスは、GeneTX、協和発酵キリン、メレオ・バイオファーマ、第一三共などの企業と製品開発において提携しています。[5]ウルトラジェニクスは、 FDAの承認を取得しているブロスマブ、トリヘプタノイン、ベストロニダーゼアルファの3つの製品を保有しており、その他いくつかの製品は現在臨床試験中です。また、 FDAとEMAの承認を取得しているリジェネロンのエビナクマブ-dgnbの米国以外での商業権も保有しています。 [6]同社は、米国以外でも、カナダ、ラテンアメリカ、ヨーロッパ、日本において承認された治療薬を保有しています。[7]

2020年と2021年、ウルトラジェニクスはデロイトによる北米で最も急成長しているテクノロジーおよびライフサイエンス企業の1つに選ばれ[8]、バイオスペースによる最も働きがいのある企業の1つにも選ばれました[9] 。また、2021年には、同社のCEOであるエミル・カッキスがカリフォルニアライフサイエンスパンテオンリーダーシップ賞を受賞しました[10] 。

歴史

ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社は、ハーバーUCLAメディカルセンターで希少疾患の治療法開発に携わり、バイオマリン社の最高医療責任者やエブリライフ財団の創設者としての経歴を持つエミル・カッキス氏によって2010年に設立されました。 [11]カッキス氏は最高経営責任者兼社長に就任し、米国で20万人未満が罹患しているとされる希少疾患の治療ニーズを満たすことに注力しました。[12] [13] 2014年、米国を拠点とする同社はIPOで1億2600万ドルを調達しました。[14] 2015年、ウルトラジェニクス社はmRNA製品の開発でアークトゥルス・セラピューティクス社と提携を開始しました。 [15]

ウルトラジェニクスは2017年にディメンション・セラピューティクスを買収し[16] 、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療薬製造技術と、血友病Aを対象とした社内候補薬3つおよびバイエルとの提携候補薬1つを獲得した[17]。

2017年、同社はGNEミオパチー治療薬Ace-ERの開発を中止しました。これは、同製品が試験の主要評価項目である腕力の有意な改善を達成できなかったためです。また、患者の身体機能を評価する3つの副次評価項目（脚筋力と膝伸展力[18]）も達成できませんでした。これらの副次評価項目は、マウスを用いた以前の試験で有効性を示していました[19] 。

2020年、ウルトラジェニクスはボストン近郊に新たな遺伝子治療工場を建設すると発表した。[20]

2022年7月、ウルトラジェニクス社は、GeneTx Biotherapeutics社を買収するオプションを行使し、7,500万ドルの一時金に加え、マイルストーンに応じた1億1,500万ドルの支払いを受けることを発表しました。ウルトラジェニクス社は、アンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬GTX-102を、様々な希少疾患を適応とする幅広い治療薬パイプラインに加える予定です。GTX-102は現在、アンジェルマン症候群を対象とした初期開発段階にあります。[21] この買収は2022年8月に完了しました。

製品

パイプライン

生物学的製剤

  • UX143（セトルスマブ） -承認された治療法がない希少遺伝性疾患である骨形成不全症の治療薬として研究中。 [30]

遺伝子治療

ASO/mRNA

参考文献

  1. ^ 「Ultragenyx Pharmaceutical Revenue 2012-2021 | RARE」.
  2. ^ 「Ultragenyx、R&D支出が30%増加し第3四半期に約7,300万ドルの損失を報告」ノースベイ・ビジネス・ジャーナル2021年11月3日 . 2022年2月23日閲覧。
  3. ^ 「希少疾患治療薬メーカーのUltragenyx社、ボストン近郊の新遺伝子治療施設で100～150人の雇用を計画」www.bizjournals.com . 2022年2月23日閲覧。
  4. ^ バートゥッチ、カミラ (2021-11-23). 「中南米マイアミ中央部のウルトラジェニクス」。PharmaBiz.NET (スペイン語) 。2022-03-03に取得。
  5. ^ デンワース、リディア (2020). 「遺伝子治療は一部の自閉症の治療に利用可能か？」 . Science . doi :10.1126/science.abf2497. S2CID  242454742.
  6. ^ 「ノバトの会社、希少疾患の治療でライバル企業と提携」カリフォルニア州ノバトPatch 2022年1月21日. 2022年3月15日閲覧。
  7. ^ 「カナダ保健省、希少代謝疾患群に対するUltragenyx社の医薬品を承認」Global Genes . 2021年2月17日. 2022年3月18日閲覧。
  8. ^ 「2021年テクノロジーFast 500賞受賞企業」デロイト米国. 2022年3月18日閲覧。
  9. ^ 「BioSpace | 働きがいのある職場 | 3,724件の求人情報から選択」www.biospace.com . 2022年3月22日閲覧。
  10. ^ 「マリン郡製薬CEOが生涯功労賞を受賞」ノースベイ・ビジネス・ジャーナル2021年11月17日 . 2022年3月25日閲覧。
  11. ^ 「Providence Dr Emil Kakkis」. NorthBay biz . 2022年2月25日閲覧。
  12. ^ 「『奇跡の薬』への道：ウルトラジェニクスとパートナーがいかにして最新の希少疾患治療薬に辿り着いたか」www.bizjournals.com . 2022年3月8日閲覧。
  13. ^ FDA長官（2020年10月5日）「FDAにおける希少疾患」FDA . 2020年7月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年3月8日閲覧。
  14. ^ 「Ultragenyx、IPOで1億2600万ドルを調達」2014年2月5日。
  15. ^ GENスタッフライター（2015年10月29日）。「UltragenyxとArcturus、最大15億6000万ドル規模の希少疾患研究提携を発表」GEN - 遺伝子工学・バイオテクノロジーニュース。2022年2月15日閲覧。
  16. ^ 「傷ついたウルトラジェニクス、需要の高いディメンションを急襲しようと試みる」2017年9月18日。
  17. ^ GENスタッフライター（2017年10月2日）。「Dimension Therapeutics、Ultragenyxの買収提案でRegenxbioを拒絶」GEN - 遺伝子工学・バイオテクノロジーニュース。 2022年2月9日閲覧。
  18. ^ ab 「Ultragenyx、試験失敗を受け遺伝性疾患治療薬の販売を中止」2017年8月23日。
  19. ^ 武田.筋ジストロフィーのトランスレーショナルリサーチ、p. 72、 Googleブックス
  20. ^ 「希少疾患治療薬メーカーのUltragenyx社、ボストン近郊の新遺伝子治療施設で100～150人の雇用を計画」www.bizjournals.com . 2022年3月17日閲覧。
  21. ^ 「Ultragenyx Pharmaceutical」. 2022年7月19日.
  22. ^ GENスタッフライター（2017年11月16日）。「FDA、MPS VIIに対するUltragenyx酵素補充療法を承認」GEN - 遺伝子工学・バイオテクノロジーニュース。 2022年2月10日閲覧。
  23. ^ Lamb, YN (2018). 「ブロスマブ：初の国際承認」. Drugs . 78 (6): 707– 714. doi :10.1007/s40265-018-0905-7. PMID  29679282. S2CID  5022649.
  24. ^ 「Specialty Pipeline Monthly Update」（PDF） 2018年9月。
  25. ^ 「Crysvita、腫瘍誘発性骨軟化症の治療薬として承認」MPR 2020年6月22日2022年2月4日閲覧。
  26. ^ 「FDA、長鎖脂肪酸酸化障害治療薬としてウルトラジェニクス社のDojolviを承認」BioSpace . 2022年2月10日閲覧。
  27. ^ Bulik, Beth Snyder (2021年1月29日). 「Ultragenyx、希少疾患治療薬2件の承認を取得―実証された商業戦略」Fierce Pharma . 2022年3月25日閲覧。
  28. ^ Sagonowsky, Eric (2021年2月11日). 「高額な価格設定のRegeneron社のEvkeezaが、超希少コレステロール疾患の治療薬としてFDAの承認を取得」Fierce Pharma . 2022年3月11日閲覧。
  29. ^ Adams, Ben (2022年1月7日). 「Regeneronが米国外でEvkeezaの権利をUltragenyxに譲渡、R&D資産も付与」Fierce Pharma . 2022年3月11日閲覧。
  30. ^ 「Mereo BioPharmaグループ、Ultragenyx Pharmaceuticalと提携し、骨を強化するSetrusumabを開発」2020年12月21日。
  31. ^ ab 「企業の成長と野心がウルトラジェニクスの継続的な成功を推進」BioSpace . 2022年3月3日閲覧。
  32. ^ マルタ・フィゲイレド博士。「重症血友病Aの成人患者2名が遺伝子治療に良好に反応… – 血友病ニューストゥデイ」 。 2022年3月17日閲覧。
  33. ^ 「アストラ、ウィルソン病ボーナスを獲得」Evaluate.com 2021年8月26日. 2022年3月22日閲覧。
  34. ^ Aisha I. Abdullah博士「UltragenyxとSolid BiosciencesがDMD遺伝子治療で提携 – 筋ジストロフィーニュース」2022年3月25日閲覧。
  35. ^ 「アンジェルマン症候群の小児におけるGTX-102の安全性と忍容性に関する研究（KIK-AS）」2020年。
  36. ^ 「GeneTxとUltragenyxが治験薬（IND）を発表」CNN、2020年1月15日。
  37. ^ Carpenter, TO; Whyte, MP; Imel, EA; Boot, AM; Högler, W.; Linglart, A.; Padidela, R.; Van't Hoff, W.; Mao, M.; Chen, CY; Skrinar, A.; Kakkis, E.; San Martin, J.; Portale, AA (2018). 「X連鎖性低リン血症小児におけるブロスマブ療法」. The New England Journal of Medicine . 378 (21): 1987– 1998. doi :10.1056/NEJMoa1714641. hdl : 1805/18603 . PMID  29791829. S2CID  44135503.
  38. ^ 「バイオテクノロジー企業がFDAで大きな医薬品承認を獲得」BioSpace . 2022年2月25日閲覧。
  39. ^ 「mRNA治療薬 - Arcturus Therapeutics/Ultragenyx Pharmaceutical」Adis Insights、Springer。2019年6月21日。
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