食品医薬品局安全技術革新法

食品医薬品局安全技術革新法

長いタイトル	処方薬および医療機器に対するユーザー料金プログラムの改訂および拡張、ジェネリック医薬品およびバイオシミラーに対するユーザー料金プログラムの確立、およびその他の目的のために連邦食品・医薬品・化粧品法を改正する法律。
制定者	第112回アメリカ合衆国議会
引用
公法	公報 L.  112–144（テキスト）（PDF）
法令全般	126  Stat.  993から126  Stat.  1132（140ページ）
成文化
影響を受ける機関	食品医薬品局
立法史
2012年5月15日にトム・ハーキン（アイオワ州民主党）によって上院にS.3187として提出された。 2012年7月9日にバラク・オバマ大統領によって署名され、法律として発効した。

2012年食品医薬品局安全性・イノベーション法（FDASIA）は、2012年7月9日に署名され、成立したアメリカの規制法です。この法律は、米国食品医薬品局（FDA）に、先発医薬品、医療機器、ジェネリック医薬品、バイオシミラーの審査費用を賄うために、医療業界から利用料を徴収する権限を与えています。また、画期的治療薬指定プログラムを創設し、優先審査バウチャープログラムを拡充して、希少小児疾患も対象としました。この法案は、賛成96票、反対1票の上院議員によって可決されました。^{[ 1 ]}

第1章：医薬品に関する手数料

タイトル I は、保健福祉長官の権限を通じて、FDA の権限を 2017 会計年度まで延長し、医薬品申請および補足料金、処方薬設立料金、処方薬製品料金を徴収して、FDA によるヒト用医薬品申請の審査プロセスをサポートします。

この法律は、FDAに対し、政権の目標達成におけるFDAの進捗状況、FDAの将来計画、ならびに医薬品評価研究センターおよび生物製剤評価研究センターの目標達成における進捗状況に関する報告書を、毎年下院エネルギー・商務委員会および上院保健・教育・労働・年金委員会に提出することを義務付けている。報告書には、(1) 新薬申請および生物製剤認可申請、(2) 優先新薬および生物製剤申請、(3) 標準効能補足、(4) 優先効能補足、(5) 迅速承認による審査申請、(6) ファストトラック製品として審査申請、(7) 希少疾病用医薬品指定申請、および(8) 画期的医薬品指定の数を含めることとしている。^{[ 2 ]}

第2章：デバイスに関する料金

第2編は、医療機器の申請および提出に関する手数料の査定および徴収に関するFDAの権限を2017年度まで延長するものです。この条項は、FDAが公衆衛生の利益にかなうと判断した場合、医療機器ユーザーフィーの全額または一部の免除を認める権限をFDAに与えています。^{[ 2 ]}

第3章：ジェネリック医薬品に関する手数料

タイトルIIIは、FDAに対し、ジェネリック医薬品に関する以下の料金を徴収するよう指示している：(1)2012年10月1日時点で保留中の新薬簡略申請に対する1回限りのバックログ料金、(2)医薬品マスターファイル料金、(3)新薬簡略申請および事前承認補足申請料金、ならびに特定の有効成分情報に対する追加料金、(4)ジェネリック医薬品施設料金および有効成分施設料金。^{[ 2 ]}

第4章：バイオシミラー生物製剤に関する料金

タイトルIIIと同様に、タイトルIVは、バイオシミラー生物製剤に関連する以下の料金をFDAが徴収することを規定している。(1) バイオシミラープログラム開発料金（初期バイオシミラー開発料金、年次バイオシミラー開発料金、再活性化料金を含む）、(2) バイオシミラー製品申請および補足料金、(3) バイオシミラー製品設立料金、(4) バイオシミラー製品料金。中小企業による最初のバイオシミラー申請については、料金は免除される。^{[ 2 ]}

第5章：小児用医薬品および医療機器

タイトルVは、小児向け最善医薬品法（BPH法）を恒久化し、小児を対象とした新薬および既存薬の市場独占権を拡大するとともに、2003年小児研究公平法（Pediatric Research Equity Act of 2003）を、既存薬の小児への適用に関する研究のために恒久化します。独占権は、書面による申請があった場合にのみ付与されます。

この法律はまた、FDAに小児用医薬品試験の期限を延長する権限を与えています。小児用医薬品の申請者は、医薬品安全性評価の提出前に、FDAに初期小児試験計画書を提出することが義務付けられています。^{[ 2 ]}

第6条：医療機器規制の改善

タイトル VI は、FDA が以下の理由で医療機器の調査用承認申請を拒否することを禁止しています: (1) 調査が機器の実質的同等性または de novo 分類の決定または承認を裏付けることができない場合、(2) 調査が機器の承認または認可に関連するデータ要件などの要件を満たしていない場合、(3) 機器の認可または承認を裏付けるために追加の調査または異なる調査が必要になる場合。

この法律は、FDAに対し、医療機器のリコールに関する情報を評価し、FDAによる機器リコールの終了根拠を文書化するプログラムを構築することを義務付けています。また、FDAが医療機器が臨床試験参加者の安全に対して不当なリスクをもたらすと判断した場合、FDAは医療機器の有効性に関する調査の依頼者による調査実施を禁止する（臨床試験保留命令を発行する）権限を有しています。

この法律により、FDA は、特定の新しい医療機​​器が既存の医療機器と実質的に同等ではないという判断を事前に下すことなく、その医療機器を分類することができ、また、規制ではなく行政命令によって、その医療機器に関する新しい情報に基づいて医療機器の分類を変更することもできます。

この法律は、人道的医療機器免除が認められている医療機器の営利活動禁止の免除範囲を拡大し、成人向けの医療機器も対象とします。ただし、その医療機器が、小児患者には発生しない疾病または症状の治療または診断を目的としている場合、または発生数が非常に多いため医療機器の開発が不可能、極めて実行不可能、または安全でない場合に限ります。

この法律は、FDAが医療機器の承認または認可時、あるいはその後いつでも市販後調査を命じることを認めており、機器メーカーはFDAの命令発令日から15ヶ月以内に調査を開始することを義務付けています。個々の医師の指示に従って製造または改造され、国内で他の機器が治療できない特有の病態または生理学的状態を治療するために設計された、小規模または特殊な集団向けの医療機器は、市販後承認の要件が免除されます。^{[ 2 ]}

第7章：医薬品供給チェーン

第7編は、国内外の医薬品製造施設に対し、FDAの登録要件を課しています。医薬品リスト情報に医薬品添加剤製造施設に関する情報（添加剤の製造に使用されているすべての施設、当該施設の固有の施設識別子、および各添加剤製造業者の電子メールアドレスを含む）が含まれるように拡張されています。また、FDAは、リスクに基づく査察のために電子データベースを維持し、登録医薬品製造施設（医療機器の査察を含む）に対してリスクに基づく査察を実施するとともに、前会計年度に登録された国内外の施設数、当該施設に対する査察件数、および当該査察に充てられたFDA予算の割合に関する報告書をFDAのウェブサイトに掲載することが義務付けられています。

この規則は、医薬品の製造または調製に従事する施設に対し、査察に先立ち、FDAに記録その他の情報を提供することを義務付けています。医薬品を製造、加工、包装、または保管した施設が査察に従わない場合、その 医薬品は不純物が混入したものとみなされます。

この法律は、金銭的価値がわずかであるか、または重大な健康被害や死亡を引き起こす可能性が妥当な偽造または不純物が混入した輸入医薬品を FDA が破棄することを認めています。また、検査中に不純物が混入または不正表示されていることが判明した医薬品を FDA が差し止めることを認めています。さらに、外国政府から入手した医薬品に関する情報が、FDA にとって安全性調査の潜在的必要性を警告するものであり、その情報が一般に公開されないという条件で FDA に自発的に提供され、FDA と外国政府の間で書面による合意の対象となる場合、FDA は情報公開の自由に関する要件から免除されます。さらに、FDA が医薬品の輸入リスクを評価できるように、医薬品の輸入業者に特定の情報を提供するよう要求することを認めており、商業用医薬品の輸入業者は FDA に登録することを義務付けています。

この法律は、FDAに対し、輸入業者が輸入医薬品の規制遵守を確保するために講じるべき措置を規定した優良輸入業者規範を確立するための規則を公表することを義務付けています。また、製造業者または販売業者は、医薬品の使用により重傷または死亡が発生する可能性があること、米国で使用することを意図した医薬品の重大な紛失または盗難が発生する可能性があること、医薬品が米国で偽造または販売されている可能性があること、または医薬品が米国に輸入された、または輸入される可能性があることを知った場合は、FDAに通知することが義務付けられています。^{[ 2 ]}

ジョン・マケイン氏が提案した、消費者がカナダから医薬品を入手することを許可する修正案は否決された。^{[ 3 ]}

第8章：抗生物質のインセンティブを今すぐ創出する

第8条はGAIN法とも呼ばれ、抗生物質耐性の脅威の高まりと製薬会社のパイプラインにおける抗生物質製品の不足に対応し、新規抗生物質の開発を奨励するために制定されました。^{[ 4 ]}この法律は、適格な感染症製品の独占期間を5年間延長します。この5年間の市場保護は、ハッチ・ワックスマン法（3～5年）、希少疾病用医薬品（7年）、小児用医薬品（6ヶ月）など、既存の独占権に加えて付与されます。^{[ 5 ]}

「適格感染症製品」とは、重篤または生命を脅かす感染症の治療を目的とした抗菌薬または抗真菌薬と定義されています。FDAは、このプログラムの対象となる病原体のリストを作成し、維持することが義務付けられており、適格感染症製品は優先審査およびファストトラック審査の対象となります。^{[ 2 ]} 2013年9月現在、FDAは16の化学物質に対して24件のQIDP指定を発行しています。^{[ 6 ]}

GAIN法への対応として、FDAは2012年9月に、抗菌薬開発に関するガイダンスの策定と改訂を支援するために抗菌薬開発タスクフォースを設置すると発表しました。このタスクフォースは、 CDERの科学者と臨床医19名からなる多分野にわたるグループで構成され、優先分野の特定、抗菌薬開発における課題に対する可能な解決策の開発と実施を任務としていました。^{[ 7 ]}

タイトルIX：医薬品の承認と患者のアクセス

タイトルIXは、FDAが、重篤または生命を脅かす疾患の治療薬開発を迅速化するため、迅速承認およびファストトラック規定を適用すべきであると規定しています。その際、当該治療薬の安全性および有効性の基準は維持されます。この規定は、医薬品が重篤または生命を脅かす疾患または病状を治療し、既存の治療法に比べて大幅な改善を示す場合、FDAは医薬品スポンサーの要請に基づき、医薬品の審査を迅速化することを義務付けています。これにより、画期的治療薬の指定が創設されました。

また、希少疾患・病態（オーファンドラッグ）治療薬の開発のための助成金および契約の承認を2017年度まで延長します。FDAは、希少小児疾患治療薬の申請スポンサーに優先審査バウチャーを付与し、そのようなスポンサーのためのユーザーフィープログラムを設立するよう指示されています。^{[ 2 ]}

画期的な治療法

画期的治療薬指定は、深刻な病気や症状に対する治療効果が大幅に向上する可能性のある薬剤のために創設されました。^{[ 8 ]} 2013年11月13日、FDAはホフマン・ラ・ロシュ社のオビヌツズマブ（商品名：ガザイバ）^{[ 9 ]}を慢性リンパ性白血病の治療薬として承認し、画期的治療薬指定を受けた最初の薬剤となりました。^{[ 10 ] [ 11 ] : 358}

タイトル X: 医薬品不足

タイトルXは、医薬品不足に関するFDAへの報告要件を改正するものです。FDAは、医薬品不足の防止と緩和に向けたFDAの対応を強化するための計画を策定・実施するためのタスクフォースを設置することが義務付けられます。また、不足していると判断された医薬品の最新リストを保管することが義務付けられます。リストには、不足している医薬品の名称、不足している医薬品の製造業者の名称、不足の理由、不足の推定期間などが記載されています。

この法案は、規制物質法を改正し、司法長官に対し、規制物質の割当量増加の要請を審査し、要請が不足している医薬品に関連する場合、30日以内に決定を下すことを義務付けるものです。この法案により、同じ事業体によって所有・運営され、患者の医薬品発注情報を含むデータベースへのアクセスを共有している病院は、不足している医薬品を再包装（つまり、数量を小分け）し、同じ医療システム内の別の病院に転送することが可能となり、FDAの登録要件を課されることはありません。^{[ 2 ]}

第11章 その他の規定

第11編にはいくつかの規定が含まれており、医療ガスに関するFDAの規制拡大を規定しています。

この法律は、FDA が他の規制当局や国際機関と協力し、世界中で医薬品の臨床試験基準を統一するよう奨励し、医薬品の承認を決定する際に米国外で実施された臨床試験のデータを受け入れることを義務付けています。

この法律により、ジェネリック医薬品の申請者が、医薬品が安全性または有効性の理由で撤回されたかどうかを判断するために提出した請願について、FDA は請願の提出後 270 日以内に最終決定を下す必要があります。

この法律は、規制物質法を改正し、特定の大麻模倣剤（またはその塩、異性体、異性体の塩）および特定の追加の幻覚剤を含む材料、化合物、混合物、または製剤をスケジュールIの規制物質として追加するものである。^{[ 2 ]}

合成薬物乱用防止

2012年合成薬物乱用防止法は、合成マリファナ（「K2」^{[ 12 ]}または「スパイス」）、合成カチノン（「バスソルト」^{[ 13 ]}）MDPVとメチロンによく見られる合成化合物、および幻覚剤2C-C、2C-D、2C-E、2C-I、2C-H、2C-N、2C-P、2C-T-2を規制物質法のスケジュールIに含めて禁止している。^{[ 14 ]}

提案された修正案

いくつかの修正案は却​​下された。

賛成28票、反対67票で可決されたビンガマン修正案第2111号は、ジェネリック医薬品メーカー間の競争を促進し、ブランド医薬品メーカーとジェネリック医薬品メーカー間の競争を阻害する「遅延報酬」の和解によりジェネリック医薬品の市場参入が妨げられないようにすることで、コスト削減を図るとされている。

賛成46票、反対50票で、マーコウスキー修正案第2108号が可決。米国海洋大気庁が承認しない限り、食品医薬品局による遺伝子組み換え魚の承認を禁止する。

賛成43票、反対54票でマケイン修正案第2107号が可決され、カナダからの安全で手頃な価格の医薬品の個人輸入が許可されました。

賛成9票、反対88票で、サンダース修正案第2109号が可決され、連邦食品・医薬品・化粧品法、虚偽請求法、およびその他の特定の法律に違反した特定の団体の独占権が取り消される。

提出された法案は2つある。栄養補助食品の製造業者に食品医薬品局に栄養補助食品製品を登録することを義務付ける修正案と、食品や栄養補助食品が健康状態や病気に及ぼす影響についての主張に関する連邦食品医薬品化粧品法を改正し、食品医薬品局の職員が銃器を携帯したり令状なしで逮捕したりすることを禁止し、連邦食品医薬品化粧品法の下で禁止されている特定の行為の故意を故意に調整する修正案である。^{[ 15 ]}

参考文献

1. 「議会記録」www.congress.gov .
2. https://www.congress.gov/bill/112th-congress/senate-bill/3187この記事にはパブリックドメインにあるこのソースからのテキストが組み込まれています。
3. 「議会記録」www.congress.gov .
4. Mezher, Michael. 「FDAがGAIN法の適格リストに3つの新たな病原体を追加、しかし影響は依然として不明」 RAPS . 2019年6月11日閲覧。
5. 「GAIN：新しい法律が抗生物質の開発をどのように刺激しているか」www.pewtrusts.org。
6. デリック・ジンゲリー、「抗生物質開発：FDAのQIDPリストが長くなるにつれ、企業の利益は減少するのか？」The Pink Sheet、2013年9月13日
7. 「FDAの新タスクフォースが抗菌薬開発におけるイノベーションを支援」食品医薬品局. 2017年1月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年12月16日閲覧。
8. 「ファクトシート：画期的治療法」食品医薬品局. 2017年1月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年12月16日閲覧。
9. 「CLLに対するオビヌツズマブ（ガザイバ）の最終勧告 全カナダ腫瘍薬審査委員会（pERC）会議：2014年12月18日；早期転換：pCODR」（PDF）。全カナダ腫瘍薬審査委員会（Pan-Canadian Oncology Drug Review）（カナダ医薬品技術庁経由） 。2015年1月27日。 2015年10月18日時点のオリジナル（PDF）からアーカイブ。 2015年11月22日閲覧。
10. FDAが慢性リンパ性白血病にGazyvaを承認：画期的治療薬としてFDAの承認を受けた最初の薬剤、FDAニュースリリース、FDA、2013年11月13日、2013年11月2日時点のオリジナルよりアーカイブ、 2015年7月20日閲覧。
11. Kakkar, A.; Balakrishnan, S. (2015年10月). 「慢性リンパ性白血病に対するオビヌツズマブ：画期的治療薬として承認された初の治療薬の期待」Journal of Oncology Pharmacy Practice 21 (5) . Ipswich, MA : 358– 363. doi : 10.1177/1078155214534868 . ISSN 1078-1552 . PMID 24827578. S2CID 19105213 .   EBSCO経由
12. Vashi, Sonam (2012年9月26日). K2トレンドは減速せずArchived 2014-02-02 at the Wayback Machine WebMD Medical News via KOKI-TV
13. マーダー、ジェニー（2012年9月20日）「バスソルト：決して手放さないドラッグ」PBS NewsHour
14. 「PUBLIC LAW 112–144」（PDF） www.govinfo.gov 2012年7月9日 2019年6月11日閲覧。
15. パブリック ドメインであるこの議会記録からのテキストが組み込まれています。 

外部リンク

• 食品医薬品局安全技術革新法（PDF /詳細） GPO法令集に改正
• 米国法典に制定された食品医薬品局安全技術革新法
• 規制情報：食品医薬品局安全性・イノベーション法
• 2012年合成薬物乱用防止法の全文
• FDA 迅速化プログラム ガイダンス(例: ファスト トラック、画期的治療、迅速承認、優先審査)。