ベストロニダーゼアルファ
| 臨床データ | |
|---|---|
| 販売名 | メプセビ |
| その他の名称 | ベストロニダーゼ アルファ-VJBK |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| ライセンスデータ |
|
| 投与経路 | 注射 |
| ATCコード | |
| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別 | |
| CAS番号 | |
| ドラッグバンク | |
| UNII | |
| ケッグ | |
| 化学および物理的データ | |
| 化学式 | C 3308 H 4996 N 874 O 940 S 16 |
| モル質量 | 72562.49 g ·mol -1 |
メプセビというブランド名で販売されているベストロニダーゼアルファは、スライ症候群の治療薬です。[ 3 ]これはヒト酵素β-グルクロニダーゼ の組換え体です。2017年11月に米国で承認され、ムコ多糖症VII型（MPS VII）と呼ばれる遺伝性代謝疾患（スライ症候群とも呼ばれます）の小児および成人の治療薬として承認されました。[ 4 ] [ 5 ] MPS VIIは非常にまれな進行性疾患で、ほとんどの組織と臓器に影響を及ぼすことがあります。[ 4 ]
ベストロニダーゼアルファによる治療後に最もよく見られる副作用には、注入部位反応、下痢、発疹（蕁麻疹）、アナフィラキシー（突然の重度のアレルギー反応）などがあります。[ 4 ] [ 1 ]
米国食品医薬品局（FDA）は、これをファーストインクラスの医薬品とみなしています。[ 6 ]欧州連合では2018年8月に使用が承認されました。[ 1 ]
医療用途
メプセビは、ムコ多糖症VII（MPS VII；スライ症候群）の非神経学的症状の治療に適応があります。[ 1 ] [ 7 ]
歴史
ベストロニダーゼ アルファの安全性と有効性は、5 か月から 25 歳までの合計 23 人の参加者を登録した臨床試験と拡大アクセス プロトコルで確立されました。[ 4 ] 参加者は、最長 164 週間、2 週間に 1 回、最大 4 mg/kg のベストロニダーゼ アルファによる治療を受けました。 [ 4 ]有効性は主に、6 分間歩行テストを実行できる 10 人の参加者で評価されました。[ 4 ]治療開始から 24 週間後、プラセボと比較した歩行距離の平均差は 18 メートルでした。[ 4 ]最長 120 週間の追加追跡調査では、3 人の参加者で継続的な改善が示され、その他の参加者では安定が示されました。[ 4 ]ベストロニダーゼ アルファ開発プログラムの参加者 2 名で、肺機能が著しく改善しました。[ 4 ] [ 4 ]ベストロニダーゼアルファがMPS VIIの中枢神経系症状に及ぼす影響は明らかにされていない。[ 4 ]
FDAは、ムコ多糖症VII型患者12名を対象とした臨床試験（NCT02230566）のエビデンスに基づいて、主にベストロニダーゼ アルファ-VJBKを承認しました。この試験は、米国の4施設で実施されました。[ 5 ]
ベストロニダーゼ アルファの利点と副作用は、主に1つの試験に基づいています。[ 5 ]参加者はランダムに4つのグループに割り当てられました。[ 5 ] 3つのグループの参加者は、ベストロニダーゼ アルファ治療を開始する前にプラセボ治療を受け、1つのグループはベストロニダーゼ アルファのみを受けました。[ 5 ]ベストロニダーゼ アルファまたはプラセボは、2週間に1回、静脈内（IV）注入として投与されました。[ 5 ]参加者も医療提供者も、試験が完了するまで、どの治療が行われたかを知りませんでした。[ 5 ]
24週間のベストロニダーゼアルファ治療の効果は、主に6分間歩行テスト（6MWT）によって評価され、テストが実施できた10人の参加者においてプラセボ治療と比較されました。[ 5 ] 6MWTは、患者が6分間で平らな面を歩ける距離を測定しました。[ 5 ] 6MWTを使用した追加の追跡調査は、最大120週間実施されました。[ 5 ]
ベストロニダーゼアルファの申請は、ファストトラック指定、希少疾病用医薬品指定、および小児希少疾患優先審査バウチャーの付与を受けた。[ 4 ]これは、12番目に発行された小児希少疾患優先審査バウチャーであった。[ 4 ]
米国食品医薬品局（FDA）は、Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.にMepseviiの承認を与え[ 4 ]、製造業者に製品の長期安全性を評価するための市販後調査を実施することを要求した[ 4 ] 。
参考文献
- ^ a b c d「Mepsevii EPAR」。欧州医薬品庁（EMA）。2018年9月17日。2020年2月28日閲覧テキストは、欧州医薬品庁が著作権を保有するこの情報源からコピーされました。出典を明記すれば、複製は許可されます。
- ^ 「Mepsevii PI」 .医薬品連合登録簿. 2018年8月27日. 2024年6月29日閲覧。
- ^ McCafferty EH, Scott LJ (2019年4月). 「Vestronidase Alfa：ムコ多糖症VIIのレビュー」 . BioDrugs . 33 (2): 233– 240. doi : 10.1007/s40259-019-00344-7 . PMC 6469592. PMID 30848434 .
- ^ a b c d e f g h i j k l m n o 「 FDA、希少遺伝性酵素疾患の治療薬を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2017年11月15日。 2019年12月10日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年12月9日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。 - ^ a b c d e f g h i j「Drug Trial Snapshot: Mepsevii」 .米国食品医薬品局(FDA) . 2017年12月4日. 2019年12月10日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年12月9日閲覧。この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 2017年の新薬治療承認。米国食品医薬品局（FDA）（報告書）。2018年1月。2019年9月14日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。 2020年9月16日閲覧。
- ^ 「Mepsevii- vestronidase alfa injection」 . DailyMed . 2017年11月19日. 2020年8月5日閲覧。
外部リンク
- ClinicalTrials.govにおける「ムコ多糖症7型（MPS 7）患者におけるUX003組換えヒトβグルクロニダーゼ（rhGUS）酵素補充療法の第3相試験」の臨床試験番号NCT02230566